PHR604 Quiz 1

Question 1

Quel est le but de l’essai clinique?

Answer 1

1. Démontrer que le médicament est efficace et sécuritaire
2. Préparer le dossier qui sera soumis aux autorités règlementaires pour approbation du produit
3. Fournir des données comparatives pour fin de commercialisation/remboursement

Question 2

Quelles sont les étapes de développement d’un médicament?

Answer 2

1. Recherche exploratoire
2. Tests pré-cliniques
3. Essais cliniques (Phase I-III)
4. Production en parallèle des essais cliniques
5. Dossier autorisation de mise en marché (AMM)
6. Commercialisation
7. Extension d’indication/Adaptation pour les enfants

Question 3

Quels sont les trois buts importants des Bonnes Pratiques Cliniques?

Answer 3

1. Protéger les sujets
2. Améliorer la crédibilité et la fiabilité des données d’étude
3. Faire accepter les études à l’international

Question 4

À quoi sert le brevet?

Answer 4

1. Confirmer la propriété intellectuelles sur les territoires où les demandes sont faites
2. Permet l’exclusivité pour une éventuelle fabrication et utilisation d’un médicament issu d’une molécule ayant des propriétés thérapeutiques intéressantes
3. Permet d’assurer les prix de l’éventuel médicament

Question 5

Quels sont les deux grands types d’études pré-cliniques animales?

Answer 5

1. Études pharmacologiques animales

2. Études toxicologiques animales

Question 6

Quelle étape doit-on faire avant les études cliniques?

Answer 6

Soumission du dossier règlementaire

Question 7

Qu’est-ce que l’étude clinique de phase I?

Answer 7

1. Nouvelle molécules administrée pour la première fois à l’humain
2. Chez le volontaire sain adulte
3. Hommes-femmes 18-55 ans
4. 20-100 sujets
5. Durée 1-2 ans

Question 8

Quel sont les buts de l’étude de phase I?

Answer 8

1. Évaluer la tolérance et l’innocuité de produit testé et établir la dose maximale tolérable (MTD)
2. Évaluer la pharmacocinétique (PK)
3. Évaluer la pharmacodynamie (PD)

Question 9

Quels sont les critères qui doivent être définis dans les protocoles de phase 1?

Answer 9

1. Critères d’arrêt de l’étude
2. Critères d’arrêt d’augmentation de doses et ceux d’arrêt d’introduction de nouvelles cohortes
3. Niveaux acceptables/inacceptables de toxicité

Question 10

Qu’est-ce que l’étude clinique de phase II?

Answer 10

1. Poursuite de la phase I dans une population élargie où le médicament est administré chez des patients malades
2. Sujets avec la pathologie visée par le médicament
3. 200-300 sujets
4. Durée 1-2 ans

Question 11

Quels sont les buts de l’étude de phase II?

Answer 11

1. Explorer l’efficacité du médicament chez des patients avec la maladie
2. Déterminer la dose et le régime posologique les plus efficaces
3. Continuer d’évaluer l’innocuité et la sécurité du médicament
4. Tests génétiques

Question 12

Qu’est-ce qu’une étude clinique de phase IIa?

Answer 12

Étude qui évalue la dose-réponse

Question 13

Qu’est-ce qu’une étude clinique de phase IIb?

Answer 13

Déterminer la ou les doses thérapeutiques

Question 14

Qu’est-ce que l’étude clinique de phase III?

Answer 14

1. Étude qui comporte une randomisation
2. Étude qui a une conception en double-aveugle
3. Étude qui utilise un contrôle adéquat
4. Étude qui a une taille d’échantillon appropriée

Question 15

Quels sont les buts de l’étude de phase III?

Answer 15

1. Confirmer l’efficacité et l’innocuité du médicament
2. Préciser la relation dose-réponse du médicament et explorer sont utilisation
3. Collecter les dernières informations nécessaires à soumettre pour obtenir l’autorisation de mise en marché

Question 16

Qu’est-ce qu’une étude clinique de phase IIIb?

Answer 16

Étude clinique de phase III qui est débutée après la demande d’approbation

Question 17

Quel est le but d’une étude de phase IV?

Answer 17

Fournir des données additionnelles après l’approbation ou la mise en marché du médicament

Question 18

Quel est le modèle d’étude privilégiée pour les essais cliniques d’intervention avec médicaments?

