Principes de bon usage du médicament et des thérapeutiques non médicamenteuses Flashcards
Bon usage du médicament : généralités ?
= utilisation du bon médicament à la bonne dose pour la bonne durée au bon patient en fonction de la maladie à traiter et du terrain
3 facteurs :
- Bon diagnostic et bonne évaluation pronostique : décision thérapeutique adaptée
- Choix d’un traitement prenant en compte les caractéristiques du malade
- Respect des AMM et recommandations officielles
AMM : bases scientifiques ?
- Qualité pharmaceutique : composition et conditionnement du produit, contrôle de la qualité et du respect des bonnes pratiques de fabrication
- Efficacité : prouvée par des essais cliniques dans une indication et une population bien définie => essai randomisé contrôlé en double aveugle en supériorité vs placebo ou en supériorité ou non infériorité vs traitement de référence
- Sécurité : toxicologie préclinique, sécurité et effets indésirables lors des essais cliniques
AMM : procédures ?
= Nationale ou européenne
- AMM européenne (majorité des nouveaux médicaments) : évaluation par l’European Medicines
Agency (EMA) de Londres à partir d’un dossier commun évalué par 2 pays rapporteurs
- AMM nationale : évaluation par l’ANSM
- Extension d’une AMM nationale à une AMM européenne : principe de reconnaissance mutuelle (le
pays ayant donné une AMM nationale présente le médicament devant d’autres pays), avec liste de
pays européens possiblement partielle, au choix de l’industriel
AMM : résumé des caractéristiques du produit ?
- Forme et présentation du médicament
- Composition quantitative et qualitative (dont excipients)
- Indication(s) reconnue(s)
- Posologie et mode d’administration (dans différentes populations ou sous-populations)
- Contre-indications absolues ou relatives
- Mises en garde et précautions d’emploi
- Interactions médicamenteuses : contre-indiquées, déconseillées, nécessitant des précautions d’emploi ou simplement à prendre en compte
- Effet du médicament sur la fertilité, la grossesse, l’allaitement
- Effets indésirables (avec leur fréquence et gravité)
- Risques et symptômes des surdosages et conduite à tenir
- Donnes de pharmacodynamie et pharmacocinétique
- Incompatibilités, modalités de conservation, modalités de prescription, délivrance, prise en charge
- Coordonnées du laboratoire titulaire de l’AMM
AMM : mentions légales hors RCP ?
Notice patient
= Ecrite en langage clair et facilement compréhensible
- Indications, posologie, modalités d’usage, précautions, contre-indications, effets indésirables, CAT en cas de problème et titulaire de l’AMM
Boîte
- Nom du médicament, DCI, dosage, nombre d’unités, code barre ou datamatrix, liste I, II ou non listé, date de péremption, mentions légales (ne pas dépasser la dose prescrite, ne pas laisser à portée des enfants…), titulaire de l’AMM, pictogramme, grossesse
Pictogramme conduite :
- Triangle jaune niveau 1 = soyez prudent
- Triangle orange niveau 2 = soyez très prudent
- Triangle rouge niveau 3 = ne pas conduire
Autres rôles de l’ANSM : commission d’évaluation initiale du rapport bénéfice/risque ?
- Evaluation des nouvelles AMM
- Prescription médicale obligatoire (PMO « uniquement sur ordonnance ») ou facultative (PMF)
- Réservé à l’usage hospitalier : prescription initiale seulement ou toute prescription
- Prescription réservée à certains médecins spécialistes
- Surveillance particulière imposée lors du traitement
Conditions de délivrance :
- Liste I : ordonnance obligatoire, sans renouvellement
- Liste II : ordonnance obligatoire, possibilité de renouvellement
Autres rôle de l’ANSM : commission de réévaluation du rapport bénéfice/risque ?
= Ré-analyse d’une AMM ancienne selon les données post-AMM d’efficacité et de sécurité
- Modification de la RCP, des conditions de prescription et de délivrance
- En cas d’éléments de sécurité nouveaux et inquiétants : suspension d’AMM (dans l’attente d’une décision, généralement européenne)
ATU : généralités ?
= Autorisation donnée pour un médicament n’ayant pas encore l’AMM, sur la demande de la firme ou de certains prescripteurs : évaluée par la Commission d’Evaluation initiale du rapport bénéfice/risque de l’ANSM
- Moyens d’accéder aux médicaments innovants dans l’attente du franchissement des étapes administratives de l’AMM
- Prix : gratuit ou payant, réajusté a posteriori en fonction du prix fixé après l’AMM
=> Procédure exceptionnelle
Conditions :
- Médicament d’une pathologie grave à pronostic rapidement défavorable
- Absence d’alternative ou de médicament ayant déjà une AMM
- Preuves sérieuses et concordantes d’un rapport bénéfice/risque favorable
ATU : ATU nominative ?
