calon 3.2 Flashcards
complet
Les biotechnologies sont des méthodes et techniques utilisant comme outils des ___ ___ ou des ___ ___ de ceux-ci.
organismes vivants
parties extraites
Donner 3 exemples «classiques» de biotechnologie
- Pain
- Vin
- Bière
La biotechnologie moderne est basée sur quoi ?
la connaisance des gènes
Aujourd’hui, la biotechnologie nous permet de faire la production de protéines ___ par des ___
recombinantes
bactéries
Qu’est-ce qui définit l’ère post-génomique ?
Depuis que le génome humain a été décodé
VF ? Les implications thérapeutiques de nos connaissances en génétique tardent à voir des applications cliniques malgré les investissements.
VRAI
Puisque nous sommes dans l’ère postgénomique, nous avons des bases ___ des maladies humaines
génétiques
Nommer un exemple de protéine recombinante
Insuline
Les protéines recombinantes se font par génie ___
protéique
Le génie protéique est la production en grande quantité d’une ___ ___ par des cellules en ___.
protéine thérapeutique
culture
VF ? Les anticorps monoclonaux …
- sont de moins en moins fréquents en clinique :
- passent facilement la BHE :
- ont une longue demie-vie :
Les anticorps monoclonaux …
- sont de moins en moins fréquents en clinique : FAUX, de + en +
- passent facilement la BHE : FAUX, ne la passe pas
- ont une longue demie-vie : VRAI
les anticorps, aussi appelés ___ sont des protéines produites par les ___ et les ___.
immunoglobuline (Ig)
lymphocytes B
plasmocytes
les anticorps sont composés de ___ et de ___, chacune caractérisée par une région ___ et __.
2 chaînes lourdes
2 chaînes légères
variable
constante
un anticorps monoclonal est un anticorps fabriqué à partir d’un __, produit de la fusion entre un __ et une ____.
hybridome
lymphocyte B
cellule cancéreuse (myélome)
Les anticorps monoclonaux nécessitent des injections (1), le plus souvent par voie (2).
a) 1 : entérale; 2 : IV
b) 1 : entérale; 2 : IM
c) 1 : parentérale; 2 : IM
d) 1: parentérale; 2 : IV
d) 1: parentérale; 2 : IV
VF? il existe des comprimés d’anticorps monoclonaux.
FAUX, ne se donne pas per os, est inactivé dans le TGI
Par __ il est possible de modifier l’anticorps monoclonal.
Les anticorps monoclonal ont une masse molaire d’environ ___.
génie protéine
150 kDa
Quelle est la fonction des anticorps monoclonaux ?
Bloquer des fonctions physiologiques à plus long terme
VF ? Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens non covalents :
- sont faits de 4 chaînes :
- rapportent moins $$ que les protéines recombinantes :
Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens non covalents : VRAI
- sont faits de 4 chaînes : VRAI
- rapportent moins $$ que les protéines recombinantes : FAUX, plus ++
VF ? Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens forts :
- sont très efficaces pour les maladies du SNC :
- peuvent être entièrement humains :
Les anticorps monoclonaux …
- indiquent des liens forts : FAUX,
- sont très efficaces pour les maladies du SNC : FAUX, pratiquement useless, ne peuvent passer la BHE
- peuvent être entièrement humains : VRAI
Qu’est-ce qu’un mAb ?
monoclonal antibody
La liaison anticorps-antigène ressemble généralement à quelle liaison ? pourquoi?
médicament-récepteur
car elle combine plusieurs liaisons faibles non-covalentes.
ligand-récepteur
VF? les anticorps monoclonaux sont administrés par voie intraveineuse, mais des formulations permettent l’administration par voie sous-cutanée ou intramusculaire
VRAI
Pourquoi les anticorps monoclonaux ne peuvent atteindre que des cibles thérapeutiques extracellulaires faciles d’accès, comme des protéines circulantes ou exposés au lumen des vaisseaux sanguins ?
car ils ne traversent pas la BHE.
Le succès des anticorps monoclonaux proviennent notamment de (3) :
- fortes spécificité et affinité envers leur cible thérapeutique
- longue demi-vie
- profils pharmacocinétique et d’effets indésirables réservent généralement moins de mauvaises surprises
Nomme les 3 types d’anticorps monoclonaux
- chimériques
- humanisés
- humains
Pourquoi peut-on décider d’humaniser des anticorps (chimères) ?
Pour éviter des réactions immunitaires indésirables
Les mAb chimériques permettent de réduire le potentiel ___ des ___
immunogène
immunoglobulines
VF ? Les mAb chimériques …
- ont comme exemple l’Humicade© :
- sont plus ‘‘animal’’ que les mAb humanisés :
- ont une région constante humaine :
Les mAb chimériques …
- ont comme exemple l’Humicade© : FAUX, ceci est un exemple de mAb humanisé
- sont plus ‘‘animal’’ que les mAb humanisés : VRAI
- ont une région constante humaine : VRAI
Nommer les 4 niveaux d’anticorps monoclonaux du plus animal au moins animal.
