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UE 6 Connaissance du médicament > Développement, régulation et risque médicamenteux > Flashcards

Développement, régulation et risque médicamenteux Flashcards

1
Q

Quels sont les prérequis pour passer du préclinique au clinique et combien y en a-t-il?

A

4 :

  • Chimique
  • Galénique
  • Pharmacologique
  • Toxicologique
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Q

En quoi consiste le prérequis chimique?

A

Stabilité et pureté du produit

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3
Q

En quoi consiste le prérequis galénique?

A

1ère forme galénique pas forcément la forme définitive, possibilité de changer

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4
Q

Quelles sont les étapes pour compléter le prérequis pharmacologique?

A
  • Cellulaire
  • Ex-vivo (organes)
  • In-vivo : chez l’animal
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Q

Décrire les caractéristiques du test in-vivo sur animal?

A

Permet de tester la sécurité du med, on peut tester sur un animal sain ou sur un animal chez qui on a mimé les symptômes d’une pathologie. Après le test animal, notion de go/no go

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6
Q

Qu’est-ce qu’un test sur animal permettra de prédire?

A

Uniquement l’absence d’effet, en effet (lol) on peut pas prédire l’effet vu que l’homme est différent de l’animal

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7
Q

Quelle est la règle quant aux tests sur animaux?

A

Règle des 3R(acha lmao):
> Remplacer : autant que possible par des cellules
> Réduire : le nombre d’animaux
> Raffiner : diminuer au maximum la souffrance et prendre en compte le bien-être des animaux

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8
Q

Qu’est-ce que le prérequis toxicologique?

A

Études toxicologiques, de tératogénèse, de cancérogenèse et de mutagenèse

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9
Q

En quoi consiste une étude de toxicité aiguë?

A

Administration du candidat médicament à des doses croissantes : observation réaction de l’animal puis autopsie

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10
Q

Sur qui se déroulera une étude de toxicité aiguë?

A

2 espèces animales : 2 espèces de rongeurs OU 1 espèce rongeur et 1 espèce non rongeur

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11
Q

Quels “indicateurs” seront déterminés lors d’une étude de toxicité aiguë?

A 
- DL50 = Dose létale 50
   # Dose pour laquelle 50% des animaux meurent
   # Plus obligatoire car peu prédictive
- NOAEL (Non Observable Adverse Effect Level)
   # Dose maximale sans effet toxique
   # Utilisée pour déterminer la 1ère dose administrée à l'Homme
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12
Q

Sur qui les études de toxicité chronique vont-elles se dérouler?

A

2 espèces animales: 1 rongeur et 1 non rongeur

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13
Q

En quoi consistera une étude de toxicité chronique?

A
  • Administration répétée : en général 3 doses différentes
  • Durée de traitement variable, de plusieurs jours à plusieurs mois
  • Observation lien toxicité/concentration
  • Chevauchement entre les développement préclinique et clinique
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14
Q

Sur qui une étude de tératogenèse s’effectue-t-elle?

A

2 espèces animales : 1 rongeur et 1 non-rongeur, administration sur des femelles gestantes pour voir si on constate un potentiel effet

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15
Q

En quoi consistera une étude de tératogenèse?

A
  • Observations d’éventuelles malformations chez le fœtus de la femelle gestante à qui on a administré le produit
  • Impact sur la fertilité : étude sur plusieurs générations
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16
Q

Un effet tératogène lors des études signifie-t-il l’arrêt du développement du médicament?

A

Non, juste il sera contre-indiqué pour les jeunes femmes

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17
Q

Caractéristiques des études de cancérogenèse?

A
  • Très longues : 1 à 2 ans chez l’animal

- Peuvent amener à l’arrêt du développement du médicament

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18
Q

Caractéristiques des études de mutagenèse?

A
  • Nécessaires avant de passer à l’étude clinique

- Observation de toute altération chromosomique

19
Q

Quel test sera effectué lors des études de mutagenèse?

A

Test de AMES : on regarde si le produit modifie les chromosomes bactériens

20
Q

Comment se passe la transition d’études précliniques aux études cliniques?

A

Chevauchement entre les 2

21
Q

Quelle loi encadre l’autorisation de mise en place des études cliniques?

A

La loi Huriet Serusclat (1988) récemment modifiée en loi Jardet

22
Q

En quoi consiste l’étude de phase 1?

