2.18 Experimenteel onderzoek - Alternatieve designs Flashcards
Leg uit wat er in de sociale wetenschappen wordt bedoeld met (1) pre-experiment, (2) Zuiver experiment, en (3) Quasi experiment
1) Pre-expirement: heeft een voor- en nameting, maar geen controle groep
2) Zuiver experiment: RCT, experiment met randomisatie en parallelle controle groep
3) Quasi experiment: Een experiment zonder randomisatie, vaak met bestaande groepen
Leg uit wat een cross-over trial is en wat de voordelen hier van zijn en opzichte van een parallelle trial
Bij een cross-over trial ontvangen de deelnemers beide behandelingen, met een periode van “wash-out” ertussen omitted het effect van de eerste behandeling te laten verdwijnen. Elke deelnemer fungeert dus als zijn eigen controle.
Voordelen:
- Kleine steekproef nodig
- Statistisch efficiënt
- Minder variabiliteit tussen deelnemers/patiënten
Wat zijn de voorwaarden voor een cross-over trial?
1) De ziekte moet terugkeren naar baseline na de eerste behandeling
2) De ziekte moet ‘lang genoeg’ duren om de tweede behandeling mogelijk te maken
3) Het resutlaat van de behandeling moet snel meetbaar zijn
4) Er mag geen ‘carry-over’ effect zijn van de eerste behandeling naar de tweede behandeling
Wat is het doel van een N=1 trial?
Een N=1 trail wordt uitgevoerd om te beoordelen welke behandeling het meeest effectief is voor één specifiek persoon
De redenen voor het uitvoeren van een N=1 trial kunnen zijn:
- Individuele variatie in respons: Sommige patiënten reageren anders op behandelingen dan de algemene populatie. Een N=1 trial kan helpen om de meest effectieve behandeling voor een specifieke patiënt te vinden.
- Zeldzame aandoeningen: Voor zeldzame ziektes of aandoeningen waar grote trials niet haalbaar zijn, kan een N=1 trial inzicht bieden in de beste behandelopties.
- Persoonlijke optimalisatie van therapie: Bij patiënten met complexe of chronische aandoeningen kan een N=1 trial helpen om de therapie te verfijnen en te personaliseren, gebaseerd op de individuele respons op een reeks behandelingen.
- Behandelingseffect beoordelen: Het kan nuttig zijn om het effect van een behandeling te evalueren in gevallen waar de resultaten variëren of onduidelijk zijn bij standaardbehandelingen.
= hypothesevormend
Leg uit wat een factoriële trial is
Bij een factoriële trial worden meerdere interventies tegelijkertijd getest (= hoge efficientie)
Deelnemers worden bij voorbeeld verdeeld in vier groepen:
1. Intervente A & Interventie B
2. Interventie A & Placebo
3. Interventie B & Placebo
4. Placebo & Placebo
Door het effect van de gecombineerde interventie groep (1) te vergelijken met de afzonderlijke interventie (2 en 3) kan effecmodificatie worden onderzocht; bij een substantieel verschil is er bewijs voor effect modificatie.
Leg uit wat een Pilot/ Feasibility trial is
- Een pilot/ feasibility trial wordt uitgevoerd voorafgaand aan een toekomstige definitieve RCT om de kans op succes te vergroten
- Het doel is om de haalbaarheid van de toekomstige RCT te beoordelen m.b.t. methoden en procedures die gebruikt gaan worden (en dus niet voor het testen van hypothesen!)
- Aantal deelnemers wordt bij elke stap wordt gedocumenteerd met daarbij de redenen voor, bijvoorbeeld, uitval of exclusie.
Leg uit wat een cluster randomized trial is , wat de voordelen hiervan zijn en wat een belangrijk aandachtspunt is
- Bij een cluster randomized trail wordt er gerandomiseerd op cluster-level (groepsniveau i.p.v. individueel niveau). De uitkomst wordt daarentegen wel op individueel niveau gemeten
Voordelen:
* Interventie op cluster-level
* Minder ‘contamination’ tussen interventie en controle
* Lastiger voor deelnemers om te switchen van interventie
Aandachtspunt:
* Vereist een multi-level structuur in de data i.v.m. intracluster correlatie (gedeelde omgevingsfactoren binnen een cluster)
Leg uit wat er wordt bedoeld met een Stepped Wedge Design
Dit is een specifiek type cluster design, waarbij elk cluster wordt gerandomiseerd met betrekking tot wanneer over te schakelen van controle naar behandeling. Alle clusters krijgen dus uiteindelijk de behandeling (combinatie voor- na studie en cross-over design).
Wat is een Non-Inferiority trail en hoe ziet de opzet er uit?
- Een non-inferiority trial heeft als doel om te testen of een nieuwe behandeling niet slechter is dan een bestaande (standaard) behandeling
- Dergelijk onderzoek kan handig zijn als een nieuwe behandeling bepaalde voordelen heeft (minder bijwerkingen, lagere kosten, eenvoudiger)
Opzet: Patiënten worden meestal willekeurig toegewezen aan de nieuwe behandeling of de standaardbehandeling, en het belangrijkste resultaat is of de nieuwe behandeling binnen de non-inferioriteitsmarge valt.
Wat wordt er bij een non-inferiority trail bedoeld met de ‘non-inferioriteitsmarge (delta, Δ)’ en hoe interpreteer je de resultaten van dergelijke studie?
De non-inferioriteitsmarge is een vooraf gestelde grens die aangeeft hoe veel slechter de nieuwe behandeling mag zijn ten opzichte van de standaardbehandeling
Interpretatie:
* Als de nieuwe behandeling binnen de vooraf gestelde marge van de standaard valt, wordt geconcludeerd dat hij non-inferior is. Als de nieuwe behandeling significant slechter is dan die marge, wordt hij als inferieur beschouwd
Leg uit wat een post randomization trail is
- Bij een post randomization trial worden de deelnemers niet geinformeerd over de randomizatie procedure
- De vraag is in hoeverre dit ethisch verrantwoord is
