Hoorcollege 22: Gentherapie Flashcards
1
Q
Voorwaarde van gentherapie (!)
A
Geen donor beschikbaar
2
Q
Reden waardoor gentherapie een geschikte behandeling kan zijn voor SCID/PID patiënten (!)
A
- Geen donor nodig
- Geen vreemd materiaal, dus geen GVHD
- Behandeling komt naar patiënt toe
3
Q
Op welke manier vindt overdracht plaats en hoe kan het therapeutische gen resulteren in correctie in zich ontwikkelende bloedcellen (!)
A
- RNA virus draagt het gen over aan de gastheer
- Virus kan echter landen in een oncogen en kan dan T-cel leukemie geven
4
Q
Waarom retrovirus?
A
Je kan op een mooie manier subtiel gen overbrengen op DNA patiënt
5
Q
Waarom gentherapie bij PID?
A
- Monogenetische ziekte: dus maar 1 gen betrokken
- Blood stem cells are relatively easy to obtain and easy to manipulate ex vivo
- In principle, blood stem cells can give rise to all blood lineages for life; life-long correction
- Multi-lineage correction possible: B, T en NK cellen
6
Q
Waarom zijn stamcellen interessant als target cel?
A
- Cel renewal: voor altijd genezen, gaan dochtercellen EN stamcellen leveren
- Multidifferentiatie: uit stamcel alle typen WBC
7
Q
Biskott
A
- Gen ontbreekt
- Geen bloedplaatjes en stamcellen
8
Q
Problemen HSCT
A
GVHD
