conception du médicament : identification et validation de la cible (1) Flashcards
définition chimie thérapeutique= pharmaco-chimie
conception et synthèse de molécules à visée thérapeutique
il s’agit d’un domaine
pluridisciplinaire car il nécessite des connaissances en chimie organique pour mettre en oeuvre leur synthèse
la pharmacologie est utilisée pour
l’étude des propriétés thérapeutiques
la biochimie permet de
comprendre le mode d’action chez les organismes vivants
la physico-chimie est utilisée pour
caractériser les molécules et leur comportement
la modélisation moléculaire vise à
stimuler le comportement
la biophysique est utilisée pour
étudier les systèmes biologiques par des méthodes physiques
la biologie moléculaire sert à
comprendre les mécanismes de fonctionnement de la cellule au niveau moléculaire
la maladie est
une altération de l’équilibre biologique interne d’un être vivant
lors d’une maladie, le pharmaco-chimiste doit
rétablir l’équilibre interne
ces modifications biologiques peuvent être dues à différents facteurs
- facteurs génétiques
- facteurs externes
on entend par médicament
toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales ainsi que tout produit pouvant être administré à l’homme ou à l’animal en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leur fonction organique
2 aspects du médicament à considérer
- c’est un “bien scientifique” destiné aux malades: AMM
- remboursement par l’assurance maladie
3 exigences essentielles pour obtenir l’AMM
- qualité
- sécurité
- efficacité
pour évaluer la qualité on réalise une expertise
analytique
pour évaluer la sécurité on réalise une expertise
toxicologique et pharmacologique
pour évaluer l’efficacité on réalise une expertise
clinique
les exigences augmentent pour
obtenir des médicaments toujours plus sûrs et pour diminuer le coût de la santé
si on augmente le nombre d’expertises cela va
- augmenter le temps d’étude et diminuer la durée pendant laquelle l’industriel va pouvoir bénéficier du brevet
- augmenter le cout du développement
la recherche et développement du médicament se fait par rapport aux essais précliniques
en amont
la recherche et développement du médicament se fait en … étapes
3
3 étapes de la recherche et dévelopemment du médicament
1) identification et validation de la cible
2) découverte d’une molécule active”
3) optimisation de la molécule
les étapes .. et .. se font en parallèle
1 et 2
la cible est
une structure cellulaire ou moléculaire impliquée dans la pathologie sur laquelle le médicament agit
4 points fondamentaux à valider sans lesquels ce n’est pas une cible thérapeutique
- quantification de la modélisation de l’activité de la cible
- capacité d’une petite molécule à se lier à la cible
- capacité de la petite molécule à moduler l’activité de la cible
- clonage
+ l’interaction sera sélective,+ la dose à administrer sera
faible
les interaction sélectives permettront
d’augmenter l’activité pharmacologique tout en diminuant les effets secondaires indésirables
la cible microbienne est présente chez l’Homme
FAUX, elle n’est pas présente
+ on a de différence entre la cible visée et celles présentes dans l’organisme et
meilleure sera la sélectivité et donc l’effet
les agonistes et antagonistes de récepteurs ont des interactions différentes avec diverses
- classes
- types
- sous-types
de récepteurs
