2- Objectif, type et justification de l'étude Flashcards
Information contenu dans l’objectif de l’étude :
=> Ne pas se contenter de la phrase des auteurs, doit inclure : PICO :
- Population = population ou maladie étudiée et contexte
- Intervention ou facteur étudié (médicament, test diagnostique étudié, exposition)
- Contrôle = traitement du bras contrôle avec placebo ou test diagnostique de référence “gold standars”
- Outcome = critère de jugement principal +/- critères secondaires ou maladie à diagnostiquer (PMZ)
Ex : Dans l’essai CREATE, nous abons testé l’hypothèse que la correction complète de l’anémie (I) chez des patient présentant une insuffisance rénale stade III ou IV (P) diminuait le risque d’événement cardiovasculaire (O) par rapport à une correction partielle (C).
4 éléments à préciser pour chaque type d’étude :
- Observationnelle ou interventionnelle
- Etude thérapeutique ou diagnostique ou dépistage ou épidémiologique ou pronostique ou étiologique
- Prospective ou rétrospective ou transversale (PMZ)
- Monocentrique ou multicentrique (=internationale)
Eléments à préciser en cas d’étude interventionnelle (= thérapeutique ou diagostique essentiellement)
=> ESCARPIN :
- Etude interventionnelle
- Superiorité ou de non inferiorité ou d’équivalence ou de faisabilité ou compassionnelle
- Contrôlée contre placebo ou contre traitement/test de référence ou non contrôlée (la notion de contrôle impose l’existence d’un groupe contrôle pendant toute la durée de l’étude, sinon l’étude est dite non contrôlée.
- Aveugle : en triple aveugle ou double aveugle ou simple aveugle ou ouvert
- Randomisée ou non randomisée
- Plan expérimental = en 2 groupes paralleles ou en groupe croisés (cross-over) ou séquetiel
- ITT = analyse en intention de traiter (IT) ou analyse per-protocole ou analuse en traitement reçu.
- Numéro de phase = phase III +++ ou pahse I, II ou IV.
2 éléments à préciser en plus si étude épidémiologique :
- Analytique à visée étiologique ou descriptive
- Etude de cohortes (ouvertes ou fermées) ou études cas-témoins ou étude transversale ou étude de registre.
Arbre de synthèse à suivre pour déterminer le type d’une étude :
=> Page 13 en bas.
Définition d’une étude observationnelle :
Toute étude où l’exposition au facteur étudié ne dépend pas de l’invertigateur ; autrement dit à aucun moment de l’étude les investigateurs n’intterviennent sur la population (il ne font que constater des expositions en présence)
Définition d’une étude interventionnelle (expérimentale) :
Toute étude où l’exposition au facteur étudié ou le traitement testé dépend de l’investigateur ; autrement dit les auteurs interviennent dans l’atribution de l’intervention (avec le plus souvent une randomisation pour assurer une répartition aléatoire de cette intervention).
Définition d’une étude prospective :
L’événement survient après l’inclusion du patient dans l’étude.
=> Schéma bas page 15
Définition d’une étude rétrospective :
L’événement est survenu avant l’inclusion du patient dans l’étude.
=> Schéma bas page 15
Définition d’une étude transervale :
Etude menée à une date précise avec receuil simultané des données relatives à la maladie et aux facteurs de risque étudiés, de facon concomittante avec l’inclusion du patient.
=> Schéma haut page 16
Définition d’une étude actuarielle :
Etude prospective avec des durées de suivi différentes d’un sujet à l’autre et cela doit êttre prévu dans le protocole.
Définition d’une étude observationnelle descriptive :
Descritption de caractéristiques brutes de l’état de santé d’une population donnée
Définition d’une étude observationnelle analytique :
Recherche d’une association statistique entre une maladie et un facteur d’exposition étudié (facteur de risque ou protecteur ou pronostic)
Une étude de cohorte est prospective ou rétrospective ?
Peut etre soit prospective, soit rétrospective, soit mixte.
Une études cas-témois est prospective ou rétrospective ?
=> TOUJOURS rétrospective
Définition + formule de l’incidence :
Nombre de nouveaux cas survenus sur une période donnée pour une population donnée.
=> Pour être plus précise, peut etre exprimée en personne-années = (incidence calculée x nombre de personnes de la population étudiée)
Ex : Si 100 cas en 10 ans chez 1000 personnes ; l’incidence est de 100 cas soit 100 x 1000 x 10 = 1 000 000 personnes.années
Définition de la prévalence :
Nombre de cas présents à un instant T dans un population donnée.
