läkemedelsutveckling

Question 1

Vad ska en klinisk prövning av LM ha?

Answer 1

• preciserad målsättning
• realistisk målsättning
• begränsad frågeställning
• detaljerad prövningsplan

Question 2

Vad finns det för faser i klinisk LM prövning?

Answer 2

1. “biokemisk das” in vitro fas
2. djurfarmakologisk (in vivo) fas
3. djurtoxikologiskfas
4. human fas, kliniska faser I-IV

Question 3

Hur går fas I i den human fasen till?

Answer 3

• Begränsat antal friska försökspersoner (50-150st)
• utredning av tolerans av LM
• utredning av LM farmakokinetik
• ibland interaktionsstudier, farmakologiska effekter av LM, Dos-effekt-relation, tid-effekt-relation

Question 4

Hur går fas II i den humana fasen till?

Answer 4

• Begränsat antal, i övrigt friska patienter (100-200st)
• Utredning av terapeutisk effekt (helst med placebo)
• Utredning med jämförelse av annat etablerat preparat
• Kan vara studier på specifika riskgrupper ex njur/leversjuka
• Om möjligt, lämplig terapeutisk dos, biverkningar

Question 5

Hur går fas III i den humana fasen till?

Answer 5

• Utvidgat anta patienter (500-5000)
• Vanligen fler-klinik studie (kan vara i flera olika länder)
• Utredning av mer definitiv terapeutisk effekt
• Viktigaste studierna för registrering av nytt LM
• Även biverkningsfrekvens och mönster

Question 6

Hur går fas IV i den human fasen till?

Answer 6

• Patienter efter registrering (alla pat som använder LM)
• Stora patient material
• Långa behandlingstider
• Särskilda patientgrupper
• Även ovanliga biverkningar, nya indikationer

Question 7

Vad är bias?

Answer 7

• Förutfattade meningar, kan leda till felaktigt prövningsresultat
• Kan gälla patient, behandlare, analyserare

Question 8

Hur kan man motverka bias?

Answer 8

• enkel, dubbel eller trippel blind studie
• randominisering, “lottning” till olika behandlingsgrupper motverkar
• kan inte alltid uteslutas pga:
• olika utseende, smak, lukt
• LM effekter i sig
• LM biverkningar
  Därför bör man ha placebo, kontrollgrupper