Développement du médicament Flashcards

1
Q

A quoi aboutissons-nous à la fin des 10 ans de recherche et de développement quantitativement?

A

A partir de 10 000 molécules on aboutit à 1 médicament en passant par 100 molécules testées et 10 candidats médicaments

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
2
Q

Combien d’années de brevet dans le genèse d’un médicament ?

A

20 ans de brevet

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
3
Q

Quels sont les objectifs de ces différentes phases de brevet ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
4
Q

Quelles sont les différentes étapes dans le développement du médicament à partir de candidats médicaments au médicament ?

A
  • l’étape préclinique
  • l’étape clinique pré-AMM
  • l’étape clinique post-AMM
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
5
Q

En quoi consiste l’étape préclinique ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
6
Q

En quoi consiste l’étape clinique pré-AMM ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
7
Q

En quoi consiste l’étape clinique post-AMM ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
8
Q

Quels sont les objectifs des études pharmacologiques in vitro et chez l’animal ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
9
Q

Quelles sont les étapes permettant de caractériser le candidat médicament ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
10
Q

Que comprend le profil pharmacologique ?

A
  • les propriétés pharmacodynamiques sur des modèles cellulaires, tissulaires et animaux
  • les propriétés pharmacocinétiques sur au moins 3 espèces animales pour essayer d’avoir un consensus
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
11
Q

Que mettent en jeu les propriétés pharmacodynamiques ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
12
Q

Que mettent en jeu les propriétés pharmacocinétiques ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
13
Q

Quels sont les quatre types de caractérisation du profil toxicologique ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
14
Q

Quels modèles animaux doivent être testés pour valider le profil toxicologique ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
15
Q

Quelles sont les différentes toxicités ?

A
  • Aigüe
  • Subaigüe
  • Chronique
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
16
Q

Quelles sont les doses à administrer pour tester une toxicité aigüe ?

A

Une dose unique

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
17
Q

Quelles sont les doses à administrer pour tester une toxicité subaigüe ?

A

Des doses répétées pendant 28 jours, 3 doses (faible, moyenne, toxique) avec un témoin pour être sûr que l’origine de l’effet est bien la substance

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
18
Q

Quelles sont les doses à administrer pour tester une toxicité chronique ?

A

De doses répétées pendant 3 mois et plus, 3 doses (faible, moyenne, toxique) avec un témoin

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
19
Q

Quelle est la durée de suivi d’un test de toxicité aigüe ?

A

Au moins 14 jours à la recherche d’une toxicité tardive

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
20
Q

Quelle est la durée de suivi d’un test de toxicité subaigüe ?

A

28 jours

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
21
Q

Quelle est la durée de suivi d’un teste de toxicité chronique ?

A

Long terme, cela dépend du contexte

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
22
Q

Quels sont les paramètres évalués dans un test de toxicité aigüe ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
23
Q

Quels sont les paramètres évalués dans un test de toxicité subaigüe ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
24
Q

Quels sont les paramètres évalués dans un test de toxicité chronique ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
25
Q

Quelles surveillances sont mises en place lors des études de toxicité ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
26
Q

Quels sont les trois types d’études de reprotoxicité ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
27
Q

Sur quels modèles se font les études de reprotoxicité ?

A

Sur au moins 2 espèces animales : rongeur et non rongeur, mâles et femelles avant accouplement et femelles en gestation

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
28
Q

De quelles manières se font ces études de reprotoxicité ?

A

En escalade de doses (faible, moyenne, toxique) à travers des voies d’administrations prévues chez l’homme

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
29
Q

Quels paramètres sont étudiés dans l’étude de fertilité et d’embryogenèse chez les femelles ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
30
Q

Quels paramètres sont étudiés dans l’étude de fertilité chez les mâles ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
31
Q

Quels paramètres sont étudiés dans les études d’embryo-foetotoxicité ?

A
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
32
Q

Quel paramètre est étudié dans les études de tératogénicité ?

A

formation des organes

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
33
Q

Quels paramètres sont étudiés dans les études de péri et postnatalité ?

A
34
Q

Dans des études de tératogenèse, comment l’exposition à la substance est-elle procédée et quand ?

A

Une exposition pendant l’organogenèse à travers de la nourriture ou par gavage

35
Q

Quels paramètres vont être étudiés dans les études de tératogenèse ?

A
36
Q

Qu’étudient les études de mutagenèse et sur quoi ?

A

La modification permanente et transmissible de l’ADN concernant les cellules germinales (risque pour la descendance) ou les cellules somatiques (risque de cancer)

37
Q

Comment se font ces tests ?

A

Ils sont réalisés in vitro et in vivo

38
Q

Quels sont les devenirs des modifications permanentes de l’ADN sur les cellules somatiques ?

A
39
Q

Quels sont les différents tests de mutagenèse ?

