UE 6 Monassier Flashcards
1
Q
Le temps moyen de développement d’un médicament est de 8 ans.
A
FAUX. Le développement d’un médicament requiert en moyenne 12 ans.
2
Q
Pour obtenir un médicament, le criblage automatisé d’environ 100 000 molécules est nécessaire.
A
FAUX. Le criblage automatisé n’est pas la seule méthode pour obtenir un médicament. On peut
aussi trouver un nouveau médicament en exploitant un effet secondaire par ex.
3
Q
Le sildénafil Viagra a été initialement développé comme antimigraineux
A
FAUX. Le Sildénafil, inhibiteur sélectif de la phosphodiestérase 5, fut l’objet d’études cliniques en tant que cardiotonique en premier puis hypotenseur.
6
Q
C’est le promoteur d’un essai clinique qui est en charge de sa soumission à deux comités
d’évaluation, l’AFSSAPS et le CPP (Comité de Protection des Personnes).
A
Vrai
7
Q
Parmi les échecs de développement d’un médicament, indiquez la cause la plus fréquente : A. Métabolisme hépatique intense B. Biodisponibilité orale faible C. Inefficacité clinique D. Toxicité E. Autre réponse
A
Réponse D
La toxicité est la cause dans 49% des échecs de développement d’une molécule en
médicament.
8
Q
Les premiers sulfamides étaient utilisés comme antibiotiques et avaient pour propriété de faire
baisser la glycémie
A
Vrai
9
Q
Le paracétamol est un analogue structural d’un produit hépatotoxique, l’acétanilide
A
VRAI. L’acétanilide est responsable de la méthémoglobinémie et endommage notamment le
foie et les reins.
Le paracétamol est l’analogue hydroxylé de l’acétanilide.
10
Q
Les premiers béta-bloquants ont été synthétisés par l’équipe de James Black pour en faire des
anti-hypertenseurs
A
VRAI. Les premiers béta-bloquants ont été synthétisés par l’équipe de James Black pour
bloquer spécifiquement la tachycardie induite par l’adrénaline. Madame Heitz précisait qu’en
utilisant des bêta-bloquants les plus sélectifs possibles des récepteurs bêta1, on a une
diminution du rythme de contraction cardiaque, une diminution du volume d’éjection
systolique, une diminution de débit qui explique une baisse de pression artérielle. Ce sont
bien des anti-hypertenseurs.
11
Q
Pour que l’on puisse parler « d’effet placebo » dans un essai clinique, il faut (indiquez la ou les
propositions exactes) :
A. pouvoir le comparer à l’effet du principe actif
B. que l’effet observé puisse être mis en relation avec la pathologie étudiée
C. que le malade sache qu’il a reçu le placebo
D. que l’effet ne soit pas survenu en absence de traitement
E. Autre réponse
A
Réponses B D
C. FAUX. Le malade sait qu’il a reçu un traitement, mais il ne sait pas que c’est un placebo.
13
Q
La pharmacocinétique étudie l’influence de l’effet du médicament sur l’organisme.
A
FAUX. La pharmacocinétique s’intéresse au devenir du médicament dans l’organisme.
14
Q
Un brevet d’invention peut être délivré par l’Institut national de la propriété intellectuelle (INPI) ou
l’Office européen des brevets (OEB).
A
VRAI. L’institut européen European Patent Office (EPO) est l’Office européen des brevets
(OEB).
16
Q
L’observation des effets anti-infectieux de certains sulfamides initialement utilisés comme
antidiabétiques a permis de découvrir une nouvelle classe d’antibiotiques.
A
FAUX. Les sulfamides étaient dans l’histoire tout d’abord des antibiotiques puis des
antidiabétiques après modification chimique pour être moins anti-infectieux.
17
Q
Un « me too » est une spécialité générique.
A
FAUX. Un “me too drug” est, dans l’industrie pharmaceutique, une molécule de structure
similaire à l’original synthétisée par un chimiste, un analogue structural.
18
Q
La recherche préclinique sur les médicaments mobilise environ le tiers du temps total et les deux
tiers du coût de développement.
