פיתוח תרופות Flashcards
מהי תרופה?
כל חומר כימי המשפיע על תהליכים בגוף
מהן המקורות לתרופות?
בעלי חיים
צמחים
חומרים אינאורגנים
חומרים סינתטים
אילו איכויות נדרשות מתרופה חדשה?
יעילות
בטיחות
זולה
נוחות
window Therapeutic.
המינון בו
ניתן להעניק תרופה והיא תביא לאפקט התרפויטי הנדרש אך במקביל, עדיין לא תהיה רעילה.
מהן שלושת הקבוצות של התרופות הקיימות?
small molecules
פפטידים
תרופות ביולוגיות.
ממה עשויות מרבית התרופות קיום?
small molecules
מה הם הייתרונות והחסרונות של
small molecules
יתרונות
קלות לייצור
חסרונות-
לא מספיק סלקטיביות- גורם לתופעות לוואי
מה הם הייתרונות והחסרונות של
פפטידים
יתרונות
יחסית סלקטיבים
חסרונות-
אינם יציבים מספיק
מה הם היתרונות והחסרונות של
חומרים ביולוגים
יתרונות
אפיניות וספציפיות גבוהה
חסרונות-
אינם נכנסים לתא
יקרים
מהו ההבדל המרכזי בין תרופה ביולוגית ותרופה כימית?
תרופה ביולוגית-
מיוצרת ללא סינתזה מלאכותית.
כדי לייצר
תרופה ביולוגית מנצלים מערכות ביולוגיות
קיימות
מהם הכלים העומדים לרשותם של החוקרים כיום לפיתוח תרופות?
ריצוף הגנום
זיהוי מבנה החלבון
יצירת נגזרות של מולקולות שונות
שיטות לסקירת רצפים ומבנים של חומרים ומולקולות.
מהו משך הזמן שלוקח כיום לפיתוח תרופה לעומת בעבר?
עולה כל הזמן.
10-15 שנים.
מהי העלות לפיתוח תרופה לעומת העבר?
עולה על כל הזמן
מהן הסיבות לזינוק במחיר ובזמן שלוקח לפתח תרופה כיום לעומת העבר?
רגולציה נוקשה
במרבית המחלות הקלות טיפלנו- כך שנותרו המחלות המסובכות.
מה אומר
Eroom law?
ככל שמתקדמים בציר הזמן,
כמות התרופות המפותחות הולך ויורד
מהם 3 השלבים המרכזים בפיתוח תרופה?
- Target identification & validation
- Discovery
- Development
מה מתרחש ב-
- Target identification & validation
בחירת מחלה על ידי חברת התרופות.
ואז
הבנת המנגנון המולקולרי של
המחלה.
זיהוי מולקולת המטרה
ואז
הוכחה שביצוע מניפולציה על מולקולת המטרה, אכן מספק יתרון
תרפויטי למטופלים.
כאשר חברת התרופות רוצה לפתח תרופה חדשה, היא תמנע מלייצר תרופה עבור-
‘שוק צר’ של מטופלים , והן עבור מחלות
שמשפיעות על העולם השלישי בלבד.
מהן
מרבית התרופות מפותחות עבור מדינות של ‘העולם הראשון?
תרופות לסרטן, מחלות קרדיוווסקולריות, דיכאון, סכרת והשמנת יתר.
מי הם
drugs Orphan ?
מחלות שיש פחות מ 200,000 חולים שלוקים בהן, או
מחלות
נפוצות שנוטים להזניח את פיתוח התרופות עבורן -כגון TB, כולרה, טיפוס, מלריה.
למה לא עובדים הרבה על מחלות ניווניות עצביות?
כי אין מודלים טובים בבעלי חיים למנגנוני המחלות.
מה כולל בתוכו שלב ה-
Discovery?
בחירת המטרות במולקולות שנבחרו, שעליהן נרצה להשפיע.
יצירת התרופה בדרכה לתרופה הסופית.
מהן מרבית המטרות של התרופות?
רצפטורי
GPCR
תעלות יונים
קינאזות
מה כולל בתוכו שלב ה-
Development?
הכנסת התרופה שיצרנו לחיות ובדיקת ההשפעה.
Clinical trials
אישור התרופה
מהם השלבים בתוך
Clinical trials
?
0 Phase:
בדיקה של ה
PD וה PK
של התרופה החדשה על נבדקים בריאים.
1 Phase: בדיקת רעילות התרופה על מספר גדול יותר של נבדקים בריאים.
2 Phase: בדיקה של רעילות ובטיחות התרופה.
על אנשים חולים.
3 Phase: בדיקת בטיחות ויעילות, יחד עם השוואה לתרופות אחרות.
