vid.terapia genica Flashcards
es una tecnologia que utiliza enzimas para cortar y pegar secuencias de adn de interes
tecnoliga de adn recombinante
es el proceso de utilizar tecnologia de adn recombinante (adnr) para alterar la composicion genetica del organismo
ingenieria genetica
disciplina cuyo objetivo es la cura o control de enfermedades mediante modificacion genetica
terapia genica
en el futuo esta tecnica, podria permitir a los medicos tratar un transtorno mediante la
insercion de un gen en las ceulas de un paciente en vez de usar medicamentos o cirugia
la tecnica sigue siendo arriesgada y todavia esta bajo estudio para asegurarse de que sea
seguro y eficaz
actualmente solo para enfermedades sin otras
curas
ensayos clinicos de terapia genica
-anemia depranocitica
-epidermolisis bullosa
-hemofilia
-degeneracion macular asociada a la edad
-aprobacion fda de la primera terapia contra cancer raro de medula osea y linfoma
fases de estudios clinicos
1
2
3
4
fase 1
¿es seguro?
15-50 sujetos
-primera serie de ensayos en humanos
-voluntarios sanos
-no suele contar con grupo control
-determinar su accion, seguridad, via de administracion y dosis
-farmacodinamia y farmacocinetica
fase 2
¿funciona?
50-200
-evaluacion terapeutica, efectividad y seguridad en pocos casos
-identificacion de efectos secundarios
-generalmente tampoco hay grupo control
etapa 3
¿es mas eficaz que lo que tenemos actualmente?
500-10 000
-evaluacion en un tiempo mayor (duracion promedio de 3 años) y en diferentes poblaciones
-mayor costo
-evaluacion terapeutica, seguridad y dosis en mayor numero de enfermos
-a menudo, multicentricos
etapa 4
¿existen otros usos o beneficios?
farmacovigilancia
-el medicamento ya esta disponible en el mercado
-seguridad y eficaci a largo plazo
-reporte de posibles efectos adversos raros (frecuencia -1/1000)
modificacion de la expresion genica
-inhibicion de la expresion
-edicion genica
-adicion genica
-knock out
-eliminar (o reducir RNAi) la expresion de genes causantes de la enfermedad
-la terapia antisentido no es estrictamente terapia genica, es terapiia mediada geneticamente
inhibicion de la expresion
-reparar el genoma del paciente mediante tecnicas que involucran recombinacion homologa
edicion genica
-introducir material genetico exogeno para expresar los genes terapeutica
adicion genica
vectores no virales no integrativos
-no se integran en el genoma
-faciles de producir y controlar
alta seguridad
vectores no virales no integrativos
-celulas madre y primarias muy resistentes a modificacion genetica
-la expresion transitoria, se pierde con sucesivas divisiones celulares
baja eficacia
vectores no virales no integrativos
-alta seguridad
-baja eficacia
vectores no virales integrativos
el adn no solo expresar el gen terapeutico, ademas contiene:
-transposon
-nucleasas especificas