A
FAUX. Les recherches précliniques (pharmacodynamie, pharmacocinétique et pharmaco
toxicologie avec des essais sur l’animal) coûtent 1/3 du coût global et cela prend 1/3 du temps
du développement (4 ans).
19
Q
Depuis 1968, les médicaments sont protégés en France par des brevets qui durent 20 ans et
peuvent bénéficier de certificats complémentaires de protection de 5 ans.
A
Vrai
20
Q
Un tiers des échecs de développement des médicaments proviennent d’une inefficacité lors des
essais cliniques.
A
VRAI. La raison de l’échec est l’inefficacité clinique.
21
Q
La prise lors d’un 1er trimestre de la grossesse d’un médicament connu pour être tératogène
expose à un risque malformatif de 60 %.
A
FAUX. Si une femme enceinte prend un médicament tératogène pendant la grossesse, le
premier trimestre, il induit une malformation dans 20-30% des cas.
22
Q
L’AZT, premier médicament antiviral dirigé contre le virus HIV, a été découvert grâce à une
technique de criblage automatisé.
A
Vrai
23
Q
Le brevet d’application permet d’élargir l’AMM d’un médicament déjà existant.
A
VRAI. Le brevet d’application permet d’exploiter toutes les possibilités d’un médicament, d’élargir
les indications thérapeutiques.
24
Q
Le principal risque gestationnel des antiinflammatoires non stéroïdiens est une foetotoxicité
pouvant conduire à une insuffisance cardiaque néonatale.
A
VRAI. Les AINS sont susceptibles d’induire une insuffisance cardiaque néonatale due à une
fermeture prématurée du canal artérielle.
25
Q
Le sildénafil Viagra est utilisé dans le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire.
A
FAUX. Le Revatio® est mis sur le marché pour traiter les hypertensions artérielles
pulmonaires.
26
Q
Le dicoumarol, extrait du mélitot, est un raticide neurotoxique.
A
FAUX. Le dicoumarol, extrait du mélitot, est un raticide agissant comme anticoagulant mais
non neurotoxique. La neurotoxicité est l’action d’un poison (ou substance neurotoxique) sur le
système nerveux.
27
Q
La pharmacodynamie s’intéresse aux effets de l’organisme sur le médicament.
A
FAUX. C’est la définition de la pharmacocinétique. La pharmacodynamie étudie les effets du
médicament sur l’organisme.
28
Q
L’acétanilide, ancêtre du paracétamol, est puissamment hépatotoxique.
A
Vrai
29
```
Parmi les propositions suivantes, indiquez celle/celles qui s’applique(nt) à la règle dite des « 4R »
qui encadre l’expérimentation animale :
A. Répéter.
B. Réformer.
C. Réduire.
D. Rationaliser
E. Autre réponse
```
Réponses C D
La recherche d’expérimentation animale est régie par la règle des 4. Réduire l’expérimentation
animale autant que possible, Rationaliser : on va vérifier que les protocoles soient faits de
manière à répondre aux questions posées, Remplacer : recherche de méthodes alternatives
(essais in vitro), Responsabilité : les expérimentateurs doivent être formés à l’expérimentation
animale, à la chirurgie et aussi une responsabilité individuelle.
30
La pharmacocinétique d’un médicament peut être explorée en phase de recherche préclinique
mais aussi en recherche clinique.
VRAI. Dans les premières étapes de développement clinique d’un médicament (phase I des
recherches cliniques), on teste la pharmacocinétique chez des sujets volontaires sains.
31
Un certificat complémentaire de protection dure de 4 à 8 ans.
FAUX. Un certificat complémentaire de protection dure 5 ans.
32
La Dénomination Commune Internationale des médicaments (DCI) est déterminée par
l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS).
VRAI. La DCI est déterminée par l’OMS dès l’arrivée de la molécule en essai clinique.
33
Le rapport bénéfice/risque d’un médicament est évalué après sa mise sur le marché car,
seulement à ce stade, assez de malades auront été traités avec celui-ci.
FAUX. Le rapport bénéfice/risque (efficacité et sécurité) d’un médicament est évalué avant sa
mise sur le marché. La pharmacologie de sécurité et la toxicologie se font en recherche
préclinique. Le bilan efficacité/sécurité à grande échelle chez des malades se poursuit en phase
III des recherches cliniques.
