Evaluation des médicaments et agrément pour leur commercialisation 1 Flashcards
Quelle est la définition juridique du médicament ?
Que se passe-t-il si un produit est qualifié de médicament ?
Il devient soumis au régime juridique applicable aux médicaments
Décrivez le régime juridique applicable aux médicaments
Quelle est la particularité du cycle de vie du médicament ?
C’est un cycle continu sous deux cadres différents
Quels sont les deux cadres de cycle de vie du médicament ?
Le cadre scientifique et celui règlementaire
Quel est le but de l’AMM ?
Protéger la santé des patients
Quelles informations contient le dossier de demande d’AMM ?
Quels sont les critères pour obtenir l’AMM ?
La qualité, la sécurité et l’efficacité
Comment est assurée l’obtention de l’AMM à travers la qualité pharmaceutique ?
Comment est assurée l’obtention de l’AMM à travers la sécurité ?
Comment est assurée l’obtention de l’AMM à travers l’efficacité ?
Quelles questions sont légitimes de se poser ?
A quoi est du l’AMM permettant de régir le médicament par le droit de l’UE ?
A l’affaire du thalidomide avec l’implication de l’Europe (CEE) et l’adoption d’un premier texte européen sur le médicament en 1965, directive introduisant une définition communautaire du médicament et créant un nouvel instrument : AMM
Quelle modification a reçu ces directives européennes adoptées depuis 1965 ?
Elles ont été intégrées dans une directive de codification en 2001 : la directive du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire des médicaments à usage humain
Comment doit être fabriqué le médicament pour être commercialisé et de quoi doit-il faire l’objet ?
Il doit être fabriqué industriellement ou selon une méthode dans laquelle intervient un processus industriel (l’AMM ne s’appliquant pas pour les préparations officinales, magistrales et hospitalières), doit faire l’objet d’une AMM délivrée par les autorités compétentes nationales ou européennes
Comment sont demandés et délivrés les deux types d’AMM ?
L’AMM nationale (française) est délivrée par l’ANSM (agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) et l’AMM européenne est demandée à l’EMA (european medicines agency) qui instruit le dossier et est délivrée par la Commission européenne
Quelles sont les procédures générales d’enregistrement ?
Quels médicaments concerne la procédure nationale ?
Elle ne concerne que les médicaments pour lesquels la commercialisation n’est envisagée que dans un SEUL Etat membre de l’UE : l’AMM est alors évaluée et octroyée par l’autorité compétente de cet Etat : elle n’est valable que dans cet Etat
Quel poste a la compétence de décision en matière d’AMM en France ?
Celui de directeur général de l’ANSM
Quelles sont les issues possibles à la fin de la procédure nationale (française) ?
Qu’est-ce que l’AMM à travers une procédure européenne centralisée ?
C’est une seule AMM, valable pour TOUS les pays de l’UE
Comment se fait la procédure européenne centralisée ?
Qu’est-ce que l’EPAR ?
European Public Assessmen Report, c’est un rapport attestant de l’autorisation de mise sur le marché dans l’UE d’un médicament répertorié sur un site dans lequel un grand nombre d’informations sur la substance est partagé comme par exemple les risques associés, son mode d’emploi, etc.
Quels médicaments sont concernés par la procédure européenne centralisée ?
Quels médicaments sont concernés par la procédure de reconnaissance mutuelle ?
Ceux qui ont déjà obtenu une AMM dans un Etat membre de l’UE selon une procédure nationale, et qui souhaitent commercialiser son médicament dans de nouveaux pays de son choix
Que permet l’Etat référent, qui a octroyé l’AMM existante ?
Il pilote la procédure
Par qui sont délivrées les AMM ?
Elles sont délivrées par les autorités compétentes des Etats membres concernés
Donc pour quels états l’AMM octroyée est-elle valable ?
Pour tous les Etats membres concernés
Grâce à quelle organisation est l’arbitrage possible ?
Par le comité de coordination des procédures de reconnaissance mutuelle et décentralisées
Pour quels médicaments s’applique la procédure décentralisée d’AMM ?