A
40
Q

Comment se font les études de cancérogenèse et l’exposition à la substance ? (sur qui)

A
41
Q

De quoi la dose la plus forte est-elle proche ?

A

Elle est proche de la dose maximum tolérée

42
Q

Quel type de tumeurs est le plus fréquemment observé dans ces études ?

A

Les tumeurs hépatiques

43
Q

Pourquoi faire des essais cliniques ?

A
  • pour valider une nouvelle molécule
  • en suivant les gold standards méthodologiques
  • en comparant 2 traitements
  • c’est une médecine plus rationnelle, fondée sur des preuves scientifiques (Evidence based medicine)
44
Q

Comment se fait la comparaison de 2 traitements ?

A

Dans des études d’équivalence ou de différence entre la molécule à tester et son contrôle (ou placebo)

45
Q

Que permet la méthodologie des essais cliniques ?

A

L’étude du devenir de la substance et de ses effets chez l’Homme

46
Q

De quoi sont composées les essais cliniques ?

A

De différentes étapes chronologiques mais toujours :

47
Q

Quelles conditions ont été imposées par l’éthique dans le développement des essais thérapeutiques ?

A
48
Q

Quelles sont les différentes phases du développement du médicament en pharmacologie clinique ?

A
49
Q

Quelles sont les caractéristiques des différentes phases du développement du médicament ? (nombre et types de sujets(testeurs), les paramètres étudiés)

A
50
Q

Que représente la phase 1 ?

A

C’est la première administration chez l’Homme

51
Q

Sur quels sujets se fait la phase 1 et quel est son objectif ?

A
52
Q

Quelles sont les conditions de la phase 1 ?

A
53
Q

Que peuvent être étudiés dans la phase 1 ?

A
54
Q

En pratique, comment se fait la première administration de la phase 1 ?

A
55
Q

Quelle est la méthode préconisée en phase 1 en pratique pour augmenter les doses ?

A
56
Q

Que représente la phase 2 ?

A
57
Q

Quels sont les objectifs de la phase 2 ?

A
58
Q

Décrivez la méthodologie de la phase 2

A
59
Q

Quel est l’objectif de la phase 3 ?

A

Démontrer l’efficacité et la sécurité

60
Q

Quels sont les sujets étudiés loes de la phase 3 ?

A
61
Q

Quelles sont les caractéristiques de la méthodologie Gold Standard de la phase 3 ?

A
62
Q

Décrivez le schéma d’étude de la phase 3

A
63
Q

Quels sont les différents types d’études cliniques ?

A
64
Q

Quel est le but des études de supériorité de la phase 3 ?

A
65
Q

Quel est le comparateur utilisé dans les études de supériorité ?

A

Le placebo ou médicament de référence

66
Q

Quel est le but des études d’équivalence ou de “non infériorité” de la phase 3 ?

A
67
Q

Par rapport à quoi le produit en développement est-il comparé dans les études d’équivalence ou de “non infériorité” ?

A

Par rapport au médicament de référence

68
Q

Quels sont les avantages du placebo dans les traitements contrôles lorsque le placebo est autorisé et donc lorsqu’il n’y a pas de médicament de référence ?

A
69
Q

Quel est le coût, la durée, l’enjeu industriel de la phase 3 ?

A
70
Q

En fonction de quoi se fait la commercialisation ?

A

Elle se fait en fonction des résultats des études de phase 3

71
Q

Auprès de qui est déposé le dossier scientifique et sur quoi porte-t-il ?

A
72
Q

Selon quoi l’AMM est-elle obtenue et pour quoi ?

A

Pour une présentation pharmaceutique selon des procédures réglementaires précises :
- centralisées
- nationales

73
Q

Quand est-ce que la phase 4 est-elle réalisée ?

A

Après l’AMM du médicament

74
Q

Pourquoi ces études sont-elles réalisées après l’AMM du médicament ?

A
  • Dans certaines situations les protocoles d’étude ne peuvent pas être finalisés avant la commercialisation
  • Lors de la mise sur le marché : les risques identifiés, les risques potentiels et les informations manquantes sont importants
75
Q

Pourquoi dans certaines situations les protocoles d’étude ne peuvent pas être finalisés avant la commercialisation ?

A
  • Cela permet d’avoir des données plus larges
  • de comprendre un peu mieux dans l’arsenal thérapeutique
76
Q

Quels sont les objectifs de la phase 4 ?

A
77
Q

Quelles sont les évaluations opérées de la phase 4 ?

A

rares parce qu’exposées à un grand nombre de sujets

78
Q

Qu’est-ce que les autorités réglementaires obligent-elles aux industriels ?

A

Elles obligent aux industriels de déposer un Plan de Gestion des Risques lié à des préoccupations de sécurité

79
Q

Quelles sont les caractéristiques du Plan de Gestion des Risques ?

A
80
Q

Que permet le PGR ?

A
81
Q

Qu’implique le PGR si besoin ?

A