Biomédecine Quantitative: phase 3 des essais thérapeutiques Flashcards
par rapport à la puissance d’un essai, elle influence le calcul de quoi? comment se calcule-t-elle? elle correspond à quoi?
le calcul du nombre de sujets nécessaires
1-béta (risque de 2e espèce)
= la probabilité de rejeter H0 (l’hypothèse nulle par ex d’égalité des traitements) alors qu’elle est incorrecte
quel critère doit être validé pour l’AMM?
le critère de jugement principal (en cancéro: taux de survie global)
quel est le gold standard des essais cliniques?
étude prospective multicentrique randomisée contrôlée en double aveugle
qu’est-ce qu’un facteur de confusion et que peut-il faire apparaître?
paramètre lié au critère de jugement => peut faire apparaître un lien causal artificiellement entre le traitement et le critère principal (survie)
quels sont les seuls moyens d’équilibrer les groupes pour les études sur les facteurs de confusion?
la randomisation et un nombre de sujets suffisants
qu’est-ce que H0 et H1?
H0 = survie groupe expérimental même que celle du groupe standard
H1 = survie du groupe expérimental différente de celle du groupe standard
qu’est-ce que le risque de 1e espèce alpha et à quel % est-il fixé?
proba de rejeter H0 (affirmer que le traitement expérimental est supérieur alors que c’est faux)
5%
la puissance est de combien normalement?
80% (risque de 20% de ne pas voir la supériorité du traitement expérimental)
+ la différence de survie entre le groupe expérimental et le groupe standard est élevée et + le nombre de patients par bras…?
diminue
quels sont les paramètres éthiques qui peuvent interdire l’essai clinique randomisé?
- clause d’ambivalence (contre indications pour l’un des traitements chez le patient)
- principe d’équipoise (s’il y a un doute sur la supériorité d’un traitement)
- les biais