A
  • 1ère administration chez l’Homme : test de sécurité et test de la pharmacocinétique
  • Administration de doses croissantes, progressivement avec la 1ère dose dépendant des études précliniques
  • Dans des centres habilités
  • Pas de risque zéro
23
Q

Sur qui se fait l’étude de phase 1?

A

Chez le volontaire sain : hommes 18-35 ans, sauf dans certains cas où ça se fait directement chez les malades (-)

24
Q

En quoi consiste l’étude de phase 2?

A
  • Détermination relation dose-effet (-)
  • Test de pharmacocinétique (-)
  • Chez une petite population de sujets malades (-)
  • Plusieurs doses testées pour déterminer la dose de phase 3
25
Q

Que fait-on à l’issue de la phase 2?

A

Go/No Go :

Doit être prédictive de l’état final : on ne peut pas prédire une réussite mais on peut prédire un échec

26
Q

En quoi consiste l’étude de phase 3?

A
  • Test de l’efficacité thérapeutique, en comparaison à un produit déjà existant ou à un placebo
  • Chez un grand nombre de malades
27
Q

Sur quels grands principes repose la méthodologie des études cliniques?

A
  • Comparaison
  • Comparabilité
  • Significativité
28
Q

En quoi consiste la comparaison dans les études cliniques?

A
  • Essais en parallèle (1 groupe avec ttt et un groupe avec placebo) ou croisés
  • Utilisation d’un comparateur : placebo ou molécule pré-existante
  • Nécessaire d’avoir des groupes homogènes
29
Q

Quelles sont les conditions de comparabilité pour les études cliniques?

A
  • Randomisation

- Double aveugle / double insu quand c’est possible

30
Q

Que signifie que les études cliniques doivent être significatives?

A

Il y a une notion de statistiques, qui rajoute un degré de certitude mais qui n’est pas aussi réelle que la significativité clinique

31
Q

Que sont les agences de régulation mondiales?

A

2 principales :

  • FDA : Food and Drug Administration (USA)
  • EMA : European medicine Agency
32
Q

Quelle est l’agence française de régulation?

A

ANSM (Agence Nationale de la Sécurité du Médicament)

33
Q

Quels sont les critères pris en compte pour accorder une AMM?

A
  • Efficacité
  • Sécurité
  • Qualité pharmaceutique
34
Q

Comment se déroule le processus d’évaluation européen pour une AMM?

A
  • Industriel dépose un dossier à l’EMA, au sein de laquelle le CHMP l’évalue
  • AMM obtenue applicable dans tous les pays européens
35
Q

Pour quels médicaments une procédure centralisée est obligatoire?

A

♠ Produits de biotechnologies: AC + Prots recombinantes
♠ Meds du SIDA (-)
♠ Meds du diabète (-)
♠ Meds des maladies neurodégénératives (-)
♠ Meds des maladies rares

36
Q

Qu’édite le CHMP ?

A

Des guides “guide line”, des recommandations sur ce qu’il faut mettre dans le dossier du med

37
Q

A part la procédure centralisée européenne, quelles autres procédures d’AMM existe-t-il?

A
  • Procédure décentralisée / par reconnaissance mutuelle : un ou plusieurs états membre s’occuent du dossier, octroient une AMM qui va s’appliquer à toute l’europe
  • Procédure nationale : ne s’applique qu’au pays, obviously, de moins en moins utilisée voire perçue comme suspecte
38
Q

A quelle agence appartient la Commission de transparence?

A

A la HAS : Haute Autorité de Santé

39
Q

Quels avis sont donnés par la Commission de Transparence?

A
  • SMR (Service Médical Rendu)

- ASMR (Amélioration de SMR)

40
Q

Qu’évalue le SMR?

A

La valeur intrinsèque du med

41
Q

Qui détermine le taux de remboursement d’un médicament?

A

L’UNCAM, en se basant sur le SMR

42
Q

Ques sont les différents niveaux de SMR?

A

◊ SMR majeur : remboursement à 65%
◊ SMR modéré : remboursement à 35%
◊ SMR faible : remboursement à 15%
◊ SMR insuffisant : pas de remboursement

43
Q

A quelle fréquence le SMR est-il réévalué?

A

Tous les 5 ans

44
Q

Qu’est-ce qu’un médicament “en sus”?

A

◊ Meds remboursés à 100%

◊ Liste de 82 meds, à condition que les meds soient prescrits en adéquation avec l’AMM

UE 6 Connaissance du médicament (16 decks)

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