Answer 18

L’étude randomisée, en aveugle et contrôlée (RCBT)

Question 19

Pourquoi on choisi la méthode RBCT?

Answer 19

1. Éviter le biais de sélection
2. Minimiser les biais de suivi de toutes sortes lors de la collecte des donnée
3. Distinguer les effets causés par le traitement VS les effets causés par d’autres facteurs
4. Méthode la plus fiable pour fournir le plus grand niveau de preuve

Question 20

Qu’est-ce que la randomisation?

Answer 20

Processus de répartition aléatoire des sujets de l’étude dans les groupes de traitements qui sont comparés

Question 21

Qu’est-ce que la randomisation simple?

Answer 21

Tirage au sort des traitements étudiés est fait afin de constituer une séquence unique en début d’étude

Question 22

Qu’est-ce que la randomisation en bloc?

Answer 22

Séquence aléatoire à l’intérieur de chaque bloc est établie

Question 23

Qu’est-ce qu’une randomisation stratifiée?

Answer 23

Des strates sont définies selon la présence des certains facteurs de risque ou de confusion avant la randomisation

Question 24

Sur quels facteurs repose le succès de la randomisation?

Answer 24

1. Générer une séquence aléatoire et imprévisible
2. La séquence doit restée secrète et ne pas être révélée aux personnes impliquées dans les recrutement des sujets, dans la vérification et la gestion de l’étude

Question 25

Quelles sont les limites des études randomisées?

Answer 25

1. Plus long à préparer, plus complexes et coûteux 2. Certaines barrières éthiques 3. Ne corrige pas le fait que ces études se déroulent avec un échantillon homogène

Question 26

Qu'est-ce que le groupe contrôle dans une étude?

Answer 26

Le témoin qui est comparé au traitement expérimental

Question 27

Quels sont les cinq types de contrôles?

Answer 27

1. Contrôle «placebo» 2. Contrôle «aucun traitement» 3. Contrôle «dose ou posologie différente» 4. Contrôle «traitement actif» 5. Contrôle «historique»

Question 28

Qu'est-ce que la régression à la moyenne?

Answer 28

1. Phénomène statistique qui survient lorsque des sujets sont sélectionnés sur la base d'un paramètre d'intérêt particulier 2. Certains sujet seront sélectionnés à tort à cause d'une grande variabilité intra-individuelle et des erreurs de mesure 3. La régression moyenne est la tendance spontanée d'une moyenne de groupe à retourner vers la vraie valeur avec le temps, sans qu'il y ait une véritable amélioration ou détérioration dans les deux groupes comparés

Question 29

Qu'est-ce qu'une étude à l'aveugle?

Answer 29

Technique qui vise à maintenir secret le traitement qui a été attribué au sujet lors de la randomisation

Question 30

Qu'est-ce qu'une étude double-aveugle?

Answer 30

Ni les sujets recrutés ni les chercheurs ne connaissent le traitement qui a été alloué aux sujets

Question 31

Qu'est-ce que l'étude simple-aveugle?

Answer 31

Les chercheurs connaissent le traitement donné au sujet, mais le sujet ignore le traitement qu'il reçoit

Question 32

Qu'est-ce que l'étude en ouvert?

Answer 32

Les investigateurs et les sujets connaissent le traitement qui a été donné aux sujets

Question 33

Quels sont les différents plans d'étude?

Answer 33

1. Le plan en parallèle 2. Le plan en chassé-croisé 3. Le plan factoriel

Question 34

Qu'est-ce que le plan parallèle à doses croissantes?

Answer 34

Des doses croissantes d'un produit + un placebo (ou non) sont comparées jusqu'à une dose finale

Question 35

Qu'est-ce que le plan parallèle à dose fixe?

Answer 35

Deux traitements ou plus sont comparés

Question 36

Qu'est-ce que le plan parallèle séquentiel?

Answer 36

Design qui permet de réduire l'effet placebo : comporte au moins deux phases de traitement en double-aveugle?

Question 37

Qu'est-ce que le plan chassé-croisé?

Answer 37

Les sujets reçoivent deux traitements ou plus et les prennent tous dans un ordre aléatoire

Question 38

Qu'est-ce que le plan factoriel?

Answer 38

Peut évaluer simultanément deux traitements ou plus assignés au hasard, et diverses combinaisons de ces traitements