2- Objectif, type et justification de l'étude

Question 1

Information contenu dans l’objectif de l’étude :

Answer 1

=> Ne pas se contenter de la phrase des auteurs, doit inclure : PICO :

• Population = population ou maladie étudiée et contexte
• Intervention ou facteur étudié (médicament, test diagnostique étudié, exposition)
• Contrôle = traitement du bras contrôle avec placebo ou test diagnostique de référence “gold standars”
• Outcome = critère de jugement principal +/- critères secondaires ou maladie à diagnostiquer (PMZ)

Ex : Dans l’essai CREATE, nous abons testé l’hypothèse que la correction complète de l’anémie (I) chez des patient présentant une insuffisance rénale stade III ou IV (P) diminuait le risque d’événement cardiovasculaire (O) par rapport à une correction partielle (C).

Question 2

4 éléments à préciser pour chaque type d’étude :

Answer 2

• Observationnelle ou interventionnelle
• Etude thérapeutique ou diagnostique ou dépistage ou épidémiologique ou pronostique ou étiologique
• Prospective ou rétrospective ou transversale (PMZ)
• Monocentrique ou multicentrique (=internationale)

Question 3

Eléments à préciser en cas d’étude interventionnelle (= thérapeutique ou diagostique essentiellement)

Answer 3

=> ESCARPIN :

• Etude interventionnelle
• Superiorité ou de non inferiorité ou d’équivalence ou de faisabilité ou compassionnelle
• Contrôlée contre placebo ou contre traitement/test de référence ou non contrôlée (la notion de contrôle impose l’existence d’un groupe contrôle pendant toute la durée de l’étude, sinon l’étude est dite non contrôlée.
• Aveugle : en triple aveugle ou double aveugle ou simple aveugle ou ouvert
• Randomisée ou non randomisée
• Plan expérimental = en 2 groupes paralleles ou en groupe croisés (cross-over) ou séquetiel
• ITT = analyse en intention de traiter (IT) ou analyse per-protocole ou analuse en traitement reçu.
• Numéro de phase = phase III +++ ou pahse I, II ou IV.

Question 4

2 éléments à préciser en plus si étude épidémiologique :

Answer 4

• Analytique à visée étiologique ou descriptive
• Etude de cohortes (ouvertes ou fermées) ou études cas-témoins ou étude transversale ou étude de registre.

Question 5

Arbre de synthèse à suivre pour déterminer le type d’une étude :

Answer 5

=> Page 13 en bas.

Question 6

Définition d’une étude observationnelle :

Answer 6

Toute étude où l’exposition au facteur étudié ne dépend pas de l’invertigateur ; autrement dit à aucun moment de l’étude les investigateurs n’intterviennent sur la population (il ne font que constater des expositions en présence)

Question 7

Définition d’une étude interventionnelle (expérimentale) :

Answer 7

Toute étude où l’exposition au facteur étudié ou le traitement testé dépend de l’investigateur ; autrement dit les auteurs interviennent dans l’atribution de l’intervention (avec le plus souvent une randomisation pour assurer une répartition aléatoire de cette intervention).

Question 8

Définition d’une étude prospective :

Answer 8

L’événement survient après l’inclusion du patient dans l’étude.

=> Schéma bas page 15

Question 9

Définition d’une étude rétrospective :

Answer 9

L’événement est survenu avant l’inclusion du patient dans l’étude.

=> Schéma bas page 15

Question 10

Définition d’une étude transervale :

Answer 10

Etude menée à une date précise avec receuil simultané des données relatives à la maladie et aux facteurs de risque étudiés, de facon concomittante avec l’inclusion du patient.

=> Schéma haut page 16

Question 11

Définition d’une étude actuarielle :

Answer 11

Etude prospective avec des durées de suivi différentes d’un sujet à l’autre et cela doit êttre prévu dans le protocole.

Question 12

Définition d’une étude observationnelle descriptive :

Answer 12

Descritption de caractéristiques brutes de l’état de santé d’une population donnée

Question 13

Définition d’une étude observationnelle analytique :

Answer 13

Recherche d’une association statistique entre une maladie et un facteur d’exposition étudié (facteur de risque ou protecteur ou pronostic)

Question 14

Une étude de cohorte est prospective ou rétrospective ?

Answer 14

Peut etre soit prospective, soit rétrospective, soit mixte.

Question 15

Une études cas-témois est prospective ou rétrospective ?

Answer 15

=> TOUJOURS rétrospective

Question 16

Définition + formule de l’incidence :

Answer 16

Nombre de nouveaux cas survenus sur une période donnée pour une population donnée.

=> Pour être plus précise, peut etre exprimée en personne-années = (incidence calculée x nombre de personnes de la population étudiée)

Ex : Si 100 cas en 10 ans chez 1000 personnes ; l’incidence est de 100 cas soit 100 x 1000 x 10 = 1 000 000 personnes.années

Question 17

Définition de la prévalence :

Answer 17

Nombre de cas présents à un instant T dans un population donnée.

