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Biología Molecular > vid.terapia genica > Flashcards

vid.terapia genica Flashcards

1
Q

es una tecnologia que utiliza enzimas para cortar y pegar secuencias de adn de interes

A

tecnoliga de adn recombinante

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2
Q

es el proceso de utilizar tecnologia de adn recombinante (adnr) para alterar la composicion genetica del organismo

A

ingenieria genetica

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3
Q

disciplina cuyo objetivo es la cura o control de enfermedades mediante modificacion genetica

A

terapia genica

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4
Q

en el futuo esta tecnica, podria permitir a los medicos tratar un transtorno mediante la

A

insercion de un gen en las ceulas de un paciente en vez de usar medicamentos o cirugia

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5
Q

la tecnica sigue siendo arriesgada y todavia esta bajo estudio para asegurarse de que sea

A

seguro y eficaz

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6
Q

actualmente solo para enfermedades sin otras

A

curas

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7
Q

ensayos clinicos de terapia genica

A

-anemia depranocitica
-epidermolisis bullosa
-hemofilia
-degeneracion macular asociada a la edad
-aprobacion fda de la primera terapia contra cancer raro de medula osea y linfoma

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8
Q

fases de estudios clinicos

A

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9
Q

fase 1
¿es seguro?
15-50 sujetos

A

-primera serie de ensayos en humanos
-voluntarios sanos
-no suele contar con grupo control
-determinar su accion, seguridad, via de administracion y dosis
-farmacodinamia y farmacocinetica

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10
Q

fase 2
¿funciona?
50-200

A

-evaluacion terapeutica, efectividad y seguridad en pocos casos
-identificacion de efectos secundarios
-generalmente tampoco hay grupo control

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11
Q

etapa 3
¿es mas eficaz que lo que tenemos actualmente?
500-10 000

A

-evaluacion en un tiempo mayor (duracion promedio de 3 años) y en diferentes poblaciones
-mayor costo
-evaluacion terapeutica, seguridad y dosis en mayor numero de enfermos
-a menudo, multicentricos

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12
Q

etapa 4
¿existen otros usos o beneficios?

A

farmacovigilancia
-el medicamento ya esta disponible en el mercado
-seguridad y eficaci a largo plazo
-reporte de posibles efectos adversos raros (frecuencia -1/1000)

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13
Q

modificacion de la expresion genica

A

-inhibicion de la expresion
-edicion genica
-adicion genica

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14
Q

-knock out
-eliminar (o reducir RNAi) la expresion de genes causantes de la enfermedad
-la terapia antisentido no es estrictamente terapia genica, es terapiia mediada geneticamente

A

inhibicion de la expresion

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15
Q

-reparar el genoma del paciente mediante tecnicas que involucran recombinacion homologa

A

edicion genica

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16
Q

-introducir material genetico exogeno para expresar los genes terapeutica

A

adicion genica

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17
Q

vectores no virales no integrativos

-no se integran en el genoma
-faciles de producir y controlar

A

alta seguridad

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18
Q

vectores no virales no integrativos

-celulas madre y primarias muy resistentes a modificacion genetica
-la expresion transitoria, se pierde con sucesivas divisiones celulares

A

baja eficacia

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19
Q

vectores no virales no integrativos

A

-alta seguridad
-baja eficacia

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20
Q

vectores no virales integrativos

el adn no solo expresar el gen terapeutico, ademas contiene:

A

-transposon
-nucleasas especificas

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21
Q

transposon

A

requerido para la integracion del adn (sleeping beauty)

22
Q

nucleasas especificas

A

ZFNs
TALEN
CRISP/cas9

23
Q

secuencia de adn que puede moverse de manera autonoma a diferentes partes del genoma de una celula (transposicion)

A

transposon

24
Q

transposon

contienen una secuencia central con informacion para la

A

transposasa, enzima necesaria para la transposicion y en los extremos una secuencia repetida en orden inverso

