FINAL 13 - ITT, PP, puissance Flashcards
Qu’est-ce qu’un biais d’attrition ?
Exclusion de patients en cours d’étude causée par le traitement et non le hasard menant à une différence à la fin de l’étude entre les deux groupes
En quoi consiste l’analyse en intention de traiter (ITT) ?
Analyse de tous les patients randomisés donc garantit l’absence de biais d’attrition et permet l’estimation de l’effet du traitement en conditions réelles
Comment contrôler un biais d’attrition ?
Analyse en intention de traiter et traitement des données manquantes
En quoi consiste l’analyse par protocole (PP) ?
Analyse uniquement des patients qui ont été traités en pleine conformité avec le protocole (exclusion des sorties d’étude) donc permet l’estimation de l’effet du traitement en conditions idéales (surestimation de l’efficacité)
Quelles sont les différences entre ITT et PP ?
- PP introduit un biais d’attrition
- Conditions réelles vs conditions idéales
- ITT est priorisée car plus représentative de la réalité mais est complétée avec PP pour évaluer l’efficacité théorique du traitement
- PP utilisée dans une étude de non-infériorité vs PP et ITT pour une étude de non-infériorité avec passage à la supériorité
En quoi consiste l’analyse en sous-groupes ?
Subdivision de la population afin d’évaluer l’effet du traitement dans des sous-populations en établissant une interaction entre le traitement et la / les covariables = approche exploratoire
À quoi servent les analyses en sous-groupes dans les cas d’essais concluants ou non concluants ?
Non concluant (pas de différence statistiquement significative) : identifier les sous-groupes dans lesquels existerait un effet du traitement significatif
Concluant (résultats statistiquement significatifs) : identifier les sous-groupes dans lesquels le traitement serait plus efficace (OR du Tx vs placebo plus faible) et ceux dans lesquels il serait inefficace (non significatif)
Quelle est la différence entre une interaction quantitative et qualitative ?
Quantitative : Tx est bénéfique ou délétère dans tous les sous-groupes mais avec une variation de la taille de l’effet
Qualitative : Tx est bénéfique dans un sous-groupe et délétère dans un autre (direction dictée par le signe des β)
Quel est le risque à déterminer la présence d’interaction avec des sous-groupes ?
Inflation du seuil ⍺ qui augmente avec le nombre de tests effectués donc plus de résultats significatifs dus uniquement au hasard (faux positifs)
Correction de Bonferonni pour contrôler l’inflation de ⍺ (p = ⍺ / nb de tests effectués)
Quels sont les inconvénients avec les analyses en sous-groupes ?
Perte de puissance car la taille de l’échantillon est diminuée + perte de randomisation car les proportions sont débalancées = pas de généralisabilité / reproductibilité
En quoi consiste une analyse intermédiaire ?
Analyse en cours d’étude afin de détecter plus tôt une efficacité (éviter de priver les patients sous placebo du traitement), une toxicité ou une futilité / inefficacité
Qu’est-ce que la puissance statistique ?
Capacité d’un essai en termes de probabilités à détecter une différence significative quant à l’effet d’un traitement qui dépend de : taille de l’effet, nombre de sujets (n utilisé en PP), risque de base, risque ⍺
Quelle est la relation entre la puissance et le nombre de sujets nécessaires ?
Plus le nombre de sujets est élevé plus la puissance de l’essai est élevée donc plus l’essai pourra détecter un effet du traitement faible ou un effet sur un évènement rare (risque de base faible) avec un IC étroit (car petite variance pour une puissance élevée)