=> La prévalence d’une maladie dépend donc à la fois du nombre de cas incidents et de la durée de la maladie.
Définition d’une méta-analyse :
Etude qui reprend les résultats d’autres études déjà réalisers mais qui avaient toutes les même objectif.
Permet de consttituer une population plus frande avec gain de puissance statistique. => Niveau de preuve de niveau 1
Biais possibles dans les méta-analyse :
- Risque de biais de suivi car le suivi des différentes études n’est pas toujours le même.
- Risque de biais de publication : les études qui ont montré une différence significative ont plus de chance d’être publiées dans une recue que celles qui n’ont rien démontré.
Définition d’une enquête de pratique :
Etude qui consiste à observer les pratiques de soins des professionnels dans leur environnement habituel, et non l’état de santé de personnes ayant ou non recours au soins.
Définition d’une étude factorielle (=facttorial study) :
L’étude vise à comparer les effets d’une molécule seule ou en association.
Définition d’une étude en corps divisé (= split-body, split-face) :
L’étude vise à comparer des parties différentes du corps du même individu (souvent en dermatologie et ophtalmologie)
Définition d’une étude adaptative :
Etude particulière où la réaction du patient est étudiée toute au long de l’étude permettant aux auteurs, en fonction des résultats, de modifier le protocole de l’étude au fur et à mesure.
=> Attention au biais de classement.
Définition et interet d’une personnes-temps :
Unité de mesure correspondant à la durée (le temps) pendant laquelle un sujet (une personne) est susceptible de permettre l’observation du phénomène étudié.
=> Permet de mieux prendre en compte la contribution exacte à l’indicateur de chaque sujet pour la période pendant laquelle il est réélement observé.
Définition de l’incidence cumulée :
Incidence de survenur d’un événement calculée en moyenne sur une longue période
Définition du taux d’incidence :
On calculera plutôt un taux d’incidence en présence de fluctuations et de perdus de vue importants, correspondant à l’incidence instantanée (ou densité d’incidence) des nouveaux cas rapportés à un nombre de personnes temps à risque.
Dans le cas d’un épisode épidémique, On parle de taux d’attaque pour désigner l’incidence de nouveaux cas.
Type d’étude adéquate à une question thérapeutique :
- Pour prouver l’efficacité = étude contrôlée randomisée
- Pour prouver la sécurité = étude controlée randomisée ou suivi de cohorte
Types d’étude adéquate à une question diagnostic :
- Pour la reproductibilité/variabilité = transversal comparatif avec répétition de mesure
- Pour sensibilité/spécificité = transversal comparatif avec étalon-or
- Pour éfficacité/utilité = Etude controlée randomisée
- Pour stratégie : Etude controlée randomisée ou arbre décisionnel
Types d’étude adéquates pour questiond e causalité :
- Pour phénomène contrôlable fréquent = étude controlée randomisée
- Pour phénomène non controlable fréquent = suivi de cohorte (exposés/non exposés)
- Phénomène rare = étude cas-témoins
Etudes adéquates à une question pronostic :
- Maladie fréquente = Etude c_ontrolée randomisée_
- Maladie rare : études cas témoins
Eléments justtifiants la réalisation de l’étude :
=> À rechercher dans l’introduction souvent = EDIE :
- Eléments de contexte :
* Nature
* cout
* sévérité
* fréquence
¨problème de santé publique majeur
+ si diagnostique = enjeu fort du traitement de la maladie à diagnostiquer.
- Descripttion de l’intervention :
* Pour toutes les études : données physiopathologiques expliquant le role possible detel facteur
* Si étude thérapeutique = donnée spharmacoloiques avec mécanisme d’action du médicament
* Si étude diagnostic = perdormances diagostiques du test étudié
- Interet de l’étude :
* hypothèse d’efficacité
* Hypotthèse de moindre coutt
* Hypothèse de meulleurs tolérance
=> Si étude diagsotique : insuffisance/ défauts des tests existants
- Ethique : Connaissance non disponible autrement avec nécessité d’un nouvel essai pour répondre à la question posée par l’étude (PMZ)
=> Une revue systématique de la littérature indique les résultats d ‘études antérieures :
* Absence d’études antérieures
* Niveau de preuve insuffiisantt
* Résultats contradictoires entre différentes études
* Absence d’ajusttement sur de potentiels facteurs de confusion découverts récemment qui n’étaient p as connus sur les études antérieures.
* Besoin d’une confirmation dans une autre population