34
La norfloxacine est un analogue structural fluoré dérivé des quinolones de 1ère génération.
VRAI. La norfloxacine est un analogue structural fluoré dérivé des quinolones de 1ère génération
pour former des quinolones de 2ème génération.
35
La warfarine est un anti-vitamine K utilisée comme raticide.
Vrai
36
Dans la nouvelle loi sur la recherche expérimentale animale, c’est le Ministère de l’Enseignement
Supérieur et de la Recherche qui constitue l’organisme régulateur.
VRAI. L’organisme régulateur de la recherche expérimentale animale est le ministère de la
recherche depuis 2013. Avant 2013, l’organisme régulateur était la direction des Services
Vétérinaires.
37
En France 2 à 3% des enfants nouveaux-nés sont porteurs de malformations. Un médicament est
incriminé dans 20 à 30% des cas.
FAUX. 2 à 3% des nouveau-nés sont porteurs de malformations congénitales (petites fentes
labiales, malformation cardiaque, ….) Un médicament est incriminé dans 4-5% des cas. Un
médicament tératogène pris pendant le premier trimestre de la grossesse induit une
malformation dans 20-30% des cas.
38
La recherche clinique non interventionnelle exclut les études cliniques où une intervention
chirurgicale est réalisée.
VRAI. Les recherches non interventionnelles sont définies par les articles L.1121-1 et R1121-2
du code de la santé publique comme des recherches dans lesquelles tous les actes sont
pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle, sans aucune procédure supplémentaire
ou inhabituelle de diagnostic ou de surveillance.
39
Le mot « placebo » sous-tend la notion de plaisir
VRAI. Le mot placebo vient du latin « je fais plaisir »
40
Un médicament placebo peut provoquer un effet délétère
FAUX. Un médicament placebo peut ne pas avoir d’effet.
41
Un médicament placebo peut soigner une maladie ou un symptôme
Vrai
42
Un placebo peut être associé à un principe actif.
Vrai
43
L’efficacité thérapeutique d’un médicament peut être évalué en Phase 1
FAUX. Phase I des essais cliniques : détermination de la tolérance + pharmacocinétique
(sécurité) avec administration de la molécule chez des volontaires sains. On ne cherche donc pas d’efficacité.
44
L’efficacité thérapeutique d’un médicament peut être évalué en Phase 2
VRAI. Phase II des essais cliniques : efficacité globale / mode d’administration – recherche
de la bonne dose.
45
L’efficacité thérapeutique d’un médicament peut être évalué en Phase 3
VRAI. Phase III des essais cliniques : bilan efficacité/sécurité à grande échelle chez des
malades qui correspondent le mieux à ce traitement.
46
L’efficacité thérapeutique d’un médicament peut être évalué en Phase 4
VRAI. En phase IV, on peut demander des essais complémentaires en pédiatrie ou sur des
sujets âgés une fois que le médicament est sur le marché.
47
L’ibuprofène peut provoquer des saignements graves chez des malades traités par des
médicaments anticoagulants de la famille des anti-vitamines K du fait d’un phénomène d’inhibition
enzymatique hépatique.
FAUX. Il existe un risque d’associer un anti-inflammatoire non stéroïdien (AINS) tel que
l’ibuprofène à un anticoagulant de la famille des anti-vitamines K, (risque d’hémorragies) mais le
risque d’hémorragies est lié à une compétition de médicament.
48
La diffusion des médicaments au travers de la barrière placentaire provient essentiellement de
phénomènes passifs.
Vrai
49
La pharmacovigilance s’intéresse aux conséquences de l’utilisation des médicaments à des doses
toxiques.
FAUX. Pharmacovigilance = surveillance et prévention du risque d’effets indésirables des
médicaments à dose thérapeutique.
50
La pharmacologie de sécurité s’intéresse à identifier les risques des médicaments utilisés à des
doses supra-thérapeutiques.
FAUX. La pharmacologie de sécurité étudie les effets indésirables d’un produit à dose
thérapeutiques.
