Naissance d'un médicament

Question 1

Pour 10 000 molécules combien deviennent un médicament ?

Answer 1

10 000 molécules → 100 testés → 10 candidats→ 1 médicament

Question 2

Quels sont les deux screening à faire ?

Answer 2

Screening primaire

Screening secondaire

Question 3

En quoi consiste les études précliniques en général ? 3 types d’études en non-clinique

Answer 3

Prérequis aux études cliniques
Évaluer l’efficacité, la sécurité et les propriétés intrinsèques de la molécule sur l’animal.

Pharmacologiques
toxicité
efficacité

Question 4

Décrivez les phases du développement clinique

Answer 4

Phase 1 : volontaires sains (tolérance immédiate, doses max)
Phase 2 : volontaires malades (effets pharmacodynamiques, thérapeutiques ; relation dose-réponse, tolérance sur courte durée)
Phase 3 : études internationales (efficacité)
Phase 4 : études après commercialisation PV

Question 5

Nouvelle approche : biomarqueurs

Qu’est-ce que c’est ?

Answer 5

Paramètre biologique (protéine, ADN… détectables dans le sang, dans un tissu ou grâce à l’imagerie) dont l’expression est modifiée en cas de maladie, parfois avant l’apparition de la clinique

Question 6

Trois types de biomarqueurs

Answer 6

Dx : contribuent au dx
Pronostic : suivre évolution de la maladie
Prédictifs : prévoir si ça va être efficace ou toxique

Question 7

Qu’est-ce que les tests théranostiques ?

Answer 7

visent à mieux choisir un médicament et la dose à prescrire en fonction des caractéristiques du patient

Question 8

Qu’est-ce qu’un médicament biologique ?

Answer 8

Substance produite à partir d’une cellule ou d’un organisme vivant ou dérivée de ceux-ci. (ex : filgastrim/neupogen, somatropine/humatrope)

Question 9

Qu’es-ce qu’un médicament biosimilaire ?

Answer 9

Similaire à un médicament biologique dit « de référence » autorisé en Europe. Bref, générique de biologique

Question 10

Quel est l’enjeu des médicaments biologiques lors de la production ?

Answer 10

Les substances actives d’origine biologique doivent avoir conservé, tout au long du procédé de production du médicament, leurs propriétés biologiques afin de pouvoir exercer leur activité dans l’organisme et de ne pas induire de réactions d’intolérance par la présence d’impuretés ou de produits de dégradation.

Question 11

Différence entre générique et biosimilaire

Answer 11

Générique :

• Chemistry Manufacturing Control (information standard)
• Bioéquivalence clinique

Biosimilaire

• Chemistry Manufacturing Control (information standard)
• Chemistry Manufacturing Control (comparabilité)
• Bioéquivalence clinique
• Données cliniques
• Efficacité clinique
• Sécurité clinique

Donc,biosimilaire demande aussi sécurité, efficacité, qualité versus générique que c’est juste qualité et bioéquivalence