5 - Méthodologie 2

Question 1

Qu’est-ce qu’un critère de substitution ?

Answer 1

Mesure indirecte de l’efficacité clinique qui a pour but de prédire les impacts cliniques
Ex : survie sans progression pour le cancer (issue clinique = survie globale mais nécessite un suivi à long terme)

Question 2

Qu’est-ce qu’un biomarqueur ?

Answer 2

Indicateur de processus biologiques normaux, de processus pathogènes ou de réponses biologiques à un traitement

Question 3

Quels sont les types de biomarqueurs ?

Answer 3

1. Diagnostic : détecter la présence d’une maladie
2. Prédictif : identifier les patients susceptibles de subir un effet désiré ou indésirable à un Tx
3. Prognostic : identifier la probabilité de survenue d’un évènement clinique
4. Pharmacodynamique : démontrer une réponse biologique

Question 4

À quoi servent les stratégies d’enrichissement ?

Answer 4

Sélectionner une population à l’étude chez qui la détection de l’effet d’un Rx est plus susceptible de survenir que dans une population non-sélectionnée
Ex : certaines personnes expriment HER + et d’autres HER - en oncologie donc Tx à administrer diffère selon la nature de HER

Question 5

Quelles sont les particularités de l’étude TREXA ?

Answer 5

Indication : asthme
Objectif : étude de supériorité d’une thérapie combinée
Devis : parallèle

Question 6

Quelles sont les valeurs nulles pour des différences de proportions ou des ratios de proportions ?

Answer 6

Différences : IC doit inclure 0
Ratios : IC doit inclure 1

Question 7

Quelles sont les particularités de l’étude REVEAL ?

Answer 7

Indication : psoriasis
Objectif : évaluer l’efficacité du Tx en continu vs le même Tx intermittent
Devis : séquentiel (réponse initiale puis réponse soutenue puis perte de réponse suite à l’arrêt du Tx)