51
Pris pendant la grossesse, l’isotrétinoïne, utilisée dans le traitement de l’acné, expose à des effets
tératogènes et embryotoxiques.
VRAI. Risque tératogène de 20-30%. Une surveillance du fœtus est recommandée, car il y a des
anomalies observées du SNC, un risque d’avortement spontané.
52
Les anti-inflammatoires non-stéroïdiens comme le piroxicam (Feldène®) sont tératogènes et
foetotoxiques.
FAUX. Risque rénal et risque cardiaque (fermeture prématurée du canal artérielle) : risque
foetotoxique = organe normalement formé mais atteint d’une anomalie fonctionnelle. Risque
tératogène = entraine des malformations.
53
Les quinolones de deuxième génération ont un spectre élargi par rapport à celles de première
génération, du fait de l’adjonction d’un atome de fluor.
VRAI. Les fluoroquinolones (quinolones de 2ème génération) ont un spectre élargi car ils
diffusent dans beaucoup de tissus et permettent de traiter en plus des infections urinaires, des infections osseuses, pulmonaires.
54
Le sildénafil est un vasodilateur utilisé dans le traitement de l’impuissance et de l’insuffisance
cardiaque.
FAUX. Le sildénafil est un vasodilatateur utilisé dans le traitement de l’impuissance et de
l’hypertension artérielle pulmonaire. L’indication 1, traitement contre l’insuffisance cardiaque a été abandonnée.
55
Les anti-vitamines K sont des antigoagulants oraux commercialisés initialement comme
taupicides.
FAUX. Les antivitamines K sont des anticoagulants découverts fortuitement utilisés en 1949
comme raticide puis comme anticoagulant dès les années 1950.
56
La trinitine provient de la nitration du glycérol.
VRAI. Trinitrine = nitroglycérine ou trinitroglycérine.
57
La noréthistérone a été initialement synthétisée à partir d’extraits de plantes mexicaines.
FAUX. La progestérone a été initialement synthétisée à partir de plantes d’origine mexicaine.
La noréthistérone est synthétisée à partir de progestérone synthétique.
58
La découverte de l’intérêt de l’association contraceptive d’un progestatif avec un œstrogène
provient de la contamination de la noréthistérone, testée dans les premiers essais cliniques, par du mestranol.
VRAI. Les premiers essais cliniques de la noréthistérone (noréthinodrel selon le cours)
contaminée par le mestranol ont permis la mise au point du premier contraceptif oral :
Enovid®.
59
Haberlandt a décrit pour la première fois l’effet contraceptif d’extraits ovariens à partir de
travaux menés chez le lapin.
Vrai
60
La contraception a été légalisée en France en 1967 (loi Neuwirth).
VRAI. En France, la loi Neuwith légalise la contraception en 1967.
61
Du fait de la difficulté à obtenir un consentement, il n’est pas possible de faire des essais
thérapeutiques chez l’enfant.
FAUX. Il existe des possibilités de faire des essais cliniques en pédiatrie. L’avis de l’enfant
prime sur celui des parents. Ce n’est pas inscrit dans la loi mais à partir de 5 ans, l’enfant est considéré apte à comprendre les informations.
62
Un patient qui participe à un essai clinique peut décider d’en sortir à tout moment.
VRAI. Retrait possible du consentement à tout moment.
63
Le médecin qui s’occupe habituellement d’un malade participant à un essai clinique peut
décider de sortir son patient de l’essai à tout moment.
VRAI. Le sujet d’un essai clinique reste un malade sous la responsabilité de son thérapeute.
Le thérapeute peut décider de le retirer du protocole.
64
Il n’est pas possible de modifier un protocole de recherche clinique en cours.
FAUX. Modification de protocole en cours de route mais il faut un amendement de protocole
au CPP.
65
Concernant l’essai thérapeutique de Phase III: D’après la définition donnée par Claude Bernard, il s’agit d’une expérimentation empirique.
Faux
66
Concernant l’essai thérapeutique de Phase III: Il peut comparer un nouveau médicament à un placebo.
Vrai
67
concernant l’essai thérapeutique de Phase III: Il évalue la sécurité d’emploi d’un nouveau médicament.
