terapia genetica ed editing genetico, trattamento delle malattie genetiche,

Question 1

TRATTAMENTO DELLE MALATTIE GENETICHE, COME PUO’ ESSERE AFFRONTATO

Answer 1

• Terapie additive per carenze genetiche, prevalentemente in malattie da perdita di funzione, si sopperisce alla carenza del pz, con supporti artificiali come nella sordità , trapianto di cellule o di organi o impianto di un prodotto genico purificato
• Modulazioni di effetti nocivi, generalmente patologie da acquisto di funzione,
• Trattamento a livello del fenotipo somatico con chirurgia correttiva, trattamento selettivo atto alla rimozione di molecole tossiche, inibizione e correzione dell’espressione genica, trattamento selettivo e mirato verso cellule nocive con uso di markers, correzione di difetti genetici attraverso oligonucleotidi
• Modifica della suscettibilità, rmozione della causa ambientale scatenante, modulazione dei fattori molecolari di suscettibilità

Question 2

definizione editing genetico

Answer 2

è una manipolazione genetica del DNA in vitro, che consente di intervenire in maniera precisa per trovare gli errori genetici del DNA e correggerli, tramite delezione, inserimento, sostituzione o modifica del DNA in un sito specifico del genoma.

Question 3

esecuzione editing genetico, metodi

Answer 3

• ex vivo , rimozione delle cellule dai pazienti, modifica del DNA, espansione in coltura delle cellule terapeuticamente modificate , rinfusione al paziente
• in vivo, gene riarrangiato si stocca all’interno di un vettore biocompatibile, come nanoparticelle lipidiche, poi lo si infonde direttamente al paziente.