7 - Évaluation bénéfices - risques

Question 1

En quoi consiste la prise de décision selon une perspective binaire ?

Answer 1

Approbation si l’évaluation se situe entre l’efficacité minimale acceptable et le risque maximal acceptable

Question 2

Quel est le problème et la solution avec la perspective binaire ?

Answer 2

Problème : les bénéfices peuvent excéder les risques dans la population globale mais peut-être pas pour des sous-populations
Solution : perspective de gestion de risque

Question 3

En quoi consiste la prise de décision selon une perpective de gestion de risque ?

Answer 3

Approbation si l’évaluation se situe entre l’efficacité minimale acceptable pour un sous-groupe de patients et le risque maximal acceptable pour un sous-groupe de patients

Question 4

Quelles sont les considérations quant à l’évaluation bénéfices - risques ?

Answer 4

1. Efficacité clinique et réelle (un seul bénéfice recherché)
2. Effets indésirables (plusieurs risques potentiels)
3. Préférences du patients
4. Histoire naturelle de la maladie
5. Coûts

Question 5

Qui s’occupent de la prise de décision ?

Answer 5

1. Patients
2. Professionnels de la santé
3. Tiers-payeurs
4. Agences réglementaires
5. Compagnies pharmaceutiques

Question 6

Quels sont les méthodes pour évaluer les bénéfices - risques ?

Answer 6

Qualitative (BRAT), quantitative (NNT et NNH) et semi-quantitative

Question 7

Quels sont les concepts pour la quantification des effets autant recherchés qu’indésirables ?

Answer 7

1. Importance de l’effet (sévérité)
2. Durée
3. Incidence

Question 8

Qu’est-ce que le BRAT Framework ?

Answer 8

Usage de lignes directrices pour standardiser les décisions sur l’évaluation BR afin de réduire la subjectivité liée au cadre qualitatif et donc augmenter la reproductibilité

Question 9

Qu’est-ce que le NNT et le NNH ?

Answer 9

Number Needed to Treat = nombre de patients à traiter pour prévenir 1 évènement clinique négatif
NNT = 1 / (p₁ - p₂) où p est le risque associé à un traitement
Number Needed to Harm nombre de patients à traiter pour induire 1 évènement clinique négatif
NNT/NNH < 1 = bénéfices > risques

Question 10

Quel est le problème le NNT et le NNH et quelle est une solution ?

Answer 10

Problème : ne prend pas en compte la perspective du patient
Solution : utilité relative (prend en compte la perspective du patient)

Question 11

Qu’est-ce que l’utilité relative ?

Answer 11

RV = ( 1 - utilité de l’EI ) / ( 1 - utilité de la maladie )
NNH ajusté = 1 / (( q₁ - q₂) × RV)

Question 12

Qu’est-ce que la méthode semi-quantitative ?

Answer 12

Quantification des bénéfices et des risques dans un tableau
Sévérité : fatal (3), incapacitant (2) ou inconvénient (1)
Durée : permanent (3), persistant (2) ou temporaire (1)
Incidence : commun (3), occasionnel (2) ou rare (1)

Question 13

Qui favorisent les différentes méthodes pour la prise de décision ?

Answer 13

Agences réglementaires : qualitatives et semi-quantitatives
Payeurs : quantitatives