= ATU individuelle donnée pour un seul patient => à la demande du prescripteur
- Utilisation ponctuelle par le patient après analyse du dossier médical
ATU : ATU de cohorte ?
= ATU pour l’ensemble des malades correspondant à l’indication dans l’attente de l’AMM => à la
demande de la firme
- Nécessite des données cliniques solides montrant l’efficacité du médicament
- Possibilité d’accès pour tous les malades, avec recensement (suivi des données thérapeutiques
et de pharmacovigilance du produit)
- Notice et information fournies par la firme aux professionnels de santé
RTU ?
= Recommandation Temporaire d’Utilisation : recommandations officielles permettant l’utilisation d’un médicament déjà commercialisé avec AMM dans une indication n’ayant pas l’AMM, à la vue de données d’efficacité et de sécurité
- Autorisation officielle donnée par la Commission d’Evaluation du rapport bénéfice/risque pour l’utilisation hors AMM
- Utilisation possible à une autre posologie ou pour une autre durée
- Intérêt : absence d’alternative thérapeutique, urgence médicale, pathologie à haute morbi-mortalité, coût
Médicament financé hors T2A ?
= Tarification supplémentaire en dehors d’une tarification à l’activité (« hors T2A » ou « en sus de GHS »)
- Pour des médicaments innovants et très coûteux, dont le prix n’est pas inclus dans la tarification à l’activité du séjour (Groupe Homogène de Séjour) : liste établie par le Conseil de l’Hospitalisation
- Utilisation contrôlée, dans des indications reconnues, engageant la responsabilité des médecins
Evaluation du bon usage selon le niveau de preuve
- Groupe 1 : indication reconnue dans le cadre de l’AMM
- Groupe 2 : indication reconnue à haut niveau de preuve et consensus, mais hors AMM
- Groupe 3 : contre-indication clairement démontrée du médicament
- Groupe 4 : niveau de preuve insuffisant pour recommander l’usage du médicament
Remboursement
- Systématique en cas de groupe 1 ou 2
- Possible en cas de groupe 4 : discussion au cas par cas
- Aucun remboursement en cas de groupe 3 : mauvaise utilisation
Prescription hors AMM ?
Encadrée
- Autorisation Temporaire d’Utilisation
- Recommandation Temporaire d’Utilisation
- Prescription de médicaments hors T2A : groupe 2 ± groupe 4
Non encadrée
= Cas particulier : médicament possiblement efficace chez un patient isolé, dans une situation atypique, au vue des données de la littératures
- Sur décision du prescripteur
- En cas d’échec ou d’effet indésirable : ne peut être imputé au prescripteur en cas de décision appuyée sur des données de littératures, si le patient a été clairement informé et que les traces de l’information et de la recherche bibliographique figurent dans le dossier du patient
- Remboursement selon le choix de la Sécurité Sociale
=> N’engage la responsabilité du prescripteur (illégal) seulement si prescrit en contexte d’imprudence ou d’ignorance, ne s’appuyant pas sur des données de la science ou non correctement expliqué au patient
Médicaments essentiels ?
= Répond à un besoin thérapeutique, diagnostique ou de prévention prioritaire pour une population
- Médicaments permettant de répondre aux besoins prioritaires de santé publique, visant principalement des pathologies graves et répandues
- Liste des médicaments essentiels de l’OMS : 2 listes (pour l’enfant et pour l’adulte), mise à jour tous les 2 ans
Evaluation
=> Basé sur des résultats d’essai clinique prouvant une efficacité et une sécurité d’emploi suffisante
- Effet clinique significatif = effet d’intensité suffisante pour améliorer la survie ou diminuer la sévérité ou la durée de symptôme afin de juger l’état du patient comme amélioré
- Progrès thérapeutique significatif = différence d’efficacité significative basée sur des critères objectifs : permet l’établissement de consensus internationaux de stratégies thérapeutiques
En France
= Evaluation par la Commission de Transparence de la HAS
- Service Médical Rendu (SMR) : évaluation de l’efficacité, de la tolérance et l’intérêt de santé publique
- Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) : progrès thérapeutique en terme de bénéfice clinique
Suivi thérapeutique pharmacologique : généralités ?
Suivi thérapeutique pharmacologique (STP) = adaptation individuelle des doses et/ou de la chronologie de prise du médicament afin d’optimiser les effets thérapeutiques => augment l’efficacité thérapeutique et diminue le risque d’effet indésirable
