11 - analyse stat ITT et PP Flashcards
types de biais (6)
- confusion
- sélection
- suivi
- évaluation
- publication
- attrition
biais de confusion
absence de prise en considération des facteurs de confusion
biais de sélection
2 grp de l’essai sont non comparables
biais de suivi
2 grp sont pas suivis de la même manière
biais d’évaluation
mesure du critère de jugement est pas faite de la même façon
biais de publication
seuls les essais positifs sont publiés ce qui donne une fausse impression d’efficacité
biais d’attrition
pts randomisés sont écartés de l’analyse
dans quel cas le biais d’attrition est plus susceptible
quand les exclusions se font pas strictement au hasard, mais perte est due au med
biais d’attrition : différents écarts (6)
- arrêt prématuré
- mauvaise observance
- adoption du tx d’un autre bras d’étude
- absence de ctrl de suivi
- absences de résultats
- inclusion de pts répondant pas aux critères d’inclusion
analyse ITT : pts inclus
tous les pts randomisés, quelque soit
- observance
- tx réellement reçu
- raison de retrait ou déviation du protocole
analyse ITT : AV
- garantit absence de biais
- permet l’estimation d’effet du tx dans des conditions proche de la réalité
analyse ITT : ctrl du biais d’attrition
analyse ITT + remplacement des données manquantes
analyse PP : pts inclus
slm pts qui ont été traités en pleine conformité avec le protocole
analyse PP : pts exclus
- pts inclus à tort
- traités par erreur avec mauvais tx
- arrêté le tx
- ayant reçu tx concomitants
analyse PP : DV
surestime souvent efficacité obtenue en pratique
analyse par tx reçu : principe
- analysés en fct de la nature du tx
- pts avec mauvaise observance pas inclus dans l’analyse
v ou f : l’ITT permet la comparaison de base établie par la randomisation alors que PP, garanti de randomisation s’applique plus ce qui introduit biais
v
analyse ITT ou PP estime mieux ce qui se produit dans la vie réelle
ITT
analyse (ITT ou PP) plus pertinente
ITT
dans quel cas utiliser une analyse PP
études NI
analyse en sous-grp : définition
subdiviser la population de l’essai en sous-pop et rechercher l’effet du tx dans ces sous-pop
analyse en sous-grp : but
rechercher une interaction entre effet du tx et une ou plusieurs variables
analyse en sous-grp : but dans l’essai non concluant
essai n’a pas montré de différence stat significative (globalement) mais on cherche le sous grp dans lequel il existerait un effet stat significatif
analyse en sous-grp : but dans l’essai concluant
on obtient une différence stat significative (globalement) mais on cherche le sous grp dans lequel le tx est plus efficace et celui dans lequel il serait non efficace
analyse en sous-grp : ce qu’on compare
pour chaque sous-grp, on compare l’effet du tx vs pbo
analyse en sous-grp : cmt savoir qu’un test est concluant
valeur p significative (< 0,05)
interaction
- quand une covariable influence la taille de l’effet du tx
- effet du tx varie entre les sous-grp
types d’interaction
- quantitative
- qualitative
interaction quantitative
tx est bénéfique ou délètaire dans tous les sous-grp (même direction de l’effet) mais avec une variation de la taille de l’effet
interaction qualitative
tx est bénéfique dans un sous-grp et délètaire dans un autre
but du test d’interaction
conclure si la différence observée dans la taille de l’effet du tx est trop grande pour slm être expliquée par le hasard
analyses intermédiaires : déf
analyses de données faites en cours d’essai, avant que tous les pts prévus ait été recrutés ou avant la fin de période de suivi
analyses intermédiaires : objectifs
- détecter au plus tot le bénéfice du tx (évite de traiter le pt au pbo)
- détecter au plut tot un effet délétère du tx (limiter le nbr de pts exposés au risque)
- arrêter une étude si tx pas efficace
v ou f : la réalisation d’une analyse stat peut être faite en gardant l’insu
f, implique la levée de l’insu
puissance stat : déf
aptitude à mettre en évidence l’effet du tx s’il existe
paramètres dont dépend la puissance stat
- taille de l’effet à mettre en évidence
- nbr sujets
- risque de base
- risque alpha
puissance : paramètres qui le conditionne (2)
- taille de l’effet
- fréquence de base de l’événement)
cmt la taille de l’effet affecte la puissance
effet tx faible = faut plus de puissance
si le nbr de pts est important, la puissance sera __
élevée
v ou f : l’investigateur peut directement agir sur le nbr de sujets pour controler puissance de l’essai
v
cmt la fréquence de base de l’événement affecte la puissance
faut plus de puissance pour mettre en évidence l’effet sur un événement rare que fréquent
v ou f : l’investigateur peut directement agir sur le risque de base
f, partiellement
relation entre la puissance stat et l’IC
inversement prop
facteurs qui font augmenter le nbr de sujets nécessaires
- diminution taille de l’effet à mettre en évidence
- diminution de la fréquence de base de l’énévement
