APE 6 - épidémio, essais cliniques Flashcards
PICODE?
P: population
I: intervention
C: comparaison
O: outcome
D: domaine d’application
E: design
Nomme les étapes d’un ecr.
- Question de recherche
- Financement
- Protocole
- Recrutement
- Analyses statistiques
- Publication
Qu’est-ce que la population de référence?
C’est la population à laquelle on souhaite appliquer les résultats de l’étude.
Qu’est-ce que le cadre d’échantillonnage?
Le cadre d’échantillonnage est le sous-ensemble spécifique de la population de référence à partir duquel l’échantillon sera tiré pour l’étude.
Qu’est-ce que la population expérimentale?
La population expérimentale fait référence à l’ensemble des individus qui participent effectivement à l’étude. Il s’agit du groupe réel des participants qui sont choisis et recrutés à partir du cadre d’échantillonnage et qui reçoivent l’intervention ou la condition étudiée.
Qu’est-ce qu’un facteur pronostique?
- Les facteurs pronostiques sont des caractéristiques qui peuvent influencer l’issue d’un traitement ou d’une maladie.
- Cela inclut des variables telles que l’âge, le sexe, les comorbidités, le niveau de sévérité de la maladie, les antécédents médicaux, le mode de vie
Effet de la randomisation sur les facteurs pronostiques?
- Lorsque les participants sont répartis de manière aléatoire dans les groupes d’une étude, cela assure une répartition équitable des facteurs pronostiques entre les groupes.
- Les groupe sont comparables et on évite le biais de confusion!
Quel est l’avantage de l’équilibre des facteurs pronostiques?
- Réduction du biais de sélection
- Réduction du biais de confusion
- Amélioration de la validité interne
- Augmentation de la puissance statitique
Nomme les menaces à la perte de l’équilibre des facteurs pronostiques et les solution.
- MD savent allocation → double aveugle
- Perte au suivi → ITT
Explique l’importance de l’aveugle en ecr.
- Permet de diminuer les co-interventions subjective
- Élimine les biais de confirmation
- Maximise la fiabilité des résultats
- Permet une mesure objective
Qu’est-ce qu’une co-intervention?
Tx supplémentaire administré à un patient pendant un ecr
Qu’est-ce que la validité interne?
La validité interne fait référence à la capacité d’une étude à établir une relation de cause à effet entre l’intervention (ou le facteur étudié) et les résultats observés dans le contexte spécifique de l’étude
Qu’est-ce que la validité externe?
La validité externe, quant à elle, fait référence à la capacité de l’étude à généraliser ses résultats à d’autres populations, contextes, ou situations en dehors de l’échantillon étudié.
Qu’est-ce qu’une erreur a (type 1)?
Faux +
Probabilité de rejeter H0, sachant que H0 est vrai
Qu’est-ce que l’erreur b (type 2)?
Faux -
Accepter H0 alors qu’H0 est faux
Qu’est-ce que l’hypothèse h0?
il n’y a pas de différence entre les 2 échantillons de l’essai: c’est l’hypothèse nulle
Qu’est-ce que la valeur p?
- La probabilité que H0 soit vrai en obtenant le résultat observé
- Probabilité que la différence soit du au hasard
Que conclure si p est inférieur au seuil de 0,05?
On peut raisonnablement rejeter l’hypothèse nulle et on peut conclure à l’existence d’une différence: on parle de significativité statistique.
Calcul de la puissance?
1 - b
La puissance augmente avec le nombre de ________ inclus dans l’étude
sujet
Quelle est la puissance recherchée dans une étude?
80%
Différence entre la signification statistique et clinique?
- Stat: p plus petit que 0,05
- Clinique: changement qui a un impact réel sur les patients
Qu’est-ce qu’une issue composite?
- C’est une situation dans laquelle plusieurs situations peuvent mener à un échec du traitement
- Par exemple: AVC, TEV ou hospitalisation
Avantages de l’issue composite?
- Hausse fréquence des évènements
- Prends en compte plusieurs aspect de la santé
- Évite les biais
Limites de l’issue composite?
- Complexe
- Différence de gravité
Qu’est-ce qu’une issue de substitution.
- Situation dan laquelle un biomarqueur ou autre sera utilisé pour prédire l’échec au traitement d’une maladie
- Ex: hausse de la TA et infarctus du myocarde
Avantage de l’issue de substitution?
- Étude plus courte
- Facile à mesurer
- Prédiction réelle si valide
Limite de l’issue de substitution?
- Est-ce valide?
- Surévaluation des bénéfices
- Mauvaise interprétation si invalide
Décrit une analyse sous l’intension de traiter (ITT).
