3 - Méthodologie 1 Flashcards
Qu’est-ce qu’un plan en parallèle ?
Les patients sont randomisés à un traitement et poursuivent sur le même traitement tout au long de l’étude
Qu’est-ce que la fenêtre de temps ?
Durée suffisante de traitement pour l’étude
Longue : évaluer la tolérabilité à long terme mais $
Courte : difficile d’observer l’issue
Qu’est-ce qu’un plan en chassé-croisé ?
Les patients sont randomisés à un traitement et poursuivent sur le même traitement pendant une période de l’étude puis changent de traitement à un point donné du suivi
Qu’est-ce qu’un plan en séquence ?
Différentes périodes sont planifiées à l’intérieur d’une même étude donc différentes questions de recherche à même une étude
Ex : réponse au Tx puis réponse soutenue puis perte de réponse suite à l’arrêt du Tx
Qu’est-ce qu’un plan adaptatif ?
Modifications au design de l’étude en cours de route selon la réponse des patients
Ex : A plus efficace = adaptation donc randomisation lors de la 2e vague = probabilité d’être assigné au Tx A augmente
Quelles sont les particularités de l’étude PREMIER ?
Indication : arthrite rhumatoïde précoce
Objectif : comparer l’efficacité d’une thérapie combinée vs Tx actifs seuls
Devis : parallèle
À quoi sert l’utilisation d’un placebo ou d’un traitement de référence comme contrôle ?
Placebo : indication de l’évolution naturelle de la maladie
Tx de référence : état du patient sans Tx expérimental
Quelle est la différence entre la population cible et source ?
Cible : population pour qui les résultats de l’étude pourront être appliqués (atteinte de la maladie)
Source : patients qui rencontrent les critère d’inclusion et d’exclusion
À quoi sert la randomisation ?
Ne pas inclure de subjectivité dans l’allocation des patients afin de permettre une répartition équilibrée entre les groupes des variables susceptibles de biaiser les mesures
Quels sont les types de randomisation ?
Simple : algorithme informatisé génère une séquence (hasard)
En bloc : nombre connu de patients sous les différents Tx par groupe de patients (ex : tous les 10 patients)
Stratifiée : chaque sous-groupe possède tous les Tx (ex : groupes d’âge)
À quoi sert l’insu ?
Méconnaissance de la nature de l’exposition d’un sujet pour éviter une influence de l’évaluation
Simple : patient
Double : patient et médecin
Triple : patient et médecin + évaluation des résultats avant la levée de l’insu
Comment interpréter les résultats quant à l’issue primaire de l’étude PREMIER qui démontre une augmentation de l’AC50 avec la thérapie combiné vs le MTX seul pour les années 1 et 2 ?
La thérapie combinée (ADA + MTX) pour les années 1 et 2 a augmenté l’AC50 par rapport au MTX seul pour une population en stade précoce de l’arthrite rhumatoïde, et ce, de manière significative car la valeur p est inférieure à 0.05.
Qu’est-ce qu’une étude compagnon ?
Étude en parallèle d’une étude principale, avec un autre protocole mais avec les mêmes patients (nouveau formulaire de consentement)
Ex : évaluation de la productivité au travail (impact de la maladie ou du traitement sur l’emploi)
Qu’est-ce qu’un biais ?
Erreur systématique qui produit une estimation incorrecte de la mesure
Quels sont les types de biais ?
Sélection : population à l’étude diffère de la population cible (minimiser les pertes au suivi donc retraits ou abandons pour l’éviter)
Information : mauvaise mesure ou mauvaise classification des informations (utiliser des instruments de mesure validés)
Confusion : effet d’une autre variable vient causer une distorsion dans l’association d’intérêt