FAUX. Etablir un profil de sécurité d’un nouveau médicament est un des objectifs des
recherches précliniques. Puis en recherche clinique, phase I : détermination de la tolérance, phase II recherche de la bonne dose. La phase III permet de faire un bilan efficacité/sécurité à grande échelle.
68
concernant l’essai thérapeutique de Phase III: Du fait du nombre important de sujets traités, il est recommandé de ne pas le faire en insu
pour des raisons éthiques.
FAUX. Les essais cliniques sont réalisés en simple insu (le malade ne sait pas ce qu’il
prend) ou en double insu (médecin et malade ne savent pas ce que le patient prend).
69
L’effet du placebo a été initialement décrit en 1955 par Henry Beecher.
VRAI. Première étude scientifique sur le placebo : Henry K Beecher « The powerful placebo »
J Am Med Assoc (1955).
70
La molécule de placebo est inclue dans une forme galénique bien identifiée (orale par
exemple).
FAUX. Il n’y a pas de molécule, substance active, inclue dans un placebo.
71
Dans le cas de la douleur, l’effet du placebo peut être mesuré avec une Echelle Visuelle
Analogique (EVA).
VRAI. La douleur ischémique dans l’avant-bras est cotée avec une échelle visuelle
analogique ((0 : pas de douleur à 10 : douleur insoutenable).
72
La démonstration de l’amplitude de l’effet du placebo nécessite sa comparaison à un
médicament de référence.
Faux
73
Depuis le 1er janvier 2015, les médecins doivent prescrire en mentionnant la Dénomination
Commune Internationale des médicaments sur l’ordonnance.
VRAI. La prescription en DCI (dénomination commune internationale) est devenue obligatoire
depuis le 1er janvier 2015.
74
La toxicologie des médicaments est abordée dans les essais cliniques de phase 1.
FAUX. La toxicologie est abordée dans les recherches précliniques et non les essais cliniques.
75
La pharmacologie de sécurité évalue la sécurité des médicaments et donc leur risque toxique.
FAUX. la pharmacologie de sécurité étudie les effets indésirables d’un produit à dose envisagée
pour être des doses thérapeutiques.
76
Un essai clinique de phase 3 peut évaluer un nouveau médicament contre un médicament de
référence et/ou contre un placebo.
VRAI. Essai clinique de phase III : essais comparatifs/place dans l’arsenal thérapeutique =
comparer le nouveau médicament à ce qui existait déjà, le comparer à un placebo.
77
La souris p53+/- est protégée contre le développement de tumeurs.
FAUX. Les souris p53+/- sont des souris transgéniques plus sensibles aux cancers.
78
En France, la loi interdit de faire de la recherche clinique de phase 1 chez des enfants.
VRAI. Aucune recherche clinique de phase 1 sur l’enfant sain.
79
En France, la loi impose que les Comités de Protection des Personnes (CPP) soient composés
de 2 collèges, le collège B incluant des utilisateurs de médicaments non médecins.
VRAI. Le Comité de Protection des Personnes (CPP) est composé de deux collèges. Collège 1 :
personnes qualifiées en recherche biomédicale (médecins + méthodologistes) et professionnels
de santé : médecins généralistes, pharmaciens hospitaliers, infirmier(e)s. Collège 2 : personnes
qualifiées en éthique, psychologues, travailleurs sociaux, juristes, représentants d’association de
malades et d’usagers du système de santé.
80
Dans « L’introduction à la médecine expérimentale », Claude Bernard oppose l’observation et
l’expérimentation.
Vrai
81
Dans un essai clinique mené en double insu, le promoteur n’a pas connaissance du médicament
pris par les patients.
FAUX. Le promoteur est responsable du dépôt de dossier au comité de protection des personnes
(CPP), du dépôt de dossier de l’organisme tutélaire dans le pays d’origine de l’étude en France
l’ANSM), du dépôt de dossier à la Commission Européenne. Et il paye l’essai clinique (Exemple :
un hôpital ou un industriel pharmaceutique). Il connait le médicament pris par les patients.
Remarque : en double insu : le malade et le médecin ne savent pas ce que le patient prend.
82
Dans un essai clinique mené en « croisé », l’ordre des traitements successifs est randomisé.
