LCA Flashcards
Différence risque alpha vs risque béta
Risque alpha: erreur de type I: risque de rejeter l’hypothèse nulle alors qu’elle est vraie (on voit une différence alors qu’il n’y en a pas)
Risque béta: erreur de type 2: risque de ne pas rejeter l’hypothèse nulle alors qu’elle est fausse (on ne détecte pas de différence ou d’effet alors qu’il existe)
Différence entre risque alpha et p-value
Le risque alpha est un seuil fixé à l’avance qui indique le niveau de risque accepté pour rejeter l’hypothèse nulle.
La p-value est une probabilité calculée à partir des données qui aide à décider si H0 (l’hypothèse nulle) doit être rejetée ou non. Elle est calculée après avoir collecté les données.
Si la p-value est plus petite ou égale à alpha, on rejette HO. Plus la p-value est petite, plus HO semble improbable.
Les principaux tests statistiques
Quelle différence entre un test paramétrique et un test non paramétrique ?
Le choix du test statistique dépend du type de variable que l’on veut évaluer et de sa nature.
- Si on veut comparer une *variable qualitative (par exemple le sexe) entre 2 groupes,
on fait un test du Chi 2 (test paramétrique) ou un test exact de Fisher(test non
paramétrique). - Si on veut comparer une variable quantitative (par exemple l’âge) entre 2 groupes, on
pourra faire un test t de Student si la variable quantitative a une distribution normale.
Si ce n’est pas le cas (exemple : dosage des leucocytes), on pourra faire un test de
Wilcoxon pour séries indépendantes qui est un test non paramétrique.
Remarque : Un test est dit paramétrique quand on fait des hypothèses sur la distribution des
variables (par exemple, pour un critère de jugement continu, on fait fréquemment l’hypothèse d’une distribution normale). Un test est dit non-paramétrique quand on ne fait aucune hypothèse sur la distribution des variables. - Si on veut comparer une variable censurée (par exemple la survie) entre 2 groupes,
on fera un test du log rank qui permet de comparer les courbes de survie entre les 2
groupes.
Comment faire la distinction entre facteur de confusion et facteur d’interaction ?
Pour voir si un facteur joue un rôle dans la relation entre l’exposition et la maladie et si oui
comment, il faut stratifier l’analyse selon ce facteur, c’est-à-dire estimer le paramètre pour
chaque sous-groupe (strate) correspondant à chaque modalité du facteur. On s’affranchit
ainsi de l’effet du facteur. Il y a alors 3 cas possibles :
- Si la relation est indépendante du facteur, elle sera retrouvée dans chaque strate
- Si le facteur explique (au moins partiellement) la relation retrouvée, celle-ci
disparaîtra (ou sera atténuée) dans chaque strate. On dit que le facteur est un
facteur de confusion. - Si le facteur modifie la relation, on trouvera un résultat diffèrent dans chaque strate.
On dit que le facteur est un facteur d’interaction
Dans les essais cliniques, la phase I s’intéresse principalement à ….. et la phase II à …..
phase I principalement à la pharmacociétique et à la sécurité
phase II principalement à la pharmacodynamie et à l’efficacité
Dans une étude clinique, le nombre de sujets nécessaires dépend de …
Le nombre de sujet nécessaires dépend de :
risque alpha de premier ordre
puissance P = 1 - béta, donc de béta
de delta, la différence minimale que l’on souhaite mettre en évidence si elle existe
variance (ecart type au carré) du critère de jugement principal en cas de critère de jugement quantitatif
du caractère uni ou bilatéral de l’analyse
du nombre de perdu de vu estimé et attendu autorisé
Définition de l’analyse per protocole
L’analyse per protocole se définit par le fait qu’on analyse seulement les patients qui ont suivi exactement tout le protocole pendant leur suivi.
Quels sont les deux grands intérêt du tableau 1 dans un article en général ?
Les deux grands intérêts du tableau 1 sont de vérifier:
- que la population étudiée est comparable à la population cible. Cela permet d’évaluer la validité externe. En effet, on ne pourra pas transposer nos résultats sur une population non comparable.
- L’autre intérêt est de vérifier la comparabilité initiale des groupes. Ceci permet d’évaluer la validité interne. En effet, le résultat sera fiable si et seulement si les deux groupes sont comparables à la base. Cela est plutôt logique.
Qu’est-ce que la clause d’ignorance ? Est-ce que ça diminue les biais de mesure ?
Clause d’ignorance : Fait de ne pas révéler à un patient le médicament qu’il va recevoir dans un essai thérapeutique, et pour un médecin qui inclut un patient dans un essai, de ne pas savoir quel traitement ce patient va recevoir. Sinon, l’inclusion des patients dans l’essai risque d’être influencée par la conviction intime du médecin de l’efficacité de l’un ou l’autre traitement réellement efficace. Le tirage au sort respecte la clause d’ignorance. Attention de ne pas la confondre avec “l’aveugle”. La clause d’ignorance est toujours possible.