Pt randomisé = inclus dans l’étude
Évite le biais de confusion des perte au suivi
Décrit l’ITP.
Exclusion de tout les patients imparfaits à l’analyse
Exposition aux biais de confusion
Nomme les 3 facteurs qui influencent les critères d’inclusion.
- Pop homogène qui va répondre au tx
- Sécurité des pt
- Clause d’ambivalence
Décrit la clause d’ambivalence.
Exclure les patients qui ont des contres-indications aux 2 tx
Qu’est-ce que la pop source?
Pop dont on a retiré l’échantillon à partir de nos critères d’inclusion
Décrit les “run-in phases”.
- Avant la randomisation
- Sélectionne les pt qui sont adhérent, n’ont pas d’intolérance au mx et ne répondent pas au placebo
Avantage des run in phases?
Augmente le pouvoir statistique
Trouve les patients adhérents
Limites des run in phases?
$$$
Long
Population très sélective → extrapolation?
Groupe exp: 2 malades/100
Groupe placebo: 4 malades/100
Risque relatif?
50% de moins de chance de devenir malade si je prends le tx
Groupe exp: 2 malades/100
Groupe placebo: 4 malades/100
Risque absolu?
2% de moins de malade dans le gr expérimental par rapport au placebo
Groupe exp: 2 malades/100
Groupe placebo: 4 malades/100
NNT?
On doit donner le mx à 50 personnes pour prévenir un cas
100/2
Qu’est-ce que la réduction relative du risque?
% de diminution du risque dans le groupe exp vs le groupe placebo
Qu’est-ce que la réduction absolue du risque?
La différence réelle entre le risque dans le groupe exp vs le groupe placebo
Qu’est-ce que le NNT?
Nombre de personnes traité pour sauver un cas de maladie/décès
Calcul du RRR?
((taux dans gr placebo) - (taux dans gr exp)) / (taux dans le gr contrôle)
Calcul du ARR?
(taux dans gr placebo) - (taux dans gr exp)
Calcul du NNT?
1/ARR
Comment interpréter un intervalle de confiance en risque absolu?
- Plus il est mince, plus c’est précis
- Si l’intervalle inclus 0, il y a des chances que l’association ne soit pas statistiquement significative
Comment interpréter un intervalle de croissance en risque relatif?
- Plus il est mince, plus c’est précis
- Si l’intervalle inclus 1, il y a des chances que l’association ne soit pas statistiquement significative
Qu’est-ce qui peut augmenter la validité interne des ecr?
- Randomisation
- Dissimulation de l’allocation
- Aveugle
- ITT
- Peu de pertes au suivi
Intention de la randomisation?
La création de groupes ayant un pronostic similaire pour l’issue clinique qui nous intéresse
Processus de la randomisation?
La chance d’être dans un groupe est la même pour tous
Outcome de la randomisation?
Elle peut échouer, surtout si le groupe est petit
Qu’est-ce que la dissimulation de l’allocation?
L’allocation est dissimulée si la personne qui décide d’enroler un pt dans l’étude ne sait pas à quel groupe le prochain pt sera assigné
Qu’est-ce que l’aveuglement?
Quand les individus “à l’aveugle” ne connaissent pas les groupes d’assignation des pt
Qu’est-ce que l’ITT?
Les résultats doivent être analysés selon les groupes de randomisation des pt, même s’ils n’ont pas reçu l’intervention prévue
Qu’est-ce qu’une perte au suivi?
Les pt pour qui l’issue clinique est inconnue
Quelles questions se poser une fois qu’on considère une étude valide?
- L’issue clinique est-elle cliniquement importante ?
- Le résultat est-il statistiquement significatif ?
- Le résultat est-il cliniquement significatif ?
Définition de la valeur p?
La probabilité d’observer une différence au moins aussi importante si en réalité il n’y a pas de différence entre les groupes–erreur alpha
Définition de l’intervalle de confiance?
Une fourchette de valeurs pour un paramètre de population qui est estimé à partir d’un échantillon
Interprète cet intervalle de confiance:
RR de 0,64 (0,50 - 0,90)
La mortalité diminue de 36% dans le groupe traité, mais peut être diminué jusqu’à 10%
Est-ce que c’est grave de ne pas faire une étude à l’aveugle si l’issue est la mort?
Non → pas de subjectivité
Étude est faite sur les femmes. On veut utiliser ses résultats sur un patient homme qui ne fait pas partie du groupe d’âge, quel est le problème?
Validité externe
NST? RRA =5%
20
Vrai ou faux? Les risques d’erreur b augmentent avec des petits groupes.
Vrai!
penser à la puissance
Est-ce qu’il faut toujours préciser qui est à l’insu dans une étude à double insu?
OUI