VRAI. Randomisation = répartition au hasard.
83
Les médicaments antivitamine K sont le fruit d’une découverte fortuite.
VRAI. Les antivitamines K sont le fruit d’une découverte fortuite.
84
Les médicaments antivitamine K: Le 1er produit a été identifié à partir d’un criblage moléculaire.
Faux
85
Les médicaments antivitamine K: Ils sont de puissants poisons utilisés comme taupicide.
FAUX. Ce sont des raticides et non des taupicides.
86
Les médicaments antivitamine K: Ce sont des médicaments anticoagulants oraux.
Vrai
87
Le terme « blockbuster » caractérise un médicament ayant un chiffre d’affaire élevé et reprend le
nom d’une bombe utilisée pendant la deuxième guerre mondiale.
VRAI. Le blockbuster est une bombe de la deuxième guerre mondiale et caractérise un
médicament qui va rapporter un gain de 1 milliard/an.
88
Un certificat complémentaire de protection dure 10 ans.
FAUX. Un certificat complémentaire de protection (CCP) dure 5 ans.
89
Le nom du laboratoire pharmaceutique qui produit un médicament doit figurer sur la boîte d’une
forme orale sèche.
Vrai
90
La recherche pré-clinique dure environ 2/3 du temps de développement total d’un médicament.
FAUX. La recherche pré-clinique dure environ 1/3 du temps de développement total d’un
médicament (soit 3-5 ans sur 12 ans au total).
91
Dans 1 cas sur 2 d’échec de développement d’un médicament la raison est une toxicité.
VRAI. 50% de l’arrêt d’une molécule est dû à une toxicité importante.
92
Par définition, un « me too » est un médicament que l’on peut donner à tout le monde.
FAUX. Un « me-too » est un analogue structural d’un médicament, une molécule « copiée ».
93
Un brevet d’application est destiné à protéger une nouvelle indication pour un médicament déjà
existant.
VRAI. Cf. développer une nouvelle indication pour un médicament déjà existant avec comme
exemples le misoprostol et le sildénafil.
94
Le tadalafil est un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 utilisé dans le traitement de l’impuissance.
VRAI. Le sildénafil, tadalafil, Vardénafil sont des inhibiteurs de la phosphodiestérase 5 utilisés
dans le traitement de l’impuissance.
95
On utilise des sulfamides comme antidiabétiques et comme hypocholestérolémiants.
FAUX. On utilise les sulfamides comme antibiotiques et antidiabétiques.
96
La zidovudine, analogue structural d’une molécule d’origine marine, est utilisée dans le traitement
du SIDA.
VRAI. La zidovudine, un analogue structural de spongo-uridine (issu d’une éponge marine), est
utilisée dans le traitement du SIDA (anti-HIV).
97
En France, la loi Neuwirth a légalisé la contraception en 1967.
VRAI. Législation de la contraception en 1967 par la loi Neuwirth.
98
Le gène qui code pour PCSK9 a été identifié dans des familles d’hypercholestérolémiques.
Vrai
99
PCSK9 stimule le recyclage membranaire du récepteur du LDL-cholestérol.
FAUX. PCSK9 empêche le recyclage des récepteurs du LDL-cholestérol.
100
Les médicaments actuels qui ciblent PCSK9 sont des anticorps monoclonaux.
Vrai
101
Le récepteur du LDL fonctionne comme un co-transporteur qui utilise le sodium comme
gradient électrochimique.
Faux
102
La toxicologie nécessite de réaliser des études de dose létale 50 (DL50).
FAUX. La DL50 (dose létale), dose tuant 50% des animaux, n’est plus obligatoire.
103
Les études de toxicologie clinique doivent être réglementairement effectuées sur deux
espèces, un rongeur et un non-rongeur.
FAUX. Les études de toxicologie chronique (et non clinique) sont réalisées sur 2
mammifères dont un non rongeur (= chien). La toxicologie est étudiée en pré-clinique !
104
Les études de toxicologie clinique sont réalisées avec 3 doses du futur médicament.
FAUX. Les études de toxicologie chronique sont réalisées avec 3 doses du futur
médicament : une faible (2 à 3x la dose thérapeutique), une moyenne, une élevée.