- Animal
- Chimérique
- Humanisé
- Humain
Nommer un exemple commercial d’anticorps monoclonal chimérique
Remicade© (Infliximab)
La partie variable des mAb chimériques est ____
a) humaine
b) animale
b) animale
Les anticorps monoclonaux sont constitués de …
- 2 chaînes ____
- 2 chaînes ____
- un fragment ___
- un fragment ___
- une région ____
- une région ____
- 2 chaînes lourdes
- 2 chaînes légères
- un fragment Fab
- un fragment Fc
- une région variable
- une région constante
Dire de quelle portion des anticorps monoclonaux il s’agit :
- lie l’antigène à l’anticorps :
- est une chaîne plus longue :
- est humain chez les mAb chimérique :
- lie l’antigène à l’anticorps : fragment Fab
- est une chaîne plus longue : chaîne lourde
- est humain chez les mAb chimérique : région constante
Dire de quelle portion des anticorps monoclonaux il s’agit :
- est présente sur tous les anticorps :
- est appelée Fc :
- est une chaîne plus courte :
- est présente sur tous les anticorps : région constante
- est appelée Fc : région constante
- est une chaîne plus courte : chaîne légère
Qu’est-ce que je suis en train de créer : Je substitue des parties des régions constantes de l’immunoglobuline animale par des segments humains
mAb chimérique
Pourquoi les implications thérapeutiques de nos connaissances en génétique tardent à voir des applications cliniques malgré les investissements ?
à cause de la difficulté à intervenir au niveau génétique chez un patient
Quelle est la visée fondamentale de la thérapie génique ?
Intégrer (transfecter) un gène dans des cellules.
La thérapie génique permet de ___ un ___ défectueux
remplacer
gène
VF ? La thérapie génique permet d’augmenter, mais PAS de diminuer l’expression d’un gène.
FAUX
Permet les deux
La thérapie génique peut ___ l’expression d’un gène en codant un ARN antisens.
diminuer
Nommer les deux voies de la thérapie génique
- in vivo : injection directe
- ex vivo : greffe de cells génétiquement modifiée
Associer la description à la bonne voie de thérapie génique.
« Injection directe »
a) in vivo
b) ex vivo
« Injection directe »
a) in vivo
Associer la description à la bonne voie de thérapie génique.
« Greffe de cellules génétiquement modifiées »
a) in vivo
b) ex vivo
b) ex vivo
VF ? La thérapie génique …
- vise la production de protéines thérapeutiques :
- peut amener des effets indésirables graves :
- est off limit de la BHE :
La thérapie génique …
- vise la production de protéines thérapeutiques : FAUX, ceci est vrai pour le génie protéique
- peut amener des effets indésirables graves : VRAI
- est off limit de la BHE : VRAI
Nommer les 3 grands problèmes soulevés par la thérapie génique
- Quel vecteur utiliser? Viral ou lipidique
- Effets indésirables graves
- Barrière hématoencéphalique
Nommer 2 exemples d’effets indésirables de la thérapie génique.
– Insertion du gène au mauvais endroit
– Réactions inflammatoires/immunitaires
QSJ ? Technique qui utilise des petits bouts d’ARN double brin qui se fixent à l’ARN messager cible pour mener à sa dégradation.
Approche RNA interférence
QSJ ? Technique qui consiste à introduire un petit fragment d’ADN, ou d’ARN, dirigée contre l’ARN messager ciblé.
Thérapie antisens
VF ? La thérapie antisens…
- est une pratique très répandue :
- permet de stopper la traduction :
- cible un ADN particulier :
La thérapie antisens…
- est une pratique très répandue : FAUX, c’est une pratique difficile à faire
- permet de stopper la traduction : VRAI
- cible un ADN particulier : FAUX, c’est un ARN
VF ? L’approche RNA interférence …
- est un type de thérapie anti-sens :
- fonctionne bien in vivo :
- permet de réduire la synthèse de la protéine correspondante :
L’approche RNA interférence …
- est un type de thérapie anti-sens : VRAI
- fonctionne bien in vivo : FAUX, in 𝐯𝐢𝐭𝐫𝐨
- permet de réduire la synthèse de la protéine correspondante : VRAI
Quelle est la 𝐜𝐢𝐛𝐥𝐞, autant pour la thérapie antisens que l’approche RNA interéfrence ?
ARN messager, donc le blocage de la traduction d’une protéine.
Quelle est la différence entre la thérapie antisens classique et l’approche RNAi ?
thérapie antisens classique : utilise des bouts d’ADN simple brin
approche RNAi : utilise des ARN double brin
VF ? L’approche RNA interférence utilise que des bouts d’ADN 2 brins ?
FAUX, ARN 2 brins
un médicament antisens ne cible qu’une ___
courte séquence (15-22 nucléotides) d’un ARNm
Les médicaments antisens ont une formidable __ (se lient au bon ARNm)
spécificité
communément appelés
agent simple brin :
agent double brin :
agent simple brin : ASO
agent double brin : petits ARN interférents (siRNA)
VF? Le Vitravene (fromivirsène) a été le premier médicament antisens ASO approuvé par la FDA en 1998. Il a été retirer du marché tho.
VRAI
À ce jour, il y a plus de médicaments antisens ASO que de médicaments siRNAs.
VRAI