Lyfjaprófanir Flashcards
1
Q
Hvernig virkar skráning lyfja?
A
- Byggt á umfangsmiklum lyfjarannsóknum
> Margháttaðar grunnrannsóknir í tilraunaglasi og á tilraunadýrum
> Skipulögðu ferli klínískra rannsókna á fólki (fasar 1-3(4))
Unnið í náinni samvinnu við Alþjóðlegar lyfjastofnanir
> EMA aðalsamstarfsaðili Lyfjastofnunar
> FDA (sambærileg stofnun í USA) - Alþjóðleg lyfjafyrirtæki sækja um markaðsleyfi til þessara stóru eftirlitsaðila
2
Q
Hvað er meðferðarprófun?
A
- Er framsýn (prospective) rannsóknaraðferð
- Leggjum mat á:
> Öryggi (safety):
> Er meðferðin örugg
> hverjar eru aukaverkanir: mælt og skráð í klínískum lyfjarannsóknum - Virkni (efficacy):
> Virkar meðferðin (hvernig mælum við það?) - Leggjum síðan mat á verkanir vs aukaverkanir
3
Q
Hvernig er virkni (efficacy) mæld?
A
- Mælum svokallaða endapunkta (lækning, lifun, framgangur sjúkdóms)
> Verða að hafa klínískt vægi - Mæla mikilvægi þætti eins
> hvernig sjúklingi líður,
> hvernig sjúklingi vegnar (sjúkdómsgangur)
> hversu lengi hann lifir
4
Q
Hver eru stig eða fasar meðferðarprófana?
A
- Pre klínískar rannsóknir
- Klínískar meðferðarprófanir
> Fasi 1
> Fasi 2
> Fasi 3 (forsenda markaðsleyfis frá lyfjastofnun) - sótt um markaðsleyfi
> Fasi 4
5
Q
Fasi 1
A
- Fyrsta stig rannsókna sem gerð eru á mönnum:
- Fámennur hópur (20-80) oft hraustra sjálfboðaliða.
- Lagt er mat á
> aukaverkanir (toxicity) og hvernig lyf þolist almennt (óþægindi, höfuðverkur/meltingarónot osfrv),
> lyfjahvarfafræði (frásog, dreifing umbrot og útskilnaður).
> virkni (efficacy) ef hægt er að meta í sjálfboðaliðum sem ekki hafa sjúkdóm sem lyf beinist gegn - Stundum notuð lyfleysa og blindun en ekki alltaf
- Rannsóknin er oft framkvæmd á sjúkrahúsi/heilbrigðisstofnun (fylgst með þátttakendum allan sólarhringinn
- Oft byrjað á mun lægri skömmtum en ætla má að þurfi og síðan eru skammtar auknir samkvæmt fyrirfram gefnu skipulagi
- Sjálfboðaliðunum er greidd umbun fyrir þátttökuna.
6
Q
Fasi 2
A
- Rannsókn á stærri hópi þátttakenda (100-300).
- Sjúklingar með viðeigandi sjúkdóm sem rannsaka á
Metið
> hversu vel lyfið virkar (virkni – efficacy)
> haldið áfram að fylgjast með og skrá aukaverkanir.
> Oft kemur í ljós á þessu stigi hvort lyf hafi þau áhrif sem óskað er.
> Skammtar eru metnir með tilliti til lyfjasvörunar (hve háa skammta má gefa og hve vel virka þeir)
> Stundum eru nokkrir hópar sjúklinga metnir (til að leggja mat á hvar lyfið muni helst gagnast) - Stundum notuð lyfleysa og blindun oftast notuð
- Á þessu stigi fer að koma i ljós hvort líklegt/hugsanlegt sé að lyfið verki
7
Q
Fasi 3
A
- Rannsóknir á miklum fjölda einstaklinga (300-5000).
> Eru slembaðar (randomiseraðar), lyfleysu samanburður (placebo controlled) (oft fjölsetra (multicenter)) og blinduð
> Standa oft lengi og eru því dýr, tímafrek og erfið í hönnun og útfærslu.
> Skiptir miklu að val endapunkta sem lagt er mat á hafi sterka klíníska skírskotun
> Er ætlað að vera lokamat á virkni lyfsins samanborið við fyrri meðferðarmöguleika.
-> Forsenda markaðsleyfis frá lyfjastofnun (næstum án undantekninga)
8
Q
Hvað er slembiröðun?
A
- Hver einstaklingurinn í rannsókninni fær meðferð annaðhvort lyf eða lyfleysu og er það tilviljun háð hvort verður
9
Q
Hvað er blindun?
A
- Þeir sem taka þátt í rannsókninni er ekki ljóst hvort þeir fá lyf eða lyfleysu. Ef rannsóknin er tvíblind þá er meðferðaraðili ekki heldur kunnugt hvora meðferð þátttakandi fær.
- Tilgangur blindunar er að koma í veg fyrir skakka (bias)
10
Q
Hvað er viðmiðunar hópur?
A
- Notkun lyfleysu gefur rannsakendum tækifæri til að meta áhrif lyfsins með nákvæmari hætti
- Algengt að nota lyf sem er viðurkennt og þekkt í viðkomandi sjúkdómi í stað lyfleysu
11
Q
Lyfjagát - Hvernig fáum við upplýsingar um aukaverkanir?
A
- Klíniskar lyfjarannsóknir
> Fasi I - III - Aukaverkanaskráning
> Alþjóðleg: WHO, EMA, FDA
> Innlend: Lyfjastofnun - Faraldsfræðilegar lyfjarannsóknir
- Heilsufarsskýrslur /gagnagrunnar
> Lyfjagagnagrunnur Landlæknis