Genome editing Flashcards

1
Q

Quando si parla di plasmidi, vettori virali, mRNA esogeni o miRNA si può cambiare la sequenza di un gene?

A

208

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2
Q

A cosa serve il genome editing e cosa dà in più rispetto a plasmidi, vettori virali, miRNA….? Quali possono essere le macromolecole che si occupano di farlo?

A

208

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3
Q

In quali cellule si trova normalmente il sistema CRISPR-cas9? Per quale meccanismo viene utilizzato?

A

208

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4
Q

Quale è la prima fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri?

A

208

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Q

Quale è la seconda fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri, dopo l’integrazione nel locus CRISPR di un pezzo del genoma fagico?

A

208/209

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6
Q

Quale è la terza fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri, dopo la trascrizione del lungo RNA contenente anche il pezzo di DNA fagico trascritto?

A

209

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7
Q

Quale è la quarta fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri, dopo il processamento del lungo RNA contenente il pezzo di DNA fagico?

A

209

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8
Q

Se si dovesse dividere il meccanismo CRISPR-cas9 dei batteri in tre fasi principali, quali sarebbero?

A

209

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9
Q

Quali sono le tre regioni in cui si può suddividere un locus del sistema CRISPR-cas9? Cosa contiene ciascuna regione?

A

209/210

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10
Q

Perché la sequenza spacer all’ interno del CRISPR locus cambia?

A

210

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11
Q

Come cresce il CRISPR locus? A cosa possiamo risalire leggendo tutte le sequenze spacer che lo costituiscono?

A

210

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12
Q

Cos’ è il CRISPR Array? Da chi viene processato e in cosa viene scomposto?

A

210

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13
Q

Cos’ è il complesso crRNA e da che cosa è composto? Che funzione hanno le parti che lo costituiscono?

A

210/211

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14
Q

Che formano riescono ad assumere autonomamente i repeats nel CRISPR locus e che funzione ha?

A

211

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15
Q

Quale è il compito di tracrRNA nel sistema CRISPR-cas9 e che problema andrebbe a risolvere?

A

211

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16
Q

Quale è il primo elemento che permette l’attivazione della proteina cas9, che ha funzione effettrice nel sistema CRISPR-cas9?

17
Q

Quale è il secondo elemento che attiva la proteina cas9 che ha funzione effettrice nel sistema CRISPR-cas9?

18
Q

A cosa serve la sequenza PAM nel sistema CRISPR-cas9? Da quanti e quali nucleotidi è costituita?

19
Q

Cosa si intende per protospacer nel sistema CRISPR-cas9?

20
Q

A che scopo posso utilizzare il metodo CRISPR-cas9 nelle cellule umane?

21
Q

Cosa devo fornire alle cellule del nostro corpo per utilizzare al loro interno il sistema CRISPR-cas9, quali elementi sono invariabili e quali devono essere modificati prima di inserirli?

22
Q

Sotto forma di che cosa possono essere internalizzati gli elementi che servono a fare CRISPR-cas9 nelle cellule e attraverso quali sistemi?

23
Q

Una volta che si è internalizzato il complesso CRISPR-cas9 in una cellula cosa accade e cosa viene prodotto in una prima fase?

24
Q

Cosa accade dopo che Cas9 ha tagliato il DNA della cellula di interesse in uno specifico punto target? Quali due situazioni si distinguono?

25
Nell' utilizzo di CRISPR-cas9 nelle cellule, dopo che si è verificato un NHEJ cosa accade?
213
26
Nell' utilizzo di CRISPR-cas9 nelle cellule, dopo che si è verificato un HDR cosa accade?
213
27
Come viene sostituito il duplex tracrRNA-crRNA nelle cellule in cui si effettua CRISPR-cas9? Da quali due regioni è composto e che funzione hanno?
213
28
Come viene sfruttata la tecnica della CRISPR-cas9 nelle cellule del tessuto epiteliale dell' intestino nei confronti di SOX17?
213
29
Come viene sfruttata la tecnica della CRISPR-cas9 nei pazienti affetti da beta talassemia o anemia falciforme?
213/214
30
Quale è l' approccio terapeutico che bisogna seguire nella terapia con CRISPR-cas9?
214
31
Cosa bisogna controllare nella terapia con CRISPR-cas9, prima di reinserire le cellule modificate con il sistema nel soggetto da cui sono state prelevate e perché è importante?
214
32
Quali sono i due domini nucleasici di Cas9?
215
33
Quali sono i tre requisiti affinché Cas9 possa funzionare in modo sito-specifico?
215
34
Come è coinvolto il sistema CRISPR-cas9 nella terapia per pazienti affetti da fibrosi cistica, quali fasi prevede?
216
35
Quale può essere una prima variante di Cas9 nel sistema CRISPR-cas9 e in quali situazioni è utilizzata?
216
36
Quale può essere una seconda variante di Cas9 nel sistema CRISPR-cas9? Quale è un esempio di una sua applicazione?
216