25
Q

transposon

se inegra a un determinado punto del adn, secuencias ricas en

A

TA

26
Q

transposon

la proteina verde fluorescente(GFP) emite fluorescencia en la

A

zona verde del espectro visible

27
Q

transposon

el gen que codifica para esta proteina esta aislado y se utiliza habitualmente en biologia molecular como gen

A

reporteto

28
Q

transposon

se pueden construir quimeras con

A

otras proteinas

29
Q

nucleasas especificas

A

generan rupturas en sitios especificos del dna

-NHEJ
-HR
-Citotoxicidad por cortes inespecificos
-ZFNs
-TALENs
-CRISPR/cas9

30
Q

NHEJ (union de extremos no homologos)

A

inhibicion de la expresion

31
Q

HR (recombinacion homologa)

A

edicion genica
adicion genica

32
Q

-se unen a pequeños dominios de union al dna (3 a 6 ZF de -30 aa c/u) para reconocer una secuencia mas larga (9 a 18pb)
-se fusionan con nucleasa mediante un conector de 4 aa

A

ZFNs (zinc finger nucleases)

33
Q

TALENs (transcriptor activator-like effector nucleases)

las proteinas de tipo activador transcripcional (TAL) reconocen secuencias de adn a traves de

A

un dominio que consiste en numero variable de repeticiones de -34 aa
RVD repeat variable di-residue (12-13)

34
Q

TALENs (transcriptor activator-like effector nucleases)

parece hacer una correspondencia uno a uno entre la identidad de 2 aa criticos en cada

A

repeticion y cada base de adn en la secuencia objetivo

35
Q

CRISPR

A

clustered regulary interspaced short palindromic repeats

36
Q

cas9
crispr associated protein 9

A

-endoucleada guiada por rna
-escinde secuencias que se unen al crRNA (crispr rna), region espaciadora de 20nt

37
Q

gRNA (guide rna)

A

crRNA/tracrRNA

38
Q

CRISPR/cas 9

A

-crispr
-cas9
-gRNA

39
Q

variantes de cas 9

A

-dominios nucleasa RuvC y HNH activos independientes (incremento de la especificidad de corte)
-dCas9 con ambos dominios nucleasa inactivos para otras aplicaciones (ej silenciamiento/activacion genica)

40
Q

vectores no virales integrativos

ventajas

A

facilidad de produccion
¿seguridad biologica?

41
Q

vectores no virales integrativos

limitaciones

A

-baja eficiencia en celulas diana de relevancia para terapia genica
-la region de integracion es al azar (transposon)

42
Q

la desventaja global de los vectores no virales es la baja eficiencia

A

en la transfeccion

43
Q

vectores virales

por otro lado, los virus son muy eficientes introduciendo su propio material genetico en las celulas diana y

A

utilizando la maquinaria celular para producir nuevas particulas virales

44
Q

vectores virales

A

-no integrativos
-integrativos

45
Q

no integrativos (mayor seguridad/expresion transitoria)

A

-adenovirus
*dsDNA. capacidad de infectar todo tipo de celulas
permiten insertos de hasta 8kb

46
Q

integrativos

A

-retrovirus
-adenoasociados

47
Q

integrativos
retrovirus

A

-rna. aplicaciones limitadas a celulas en division
-riesgo de recombinacion con otros retrovirus y oncogenes
-manipulacion sencilla y prescisa evita esos problemas

48
Q

integrativos
adenoasociados

A

-ssDNA
-endocitosis
-muy simple y no autonomo que requiere la coinfeccion con adenovirus u otros para replicarse
-no esta asociada con ninguna enfermedad conocida
-menos inmunogenicos que los adenovirus

49
Q

primeros vectores virales integrativos desarrollados

A

moloney murine leukemia virus (mlv)-based vectors

50
Q

vectores virales integrativos
ventajas

A

-alta eficacia de transduccion
-se integra eficientemente en una amplia gama de celulas humanas
-faciles de manipular

51
Q

vectores virales integrativos
desventajas

A

-baja seguridad biologia
-baja/nula eficiencia en celulas quiescentes
-alta genotoxicidad (alteracion de la expresion de otros genes por insercion)

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