105
Les médicaments sont à risque tératogène dès la fin du 1er trimestre de la grossesse.
FAUX. Les médicaments sont à risque tératogène dès le premier trimestre de la grossesse.
106
Parmi les propositions suivantes, lesquelles font partie du collège A d’un Comité de Protection des
Personnes ? Parmi les propositions suivantes, indiquez la réponse exacte :
1. Psychologue.
2. Médecin.
3. Juriste.
4. Pharmacien.
Réponses 2 et 4
Le collège A du Comité de Protection des Personnes est composé de personnes qualifiées en
recherche biomédicale (médecins + méthodologistes) et de professionnels de santé (médecins
généralistes, pharmaciens hospitaliers, infirmiers).
Psychologues et juristes appartiennent au collège B.
107
Parmi les caractéristiques suivantes, quelles sont celles qui s’appliquent à un essai clinique de
Phase II :
A. Réalisé uniquement chez des malades.
B. Comparaison systématique à un médicament de référence.
C. Peut inclure des volontaires sains.
D. On peut étudier les effets de plusieurs doses du médicament à l’essai.
E. Autre réponse.
Réponses A D
A. VRAI. La phase II des études cliniques recherche la bonne dose sur des malades. Montrer
l’efficacité globale/mode d’administration.
B. FAUX. Les essais comparatifs sont effectués en phase III. C. FAUX. Phase II que sur des malades. D. VRAI. Phase IIB : gamme de doses chez le malade. Recherche de la dose efficace.
108
Par définition un médicament extrait d’un organisme vivant est un biomédicament.
Vrai
109
Les cultures de cellules de mammifères, de bactéries et de levures constituent la 1ère source de
production des biomédicaments.
VRAI. Les principaux systèmes de production sont : cultures de cellules de mammifères (60%)
et bactéries et levures (30%).
110
Une démarche dite de théranostic consiste à développer un biomédicament en même temps qu’un
biomarqueur.
VRAI. Au-delà du simple diagnostic, le théranostic a pour vocation de donner aux cliniciens les
moyens de mettre en place un traitement personnalisé pour chaque patient, en contrôlant
l’efficacité du traitement, en anticipant les échappements thérapeutiques et autres effets
secondaires inhérents à ces biothérapies.
111
La durée d’un brevet est de 25 ans.
FAUX. La durée d’un brevet est de 20 ans.
112
Lorsque le brevet d’un biomédicament arrive à échéance, il est possible d’en faire des génériques.
FAUX. A l’échéance du brevet du biomédicament on fabrique un biosimilaire.
113
Les anticorps anti-PCSK9 favorisent le recyclage du récepteur du LDL à la membrane des
hépatocytes.
VRAI. PCSK9 interrompt le circuit de recyclage du LDL-R : moins d’intégration de cholestérol
dans les hépatocytes et augmentation du cholestérol dans le sang. Les anticorps anti-PCSK9
favorisent donc le recyclage du récepteur du LDL à la membrane des hépatocytes : diminution
du cholestérol dans le sang.
114
Les médicaments sont responsables de 20 à 30 % des malformations congénitales observées à
la naissance.
FAUX. Si une femme enceinte prend un médicament reconnu pour être tératogène pendant le
premier trimestre de la grossesse, il induit une malformation dans 20-30% des cas.
115
La loi Huriet-Sérusclat datant du 20 décembre 1988, est la 1ère loi française régulant la recherche
clinique.
VRAI
116
Dans un essai clinique, seul le médecin peut décider du retrait d’un malade y participant.
FAUX. Le retrait du malade est possible à tout moment.
117
```
Parmi les médicaments suivants, indiquez les 2 qui sont des biomédicaments ?
A. Médicament de phytothérapie.
B. Adalimumab.
C. Médicament homéopathique.
D. Vaccin.
E. Autre réponse.
```
Réponses B D
A. FAUX.
B. VRAI. Les médicaments de phytothérapie sont des médicaments à base de plantes.
L’adalimumab est un anticorps monoclonal thérapeutique pour la prise en charge entre- autre des polyarthrites rhumatoïdes, des arthrites juvéniles idiopathiques.
