HC 20 Gentherapie Flashcards
1
Q
Wat is gentherapie?
A
Overdragen van correctie versie van gemuteerd gen / stabiele introductie van een gen in een levende cel met therapeutisch doel
2
Q
Wat zijn kreupele virussen?
A
Replicatie deficiënte virussen
3
Q
Waarom is PID geschikt voor gentherapie?
A
- Monogenetisch
- Bloedstamcellen zijn relatief makkelijk te verkrijgen en te manipuleren
- Bloedstamcellen zijn pluripotent en zelfvernieuwend
- Multi lineage correctie mogelijk
4
Q
Uit welke stappen bestaat gentherapie?
A
- Verkrijg stamcellen
- Verrijken met CD34 en genetisch modificeren
- Intraveneuze re-infusie
- Stamcelhoming in patiënt
5
Q
Wat is het doel van ex vivo modellen?
A
Effectiviteit en veiligheid aantonen
6
Q
Wat zijn kenmerken van gentherapie bij RAG1 mutaties?
A
- RAG gen in lentivirus inbrengen
- B cellen nemen toe, T cellen niet
- Codon optimization voor hogere expressie
7
Q
Wat zijn kenmerken van gen addition?
A
- Efficient
- Niet endogeen gereguleerd
- Gevaar insertie mutagenese
8
Q
Wat zijn kenmerken van gen repair?
A
- Niet efficient
- Endogeen gereguleerd
- Makkelijkere vectorproductie
- Heel duur
