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Biología molecular > Terapia génica > Flashcards

Terapia génica Flashcards

1
Q

Es una tecnología que utiliza enzimas para cortar y pegar secuencias de ADN de interés

A

Tecnología del ADN recombinante

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2
Q

Es el proceso de utilizar tecnologías de ADN recombinante para alterar la composicion genética de un organismo

A

Ingeniería genética

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3
Q

Disciplina cuyo objetivo es la cura o control de enfermedades mediante modificación genética

A

Terapia génica

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4
Q

Puede permitir a los médicos tratar un trastorno mediante la inserción de un gen en las células en vez de usar medicamentos o cirugías

A

Terapia génica

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5
Q

Ensayos clínicos de terapia génica

A

-anemia depranocítica
-epidermolisis bullosa
-hemofilia
-degeneración macular asociada con la edad

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6
Q

-Primera serie de ensayos en humanos
-determinar su acción, seguridad, vía de administración y dosis
-farmacodinamia y farmacocinética
- 15 a 50 sujetos

A

Primera fase de los estudios clínicos

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7
Q

-Evaluación terapéutica, efectividad y seguridad en pocos casos
-identificación de efectos secundarios
-no hay grupo control

A

Fase 2 de los estudios clínicos

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8
Q

-evaluación en un tiempo mayor y en diferentes poblaciones
-evaluación terapéutica, seguridad y dosis en mayor número de enfermos

A

Fase 3 de los estudios clínicos

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9
Q

Farmacovigilancia. El medicamento ya está disponible en el mercado. Seguridad y eficacia a largo plazo. Reporte de posibles efectos adversos raros

A

Fase 4 de los estudios clínicos

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10
Q

Eliminar (o reducir RNAi) la expresión de genes causantes de la enfermedad

A

Inhibición de la expresión

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11
Q

Reparar el genoma del paciente mediante técnicas que involucran recombinación homóloga

A

Edición génica

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12
Q

Introducir material genético exógeno para expresar los genes terapéuticos

A

Adición génica

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13
Q

Inyectar el vector directamente en el paciente

A

In vivo

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14
Q

Se retiran células y se cultivan, las células modificadas son retornadas al paciente

A

Ex vivo

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15
Q

Utilizados para introducir el material genético en las células deseadas

A

Vectores

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16
Q

Vectores en base a la naturaleza de su origen:

A

-No virales (ADN desnudo)
-Virales (oncoretrovirus, lentivirus, adenovirus)

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17
Q

Vectores en base a su capacidad de integrarse al genoma de la célula diana

A

-No integrativos
-integrativos

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18
Q

Son células a modificar genéticamente

A

Células diana

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19
Q

No se integran en el genoma, fáciles de producir y controlar

A

Vectores no virales no integrativos

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20
Q

El ADN no solo expresa el gen terapéutico, además contiene un transposón y nucleasas específicas

A

Vectores no virales integrativos

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21
Q

Requerido para la integración del ADN

A

Transposón

22
Q

Nucleasas específicas

A

-ZFNs
-TALENT
-CRISP/Cas9

23
Q

Secuencia de ADN que puede moverse de manera autónoma a diferentes partes del genoma de una célula

A

Transposón

24
Q

Enzima necesaria para la transposición

A

Transposasa

25
Q

Partes de transposón

A

-una secuencia central con información para la transposasa
-en los extremos una secuencia repetida de orden inverso

26
Q

Emite fluorescencia en la zona verde del espectro visible

A

Proteína verde fluorescente

27
Q

Esta aislado y se utiliza habitualmente en biología molecular como gen reportero

A

El gen que codifica para GFP

28
Q

Generan rupturas en sitios específicos del ADN

A

Nucleasas especificas

29
Q

Inhibición de la expresión

A

NHEJ (Non homologous end joining )
Union de extremos no homologos

30
Q

edición génica y adición génica

A

HR (recombinación homóloga)

31
Q

Se unen pequeños dominios de unión al ADN para reconocer una secuencia más larga.
Se fusionan con la nucleasas mediante un conector de 4 aminoacidos

A

ZFNs (Zinc-Finger Nucleasas)

32
Q

Las proteinas de tipo activador transcripcional (TAL) reconocen secuencias de ADN a través de un dominio que consiste en un número variable de repeticiones ~34 aminoacidos

A

TALENTs ( Transcripción Activator-Like Effector Nucleases)

33
Q

Hay una correspondencia uno a uno entre la identidad de dos aminoacidos críticos en cada repetición y cada base de ADN en la secuencia objetivo V/F

A

Verdadero

34
Q

Repeticiones palindromicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas

A

CRISPR

35
Q

Sistema asociado a CRISPR

A

Cas9

36
Q

Escinde secuencias que se unen al crRNA, región espaciadora de 20 nt

A

Cas 9

37
Q

Fases de la inmunidad mediada por CRISPR/Cas9

A

-adquisición
-interferencia (inmunidad)

38
Q

Corta la hebra complementaria al ADN guía

A

RuvC

39
Q

Corta la hebra opuesta al ARN guía

A

HNH

40
Q

Silenciamiento/activación génica

A

dCas9

41
Q

Facilidad de producción, pero baja eficiencia en células diana de relevancia para terapia génica, la región de integración es al azar

A

Vectores no virales integrativos

42
Q

Son muy eficientes introduciendo su propio material genético en las células diana para producir nuevas partículas virales

A

Vectores virales

43
Q

Mayor seguridad y expresión transitoria

A

Vectores virales no integrativos

44
Q

Capacidad de infectar todo tipo de células. Permite insertos de hasta 8kb

A

Adenovirus
dsDNA

45
Q

Riesgo de recombinación con otros retrovirus y oncogenes. Manipulación sencilla y precisa evita esos problemas

A

RNA
Retrovirus

46
Q

Muy simple y no autónomo que requiere la coinfección con adenovirus u otros para replicarse. Menos inmunogénicos que los adenovirus

A

ssDNA
Adenoasociados

47
Q

Son clonados en plásmidos de expresión

A

Genes virales

48
Q

Son en realidad los vectores virales que contienen la información terapéutica en su genoma

A

Partículas virales

49
Q

Pasos de la producción de vectores retrovirales

A

-Cotransfección de las construcciones

-mRNA de las proteinas virales a partir de los vectores de expresión y replicación del genoma viral

-sintesis de las proteinas virales

-Ensamble de las partículas virales

50
Q

Primeros vectores virales integrativos desarrollados

A

Moloney Murine Leukemia Virus (MLV)-based vectors

51
Q

Ventajas de MLV

A

-Alta eficacia de transducción

-Se integran eficientemente en una amplia gama de células humanas

-Faciles de manipular

52
Q

Desventajas de MLV

A

-Baja seguridad biológica

-Baja/nula eficiencia en células quiescentes

-Alta genotoxicidad

Biología molecular (41 decks)

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