=> La prévalence d’une maladie dépend donc à la fois du nombre de cas incidents et de la durée de la maladie.

Question 18

Définition d’une méta-analyse :

Answer 18

Etude qui reprend les résultats d’autres études déjà réalisers mais qui avaient toutes les même objectif.

Permet de consttituer une population plus frande avec gain de puissance statistique. => Niveau de preuve de niveau 1

Question 19

Biais possibles dans les méta-analyse :

Answer 19

• Risque de biais de suivi car le suivi des différentes études n’est pas toujours le même.
• Risque de biais de publication : les études qui ont montré une différence significative ont plus de chance d’être publiées dans une recue que celles qui n’ont rien démontré.

Question 20

Définition d’une enquête de pratique :

Answer 20

Etude qui consiste à observer les pratiques de soins des professionnels dans leur environnement habituel, et non l’état de santé de personnes ayant ou non recours au soins.

Question 21

Définition d’une étude factorielle (=facttorial study) :

Answer 21

L’étude vise à comparer les effets d’une molécule seule ou en association.

Question 22

Définition d’une étude en corps divisé (= split-body, split-face) :

Answer 22

L’étude vise à comparer des parties différentes du corps du même individu (souvent en dermatologie et ophtalmologie)

Question 23

Définition d’une étude adaptative :

Answer 23

Etude particulière où la réaction du patient est étudiée toute au long de l’étude permettant aux auteurs, en fonction des résultats, de modifier le protocole de l’étude au fur et à mesure.

=> Attention au biais de classement.

Question 24

Définition et interet d’une personnes-temps :

Answer 24

Unité de mesure correspondant à la durée (le temps) pendant laquelle un sujet (une personne) est susceptible de permettre l’observation du phénomène étudié.

=> Permet de mieux prendre en compte la contribution exacte à l’indicateur de chaque sujet pour la période pendant laquelle il est réélement observé.

Question 25

Définition de l’incidence cumulée :

Answer 25

Incidence de survenur d’un événement calculée en moyenne sur une longue période

Question 26

Définition du taux d’incidence :

Answer 26

On calculera plutôt un taux d’incidence en présence de fluctuations et de perdus de vue importants, correspondant à l’incidence instantanée (ou densité d’incidence) des nouveaux cas rapportés à un nombre de personnes temps à risque.

Dans le cas d’un épisode épidémique, On parle de taux d’attaque pour désigner l’incidence de nouveaux cas.

Question 27

Type d’étude adéquate à une question thérapeutique :

Answer 27

• Pour prouver l’efficacité = étude contrôlée randomisée
• Pour prouver la sécurité = étude controlée randomisée ou suivi de cohorte

Question 28

Types d’étude adéquate à une question diagnostic :

Answer 28

• Pour la reproductibilité/variabilité = transversal comparatif avec répétition de mesure
• Pour sensibilité/spécificité = transversal comparatif avec étalon-or
• Pour éfficacité/utilité = Etude controlée randomisée
• Pour stratégie : Etude controlée randomisée ou arbre décisionnel

Question 29

Types d’étude adéquates pour questiond e causalité :

Answer 29

• Pour phénomène contrôlable fréquent = étude controlée randomisée
• Pour phénomène non controlable fréquent = suivi de cohorte (exposés/non exposés)
• Phénomène rare = étude cas-témoins

Question 30

Etudes adéquates à une question pronostic :

Answer 30

• Maladie fréquente = Etude c_ontrolée randomisée_
• Maladie rare : études cas témoins

Question 31

Eléments justtifiants la réalisation de l’étude :

Answer 31

=> À rechercher dans l’introduction souvent = EDIE :

• Eléments de contexte :

* Nature

* cout

* sévérité

* fréquence

¨problème de santé publique majeur

+ si diagnostique = enjeu fort du traitement de la maladie à diagnostiquer.

• Descripttion de l’intervention :

* Pour toutes les études : données physiopathologiques expliquant le role possible detel facteur

* Si étude thérapeutique = donnée spharmacoloiques avec mécanisme d’action du médicament

* Si étude diagnostic = perdormances diagostiques du test étudié

• Interet de l’étude :

* hypothèse d’efficacité

* Hypotthèse de moindre coutt

* Hypothèse de meulleurs tolérance

=> Si étude diagsotique : insuffisance/ défauts des tests existants

• Ethique : Connaissance non disponible autrement avec nécessité d’un nouvel essai pour répondre à la question posée par l’étude (PMZ)

=> Une revue systématique de la littérature indique les résultats d ‘études antérieures :

* Absence d’études antérieures

* Niveau de preuve insuffiisantt

* Résultats contradictoires entre différentes études

* Absence d’ajusttement sur de potentiels facteurs de confusion découverts récemment qui n’étaient p as connus sur les études antérieures.

* Besoin d’une confirmation dans une autre population