Sindromes Mieloproliferatvas Flashcards
MDS: O que são síndromes mielodisplásicas (MDS)?
Grupo de doenças clonais da medula óssea caracterizadas por hematopoiese ineficaz, citopenias e risco de progressão para LMA.
MDS: Quais as principais formas de apresentação clínica do MDS?
Anemia, neutropenia ou trombocitopenia isoladas ou combinadas, frequentemente com sinais discretos no início.
MDS: Como é feito o diagnóstico de MDS?
Citopenia persistente associada a displasia morfológica e/ou alterações citogenéticas ou mutacionais características.
MDS: Qual a classificação recente do MDS que inclui mutações?
IPSS-M (International Prognostic Scoring System - Molecular), que incorpora 31 mutações genéticas ao IPSS-R tradicional.
MDS: O que define MDS/AML segundo a ICC?
Presença de 10–19% de blastos sem alterações genéticas definidoras de LMA.
MDS: Quais subtipos moleculares de MDS são reconhecidos?
MDS com del(5q), MDS-SF3B1, MDS com mutação bialélica de TP53, MDS hipoplásico, MDS com fibrose.
MDS: Qual o tratamento padrão para MDS de maior risco?
Agentes hipometilantes (azacitidina ou decitabina).
MDS: Qual o benefício do luspatercepte no MDS?
Induz independência transfusional e aumento da hemoglobina, aprovado para pacientes com risco baixo a intermediário, mesmo sem sideroblastos em anel (COMMANDS trial).
MDS: Qual nova droga foi aprovada em 2023 para MDS refratário/recidivado?
Ivosidenibe, com taxa de resposta completa de 38,9% no estudo AG120-C-100.
MDS: O que mostrou o estudo COMMANDS?
Luspatercept foi superior à eritropoetina na indução de independência transfusional e aumento da Hb, mesmo sem sideroblastos.
MDS: Qual o racional do estudo Verona (NCT04401748)?
Avaliar se venetoclax + azacitidina melhora sobrevida em MDS de alto risco, comparado a azacitidina isolada.
MDS: Por que o estudo ENHANCE (magrolimabe) foi encerrado?
Análise de futilidade indicou baixa chance de mostrar benefício de sobrevida sobre azacitidina isolada.
Prognóstico: Quais são os principais sistemas de estratificação prognóstica no MDS?
IPSS-R e IPSS-M, este último incorporando até 31 mutações genéticas relevantes.
Prognóstico: Quais alterações moleculares conferem pior prognóstico no MDS?
Mutação bialélica de TP53, cariótipo complexo, deleção 7q, mutações em ASXL1, EZH2, RUNX1.
Prognóstico: O que caracteriza a evolução de MDS para LMA?
Presença de ≥20% de blastos na medula óssea ou sangue periférico ou aparecimento de certas mutações como NPM1, FLT3-ITD.
Transplante: Quando indicar transplante alogênico de medula no MDS?
Pacientes de risco intermediário-alto ou alto (IPSS-R/M), bons performance status e ausência de comorbidades limitantes.
Transplante: Qual o momento ideal para transplante no MDS?
Após controle com hipometilantes e/ou redução de blastos, especialmente se houver janela de estabilidade clínica.
Transplante: Quais fatores influenciam o sucesso do transplante no MDS?
Idade, status de doença, IPSS-R, comorbidades (índice de HCT-CI), compatibilidade HLA.
Idosos: Qual abordagem terapêutica no MDS em idosos frágeis ou com comorbidades?
Suporte transfusional, EPO ou luspatercept, além de considerar hipometilantes em dose adaptada.
Idosos: Quando iniciar tratamento com hipometilantes em idosos com MDS?
Em casos de anemia sintomática, trombocitopenia com sangramento ou neutropenia infecciosa, mesmo sem transformação para LMA.
