Genome editing

Question 1

Quando si parla di plasmidi, vettori virali, mRNA esogeni o miRNA si può cambiare la sequenza di un gene?

Answer 1

208

Question 2

A cosa serve il genome editing e cosa dà in più rispetto a plasmidi, vettori virali, miRNA….? Quali possono essere le macromolecole che si occupano di farlo?

Answer 2

208

Question 3

In quali cellule si trova normalmente il sistema CRISPR-cas9? Per quale meccanismo viene utilizzato?

Answer 3

208

Question 4

Quale è la prima fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri?

Answer 4

208

Question 5

Quale è la seconda fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri, dopo l’integrazione nel locus CRISPR di un pezzo del genoma fagico?

Answer 5

208/209

Question 6

Quale è la terza fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri, dopo la trascrizione del lungo RNA contenente anche il pezzo di DNA fagico trascritto?

Answer 6

209

Question 7

Quale è la quarta fase del meccanismo CRISPR-cas9 nei batteri, dopo il processamento del lungo RNA contenente il pezzo di DNA fagico?

Answer 7

209

Question 8

Se si dovesse dividere il meccanismo CRISPR-cas9 dei batteri in tre fasi principali, quali sarebbero?

Answer 8

209

Question 9

Quali sono le tre regioni in cui si può suddividere un locus del sistema CRISPR-cas9? Cosa contiene ciascuna regione?

Answer 9

209/210

Question 10

Perché la sequenza spacer all’ interno del CRISPR locus cambia?

Answer 10

210

Question 11

Come cresce il CRISPR locus? A cosa possiamo risalire leggendo tutte le sequenze spacer che lo costituiscono?

Answer 11

210

Question 12

Cos’ è il CRISPR Array? Da chi viene processato e in cosa viene scomposto?

Answer 12

210

Question 13

Cos’ è il complesso crRNA e da che cosa è composto? Che funzione hanno le parti che lo costituiscono?

Answer 13

210/211

Question 14

Che formano riescono ad assumere autonomamente i repeats nel CRISPR locus e che funzione ha?

Answer 14

211

Question 15

Quale è il compito di tracrRNA nel sistema CRISPR-cas9 e che problema andrebbe a risolvere?

Answer 15

211

Question 16

Quale è il primo elemento che permette l’attivazione della proteina cas9, che ha funzione effettrice nel sistema CRISPR-cas9?

Answer 16

211

Question 17

Quale è il secondo elemento che attiva la proteina cas9 che ha funzione effettrice nel sistema CRISPR-cas9?

Answer 17

211

Question 18

A cosa serve la sequenza PAM nel sistema CRISPR-cas9? Da quanti e quali nucleotidi è costituita?

Answer 18

211

Question 19

Cosa si intende per protospacer nel sistema CRISPR-cas9?

Answer 19

211

Question 20

A che scopo posso utilizzare il metodo CRISPR-cas9 nelle cellule umane?

Answer 20

212

Question 21

Cosa devo fornire alle cellule del nostro corpo per utilizzare al loro interno il sistema CRISPR-cas9, quali elementi sono invariabili e quali devono essere modificati prima di inserirli?

Answer 21

212

Question 22

Sotto forma di che cosa possono essere internalizzati gli elementi che servono a fare CRISPR-cas9 nelle cellule e attraverso quali sistemi?

Answer 22

212

Question 23

Una volta che si è internalizzato il complesso CRISPR-cas9 in una cellula cosa accade e cosa viene prodotto in una prima fase?

Answer 23

212

Question 24

Cosa accade dopo che Cas9 ha tagliato il DNA della cellula di interesse in uno specifico punto target? Quali due situazioni si distinguono?

Answer 24

212

Question 25

Nell’ utilizzo di CRISPR-cas9 nelle cellule, dopo che si è verificato un NHEJ cosa accade?

Answer 25

213

Question 26

Nell’ utilizzo di CRISPR-cas9 nelle cellule, dopo che si è verificato un HDR cosa accade?

Answer 26

213

Question 27

Come viene sostituito il duplex tracrRNA-crRNA nelle cellule in cui si effettua CRISPR-cas9? Da quali due regioni è composto e che funzione hanno?

Answer 27

213

Question 28

Come viene sfruttata la tecnica della CRISPR-cas9 nelle cellule del tessuto epiteliale dell’ intestino nei confronti di SOX17?

Answer 28

213

Question 29

Come viene sfruttata la tecnica della CRISPR-cas9 nei pazienti affetti da beta talassemia o anemia falciforme?

Answer 29

213/214

Question 30

Quale è l’ approccio terapeutico che bisogna seguire nella terapia con CRISPR-cas9?

Answer 30

214

Question 31

Cosa bisogna controllare nella terapia con CRISPR-cas9, prima di reinserire le cellule modificate con il sistema nel soggetto da cui sono state prelevate e perché è importante?

Answer 31

214

Question 32

Quali sono i due domini nucleasici di Cas9?

Answer 32

215

Question 33

Quali sono i tre requisiti affinché Cas9 possa funzionare in modo sito-specifico?

Answer 33

215

Question 34

Come è coinvolto il sistema CRISPR-cas9 nella terapia per pazienti affetti da fibrosi cistica, quali fasi prevede?

Answer 34

216

Question 35

Quale può essere una prima variante di Cas9 nel sistema CRISPR-cas9 e in quali situazioni è utilizzata?

Answer 35

216

Question 36

Quale può essere una seconda variante di Cas9 nel sistema CRISPR-cas9? Quale è un esempio di una sua applicazione?

Answer 36

216