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Galénique > Médicaments de Thérapie Innovante > Flashcards

Médicaments de Thérapie Innovante Flashcards

1
Q

Les biothérapies sont tout traitement (molécules, cellule, tissus) dont l’origine est __________.

A

biologique

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Q

Les biothérapies comportent: ________, _________, ___________, ___________, ____________.

A
  • Thérapies géniques.
  • Thérapies cellulaires.
  • Immunothérapies (vaccination curative et préventive).
  • Protéines thérapeutiques obtenues par un procédé biotechnologique, au sein d’un organisme vivant procaryote (bactéries) ou eucaryotes (levures).
  • Produits biologiques naturels d’extraction (hormones, extraits d’organes ou de tissus).
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3
Q

Médicament de Thérapie Innovante (MTI)= ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) est l’un des médicaments à usage humain suivants: _____________, _____________, ______________.

A

Un médicament de thérapie génique.
Un médicament de thérapie cellulaire somatique.
Un produit issu de l’ingénierie tissulaire.

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4
Q

Produit issu de l’ingénierie tissulaire est un produit qui: ________________________ et ______________________.

A

Contient des cellules ou tissus issus de l’ingénierie cellulaire ou tissulaire, ou en est constitué.
Est présenté comme possédant des propriétés lui permettant de régénérer , préparer ou remplacer un tissu humain, ou est utilisé chez l’être humain ou administré à celui-ci dans ce but.

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5
Q

Par médicament de thérapie génique, on biologique qui a les caractéristiques suivantes: __________________________________ et _______________________________.

A
  • Il contient une substance active qui contient ou constitue un acide nucléique recombinant administré à des personnes, en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter, ou de supprimer une séquence génétique.
  • Son effet thérapeutique, prophylactique, ou diagnostique dépend directement de la séquence de l’acide nucléique recombinant qu’il contient ou du produit de l’expression génétique de cette séquence.
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6
Q

Les vaccins contre les maladies infectieuses sont un exemple de médicament de thérapie génique. (V/F)

A

F

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7
Q

Les Médicaments de thérapie cellulaire somatique présentent les caractéristiques suivantes: ________________________ et ______________________.

A

1- Contient ou consiste en des cellules ou des tissus qui ont fait l’objet d’une manipulation substantielle de façon à modifier leurs caractéristiques biologiques, leurs fonctions physiologiques, ou leurs propriétés structurelles par rapport à l’usage clinique prévu, ou des cellules ou tissus qui ne sont pas destinés à être utilisés pour les mêmes fonctions chez le donneur et le receveur.
2- Est présenté comme possédant des propriétés permettant de traiter, de prévenir ou de diagnostiquer une maladie à travers l’action métabolique, immunologique, ou pharmacologique de ses cellules ou tissus, ou est utilisé chez une personne ou administré à une personne dans une telle perspective.

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8
Q

Les GTMP contiennent des ________ qui conduisent à un effet thérapeutique.

A

gènes

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9
Q

Les GTMP insèrent des gènes ___________ dans les cellules, utilisant fréquemment un ________ comme vecteur pour transporter le gène

A

« recombinants »
virus

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10
Q

Un gène recombinant est une partie d’ADN qui est ____________, regroupant des ADN de différentes sources.

A

créée en laboratoire

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11
Q

Lorsque le gène recombinant pénètre dans les cellules du patient, celles-ci
commencent à produire une protéine, ce qui peut contribuer à ralentir ou à guérir diverses maladies, notamment des __________, des ________ou des __________.

A

troubles génétiques
cancers
maladies chroniques

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12
Q

Les étapes de la thérapie génique sont: ____________, ____________, _____________, ______________.

A

Isolement du gène normal.
Transport du gène médicament.
Transfert du gène médicament.
Intégration du gène médicament au génome des cellules malades.

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13
Q

Etapes de la thérapie génique - Isolement du gène normal
On isole une version _________ du gène à partir de cellules saines, ce gène est appelé ________________.

A

normale
“gène médicament”

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14
Q

Etapes de la thérapie génique - Transport du gène médicament
On insère le gène médicament dans un vecteur, par exemple un _______ dont les _________ont été détruits

A

virus
gènes nocifs

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15
Q

Etapes de la thérapie génique - Transport du gène médicament
Le rôle du vecteur est déterminant car il permet de __________, de___________________ et de _______________________.

A

contenir le gène “sain”
transférer le gène dans un nombre suffisant de cellules cibles
transporter le gène dans le noyau de la cellule

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16
Q

Etapes de la thérapie génique - Transfert du gène médicament
On insère le gène dans le ___________________ grâce au vecteur.

A

le noyau des cellules malades

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17
Q

Après intégration du gène médicament au génome des cellules malades, ce dernier __________________.

A

restore leur bon fonctionnement

18
Q

Les médicaments de thérapie génique (GTMP)
Les différentes techniques du transfert englobent: _____________ et _____________.

A

La thérapie in vivo (à l’intérieur de l’organisme).
La thérapie ex vivo (à l’extérieur de l’organisme).

19
Q

La thérapie in vivo (à l’intérieur de l’organisme)
Le matériel génétique est introduit chez le patient par ____________ ou ______pour qu’il atteigne les cellules cibles.

A

injection intraveineuse
locale

20
Q

La thérapie ex vivo (à l’extérieur de l’organisme)
Les_______________sont prélevées chez le patient et, après les avoirs traités sont _____________dans l’organisme .

A

cellules malades
réintroduites

21
Q

Les médicaments de thérapie cellulaire somatique contiennent des cellules ou des tissus qui ont subi des manipulations visant à modifier leurs ______________.