La clause d’ignorance ne diminue pas les biais de mesure, au contraire de l’aveugle.
Quel est le rôle de l’investigateur dans un essai clinique ?
L’investigateur :
- Se conforme au guide européen des bonnes pratiques de recherche clinique
- Définit le protocole a priori
- Inclus des sujets après information et consentement éclairé écrit
- Administre les traitements
- Recueille les données
- Déclare les événements indésirables au promoteur
- Produit les résultats de l’étude
Quelles sont les conditions à réunir pour participer à une recherche clinique ?
Le participant d’une recherche clinique doit être :
- Une personne physique : Volontaire patient ou volontaire sain
- Affilié au régime d’assurance maladie
- Eligible : Critères d’inclusion sans critères de non-inclusion
- Et donner son consentement libre et éclairé écrit signé
Comment bien formuler une question clinique dans une démarche de médecine fondée sur les preuves ?
Pour être complète, la question doit comprendre tous les éléments de l’acronyme “PICOT”:
P atient
I ntervention
C omparator
O utcome
T ime
Patient: la population, les patients, le problème clinique
Intervention: l’élément soumis à évaluation (traitement, test diagnostic, facteur d’exposition..)
Comparator: la situation de référence (le contrôle, le test de référence, l’absence d’exposition…)
Outcome: le critère de jugement (issue clinique, identification de la maladie, survenue de la maladie
Time: horizon temporel: moment de l’évaluation
Donner le Grade de recommandation HAS pour la pratique clinique en fonction du niveau de preuve scientifique fourni par la littérature (sans préciser le type d’étude)
+ la limite de ce système de gradation
- Grade A, preuve scientifique établie: niveau 1 de preuve
- Grade B, présomption scientifique: niveau 2 de preuve
- Grade C, faible niveau de preuve scientifique: niveaux 3 et 4 de preuve
La limite de ce système de gradation tient à la part de subjectivité qu’il implique: un seul essai contrôlé randomisé est-il suffisant pour justifier une reco de grade A ? Un essai randomisé de qualité est-il préférable à 10 études de cohortes dont les résultats vont tous dans le même sens ?
Donner les types d’études de niveau 2 de preuve
- essais comparatifs randomisés de faible puissance
- etudes comparatives non randomisées bien menées
- études de cohorte (prospectives, les retrospectives c’est niveau 4)
Donner les études de niveau 3 de preuve
Etudes cas témoins
Donner les études de niveau 4 de preuve
Etudes comparatives comprenant des biais importants
Etudes rétrospectives (y compris cohortes)
Etudes épidémiologiques descriptives (transversales, longitudinales)
Séries de cas
RV+ =
RV- =
RV+ = Se/(1-Sp) –> rapport de la probabilité que le test soit positif chez un malade vs probabilité que le test soit positif chez un sujet sain
RV- = (1-Se)/Sp –> rapport de la probabilité que le test soit neg chez un malade sur la probabilité que le test soit neg chez un sujet sain
Quelles sont les deux grands types de méthodes/études supports des enquêtes analytiques ? Quel est le but de ces enquêtes analytiques ?
la méthode “cas-témoin” et la méthode “cohorte”
Les enquêtes d’épidémiologie analytique sont des études explicatives où le facteur étudié est non maîtrisable. Le but des enquêtes étiologiques est d’établir un lien entre un facteur de risque (ou protecteur) et une maladie.
Qu’est-ce qu’un biais d’indication ?
Un biais d’indication est un type de biais qui survient dans les études observationnelles, lorsque le choix d’un traitement ou d’une intervention dépend de l’état clinique ou des caractéristiques du patient.
Ce biais peut fausser l’interprétation des résultats, car les différences observées entre les groupes étudiés peuvent être attribuées aux caractéristiques des patients plutôt qu’à l’effet réel des ttt.
Qu’est-ce qu’un critère de jugement composite ?
Il s’agit de critères composés de plusieurs évènements. Ces critères sont souvent utilisés dans les essais en cardiologie. Un critère composite peut être, par exemple, la survenue d’un infarctus du myocarde, d’un AVC ou d’un décès. On considère que le patient a présenté
le critère de jugement s’il a eu au moins l’un de ces évènements. S’il a présenté plusieurs
évènements du critère, on retient la date du premier évènement
V/F l’analyse en intention de traiter Consiste à analyser les données de tout patient inclus
Faux L’Analyse en intention de traiter est une méthode qui consiste à analyser les données de tout patient randomisés. il s’oppose à l’analyse per protocole.
VRAI OU FAUX Les études de cohortes prospectives sont de grade de preuve 2
FAUX: LA FAUTE SE SITUE SUR LE “GRADE DE PREUVE” : CA N’EXISTE PAS. ON PARLE DE NIVEAU DE PREUVE OU DE GRADE DE RECOMMANDATION. (piège récurrent a l’ECN)