118
Parmi les informations suivantes, indiquez les 2 qui règlementairement doivent figurer sur une
boite de médicaments :
A. La dénomination commune internationale du médicament.
B. La forme galénique.
C. La classe pharmacodynamique.
D. L’indicateur thérapeutique.
E. Autre réponse.
Réponses A B
119
Concernant les études toxicologiques sur les médicaments, indiquez les 3 réponses exactes :
A. Les études de toxicologie aiguë doivent être menées dans 2 espèces de mammifères.
B. Les études de toxicologies précliniques nécessitent d’analyser les effets chroniques de la
substance dans 2 espèces dont un non rongeur.
C. Les études de toxicologie clinique sont réalisées exclusivement chez des volontaires sains.
D. Dans les études de reprotoxicité on réalise un suivi du développement post-natal des
animaux.
E. Autre réponse.
Réponses A B D
A. VRAI. Les études de toxicologie aiguë sont réalisées sur 2 mammifères.
B. VRAI.
C. FAUX. Les études de toxicologie se font dans les études précliniques set non cliniques.
D. VRAI. Suivi du développement péri et postnatal.
120
```
Parmi les membres suivants, indiquez les 2 qui font partie du collège B d’un comité de Protection
des Personnes :
A. Médecin Généraliste.
B. Pharmacien hospitalier.
C. Psychologue.
D. Juriste.
E. Autre réponse.
```
Réponses C D
Le collège B du Comité de Protection des Personnes est composé de personnes qualifiées en
éthique, de psychologues, de travailleurs sociaux, de juristes et de représentants d’association
de malades et d’usagers du système de santé.
121
Parmi les définitions suivantes, indiquez laquelle correspond à un essai de Phase IIb de
médicaments :
A. Détermination de la tolérance et pharmacocinétique chez le volontaire sain. B. Analyse de pharmacocinétique chez le sujet malade. C. Première administration chez l’homme à très faibles doses. D. Essais comparatifs avec recherche de positionnement de la molécule dans l’arsenal
thérapeutique. E. Autre réponse.
```
Réponse E
A. FAUX. Déterminé en phase I.
B. FAUX. Pharmacocinétique chez le sujet malade en phase IIa.
C. FAUX. Déterminé en phase 0.
D. FAUX. Déterminé en phase III.
```
122
Parmi les propositions suivantes, indiquez celle/celles qui permet(tent) de parler d’un « effet
placebo » :
A. Que l’effet obtenu par le placebo aille dans le sens d’une amélioration ou d’une guérison.
B. Qu’un placebo ait été administré.
C. Que l’effet observé ait quelque chose à voir avec la pathologie étudiée.
D. Que l’effet considéré ne serait pas survenu en absence d’administration du placebo.
E. Autre réponse.
Réponses A B C D
Un effet placebo est une guérison ou amélioration obtenue par une forme galénique ne
contenant pas de principe actif. Il faut donc …
1. Qu’un placebo ait été donné (c’est bien différent de l’absence de traitement).
2. L’effet doit avoir quelque chose à faire avec la pathologie considérée.
3. L’effet considéré ne serait pas survenu en absence d’administration du placebo. D’où la
nécessité d’avoir un groupe de malades non traités.
126
L’implication d’un médicament est retrouvée dans environ 4-5% des malformations congénitales
soit 1% des naissances.
FAUX. L’origine médicamenteuse dans les malformations de nouveaux-nés est de l’ordre de 4-
5% et cela représente 0,1% des naissances.
128
L’essai clinique de Phase II se rapproche beaucoup de l’essai de Phase I car il a réussi pour
objectif de déterminer la dose toxique d’un médicament mais dans une population de malades.
FAUX. Les essais cliniques de phase I se font sur des personnes saines et on détermine la
tolérance (« tolérabilité ») du médicament. Les essais cliniques de phase II recherchent la bonne
dose à administrer sur des personnes malades.
129
Les études de toxicologie aiguës précliniques ont pour objectif de déterminer la dose létale 50.
FAUX. Détermination de la DL50. Les études précliniques de toxicologie aiguë déterminent
surtout la dose maximale sans effet toxique.