Pour ceux qui ne sont pas encore autorisés dans l’UE et qui sont destinés à au moins deux Etats membres
Quelle est la procédure décentralisée ?
Par qui est octroyée l’AMM à travers une procédure décentralisée ?
Par l’Etat de référence et est valable pour tous les Etats membres concernés : AMM limitée à certains pays
Synthèse des procédures européennes
De quoi est fourni le système continu de pharmacovigilance ?
Quelles substances sont concernées par la commission spécifique de réévaluation du B/R ?
Les vieilles AMM nationales par la commission de suivi, donc les vieux produits nationaux à Pharmacovigilance inquiétante
Quelles sont les caractéristiques de cette procédure de réévaluation ?
Quelles sont les issues possibles de cette réévaluation ?
Pourquoi des procédures spécifiques existe-t-il ?
Parce que certaines situations cliniques et certaines catégories de médicaments nécessitent des procédures spécifiquement adaptées
Quelles sont les différentes procédures spécifques ?
- Procédures dérogatoires
- Procédures incitatives
- Procédures de fin de brevets
- Procédures simplifiées
Que permet d’octroyer les procédures dérogatoires ?
Elles permettent d’octroyer des accès précoces et des accès compassionnels
Quels médicaments sont concernés par les autres procédures spécifiques ?
Par qui est octroyée l’Autorisation d’accès précoce (AAP) et pour quoi ?
Pour des indications présumées innovantes, la Haute autorité de santé (HAS) qui peut donc octroyer à titre exceptionnel une AAP
A quels moments une AAP peut-elle être octroyée ?
- soit en pré-AMM
- soit en post-AMM mais en amont de la décision de prix et de remboursement
Par qui est demandée l’AAP et que permet-elle ?
L’AAP, demandée par l’industriel, ouvre droit à un remboursement pour une cohorte de patients dans l’attente de l’entrée dans le droit commun de l’indication considérée
Quels sont les critères d’éligibilité de l’AAP ?
Par qui est octroyée l’autorisation d’accès compassionnel (AAC) et dans quels cas ?
Elle est octroyée par l’ANSM à titre exceptionnel pour des médicaments sans aucune AMM en France lorsque les laboratoires ne souhaitent pas les commercialiser
Par qui est demandée l’AAC et que permet-elle ?
Elle est demandée par un médecin pour un patient nommément désigné ouvrant droit à une prise en charge par l’assurance maladie
Quels sont les critères d’éligibilité de l’AAC ?
Dans quel objectif, l’ANSM peut-elle mettre en place un cadre de prescription compassionnelle (CPC) ?
Dans l’objectif de sécuriser une pratique bien établie de prescriptions hors AMM d’un médicament disponible en France (car disposant d’une AMM dans d’autres indications)
Que permet le CPC ?
Il est établi par l’ANSM à son initiative ou à la demande des ministres sur signalements et ouvre droit à une prise en charge par l’assurance maladie
Quels sont les critères d’éligibilité du CPC ?
Quelles sont les caractéristiques des médicaments dits orphelins ?
Par quoi sont régis les médicaments orphelins en Europe ?
Par un règlement européen mise en place en 2000
Qui octroie les désignations orphelines et pour quoi ?
Un Comité Européen du Médicament Orphelin (COMP, auprès de l’EMA) octroie ces désignations pour un principe actif et une indication
Quelles sont les mesures incitatives de l’UE pour motiver le développement de traitements médicamenteux de maladies orphelines ?
Quelles sont les grandes étapes des procédures spécifiques dans le règlement européen des médicaments orphelins ?
- Obtenir la désignation orpheline
- Développer le médicament
- Dépôt du dossier de demande d’AMM
- Octroi de l’AMM centralisée et d’une exclusivité commerciale pour toute l’Europe pendant 10 ans
Comment est possible d’obtenir la désignation orpheline ?
Quels problèmes sont rencontrés dans le développement et commercialisation des médicaments pédiatriques ?
Quelles sont les conséquences de ces inconvénients sur la population ?
Comment est réglementé les médicaments pédiatriques ?