A

caractéristiques biologiques

22
Q

Une manipulation non-substantielle d’une cellule implique: ________, _______, ________, ________, __________.

A

Découpage, broyage, centrifugation, congélation, lyophilisation

23
Q

Une manipulation substantielle d’une cellule implique: ________, _________, _________.

A

culture
transfert de gène
modification du génome

24
Q

Pour obtenir des médicaments de thérapie cellulaire somatique (SCMP), on procède par étapes: _______________, ______________, ______________.

A

1- Obtention (biopsie) de cellules ou tissus primaires à partir d’un individu (patient ou donneur sain).
2- Transformation des cellules (manipulations substantielle).
3- Réimplantation.

25
Q

Deux cas de réimplantation des SCMP se présentent: ______________ ou ______________.

A

au même patient (usage autologue).
à un patient receveur pour lequel le donneur a été préalablement sélectionné et recruté (usage allogénique).

26
Q

Les cellules ou tissus destinés à l’ingénierie tissulaire peuvent être viables ou non viables. (V/F)

A

V

27
Q

Un produit issu de l’ingénierie tissulaire peut contenir des éléments supplémentaires: __________, ________, __________, __________, __________, ____________.

A

produits cellulaires
des biomolécules
des biomatériaux
des substances chimiques
des supports
des matrices.

28
Q

L’ingénierie cellulaire comprend plus particulièrement l’ensemble des technologies permettant de _______________, ____________, ______________, _______________.

A
  • Produire et d’entretenir des modèles cellulaires.
  • Optimiser les conditions de culture.
  • Réaliser des transfections et des transplantations.
  • Contrôler les lignées cellulaires.
29
Q

L’ingénierie tissulaire applique les principes de l’ingénierie et des sciences de la vie afin de développer des _____________qui vont _______, _________ ou __________ la fonction des tissus.

A

substituts biologiques
restaurer
maintenir
améliorer

30
Q

Produit issu de l’ingénierie tissulaire - principe
Les cellules peuvent être des cellules ____________ou des cellules __________.

A

différenciées
souches

31
Q

Produit issu de l’ingénierie tissulaire - principe
Les recherches s’orientent davantage sur les cellules _________ et ___________, bien que ces dernières cellules fassent l’objet d’une _________________.

A

souches adultes et embryonnaires
réglementation particulièrement stricte

32
Q

Les cellules souches pluripotentes induites (IPS) obtenues par reprogrammation génétique de _____________________.

A

cellules adultes différenciées

33
Q

Les cellules souches pluripotentes induites présentent les avantages des ________________ sans ________________________.

A

cellules souches embryonnaires (plus grandes possibilités de différenciation)
inconvénients éthiques (destruction d’un embryon)

34
Q

L’utilisation des IPS est très récente et fait l’objet de progrès techniques. (V/F)

A

V

35
Q

Les Médicaments « combinés de thérapie innovante» doivent satisfaire aux conditions suivantes:

A
  • Intègrent dans leur composition un ou plusieurs dispositifs médicaux, ou bien un ou plusieurs dispositifs médicaux implantables actifs.
  • Leur partie cellulaire ou tissulaire doit contenir des cellules ou des tissus viables. Ou
  • Leur partie cellulaire ou tissulaire contenant des cellules ou des tissus non viables doit être susceptible d’avoir sur le corps humain une action qui peut être considérée comme essentielle par rapport à celle des dispositifs précités.
36
Q

les Préparations de Thérapie Cellulaire (PTC) se caractérisent par: ___________, _______________, _____________, _______________.

A
  • Les cellules ne présentent pas une fonction modifiée entre le
    donneur et le receveur.
  • Ne sont pas considérés comme des médicaments et ne sont pas
    soumis à une AMM.
  • Préparés dans des unités au sein d’un hôpital, qui ne répondent pas forcément aux BPF, mais plutôt aux BP Cellules/Tissus.
  • Exécution d’une prescription médicale déterminée…produit conçu spécialement à l’intention d’un malade déterminé.
37
Q

Les MTI à proprement parler se caractérisent par: ____________, ____________, ____________, _______________.

A
  • Répondent aux définitions vues.
  • Sont préparés de façon industrielle par lots.
  • Font l’objet d’un enregistrement préalable à leur commercialisation.
  • Doivent être fabriqués dans des établissements pharmaceutiques selon les BPF.
38
Q

Les contrôles de qualité réalisés sur les MTI sont: __________, __________, ___________,_____________.

A
  • Identité (nécessité de déterminer des marqueurs d’identification pertinents).
  • Conditions de culture.
  • Caractérisation et définition du produit (Test de Potency : mesure quantitative in vitro de l’activité bio du produit ).
  • Impuretés.
39
Q

Les contrôles de sécurité réalisés sur les MTI sont: ___________, ___________, _____________, ______________.

A
  • Cross réactivité tissulaire (étude de l’impact qu’ont les cellules sur les tissus).
  • Biodistribution → difficile pour les cellules (stratégie de
    marquage…).
  • Tumorigenicité/instabilité génétique.
  • Démonstration de la relevance des études de toxicité et des modèles animaux.
40
Q

Les nouveaux risques des MTIs sont: ____________, _____________, ______________.

A

Risque d’infection virale si un vecteur viral se réactive.
Risque de cancer.
Risque pour les professionnels de santé et les soignants en cas d’exposition accidentelle au traitement.

41
Q

Les problèmes éthiques des MTIs sont ______________ et _______________.

A
  • Non-respect des droits des donneurs vivants par manque d’information.
  • Administration aux patients de produits cellulaires (de cellules souches) dont
    l’efficacité n’a pas été démontrée et dont la sécurité n’est pas garantie.
42
Q
A

Galénique (15 decks)

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