Par un règlement européen mis en place en 2007 obligeant les industriels de déposer un plan d’investigation pédiatrique (PIP) auprès du Comité pédiatrique (PDCO) de l’EMA
En quoi consiste cette obligation ?
En un programme de recherche et développement visant à garantir que sont collectées les données nécessaires pour déterminer les conditions dans lesquelles un médicament peut être autorisé pour le traitement de la population pédiatrique
Dans quels cas et à quels moments cette obligation de déposition d’un PIP doit-elle être appliquée ?
Quels sont les aménagements possibles du dossier d’AMM ?
- l’AMM donnée sous circonstances exceptionnelles
- l’AMM conditionnelle
Dans quel cas l’AMM donnée sous circonstances exceptionnelles est-elle impliquée ?
Lorsque le laboratoire démontre qu’il n’est pas en mesure de fournir des renseignements complets sur l’efficacité et la sécurité du médicament dans des conditions normales d’emploi et sous conditions de réévaluation annuelle (ex : médicaments orphelins)
Sous quelles conditions est accordée l’AMM donnée sous circonstances exceptionnelles ?
Elle est accordée sous réserve du respect d’obligations spécifiques concernant la sécurité du médicament
Dans quel cas l’AMM conditionnelle est-elle impliquée ?
Lorsque les données accumulées sur le nouveau médicament permettent d’envisager un rapport bénéfice favorable mais des données complémentaires sont nécessaires à acquérir pour le confirmer (médicaments orphelins, traitements compassionnels, situations d’urgence type pandémies virales)
Quel est l’état de l’accord de cette AMM conditionnelle ?
Elle est accordée dans l’attente de l’octroi d’une AMM “normale” avec une réévaluation des données par le CHMP en fonction de l’obtention des données complémentaires
Qu’est-ce que les médicaments génériques ?
Ce sont des médicaments issus à partir de la molécule d’un médicament déjà autorisé (appelé spécialité de référence, médicament d’origine ou princeps) dont le brevet est tombé dans le domaine public
Quelles sont les caractéristiques des médicaments génériques ?
Dans quel cas deux médicaments sont bioéquivalents ?
Quelle est la particularité des produits à marge thérapeutique étroite ?
A quoi s’applique chacune de ces intervalles ?
Cet intervalle s’applique à l’IC 90 plus précisément de ces bornes du ratio des AUC (ou Cmax) et non pas directement au ration des valeurs de l’AUC (ou Cmax)
Quelle évaluation doit procéder les médicaments génériques pour l’obtention de l’AMM ?
Qu’est-ce que les médicaments biosimilaires ?
Ce sont des médicaments biologiques ou biomédicaments, des molécules complexes, obtenus par un procédé biotechnologique qui implique une source biologique (protéines, cellules…) et ainsi un modèle biologique rendant pratiquement impossible la synthèse d’une copie parfaite de la substance
Quels médicaments sont des médicaments biosimilaires ?
Pourquoi l’approche générique (valable pour les médicaments chimiques) n’est pas applicable ?
En quoi consiste les médicaments biosimilaires, en expliquer le concept ?
C’est un concept mis en place en Europe depuis 2004, c’est un médicament biologique similaire à un médicament biologique de référence dont le brevet est tombé dans le domaine public, où l’approche générique n’est pas applicable
Que devons-nous vérifier pour les médicaments biosimilaires ?
Il y a nécessité de vérifier chez les patients que l’on retrouve les grandes propriétés pharmacologiques décrites pour le médicament de référence
De quoi doit être fourni le dossier d’AMM spécifique ?
De donnés sur la qualité pharmaceutique du produit, des éléments comparatifs du profil de sécurité et toxicologie du médicament similaire par rapport au médicament de référence grâce à des études in vitre et in vivo, et un dossier clinique démontrant l’équivalence en termes d’efficacité clinique et de tolérance au médicament biologique de référence
Quelles sont les caractéristiques des médicaments homéopathiques ?
Quels sont les différents types de médicaments tombant dans la catégorie de médicaments d’automédication ?
Quelles sont les caractéristiques de ces médicaments d’automédication ?
RCP
Notice
Les informations figurant sur le conditionnement secondaire
