7. Effectifs étudiés: Diagramme de flux

Question 1

LCA: Vérifications primordiales à tirer d’un diagramme de flux

Answer 1

• Applicabilité des résultats en terme de validité externe
= vérifier que la population incluse n’est pas trop différente de celle éligible

• Déterminer le type d’analyse effectuée

• ITT
• per protocole
• en traitement reçu

• Vérifier le nombre de perdus de vue

• doit être <10-15% dans chaque groupe sinon Biais de sélection des perdus de vue
• nombre de PDV répartis équitablement entre les deux groupes sinon biais de classement différentiel
• PDV analysé en biais maximum sinon biais d’attrition

Question 2

LCA: Nombre de PDV accepté dans chaque groupe d’une étude ?

Answer 2

• <10-15%

-> Sinon risque de biais de sélection des perdus de vue

Question 3

LCA: Définition du NSN et ses 3 intérêts

Answer 3

• NSN = nombre de sujets à inclure - nombre estimés de perdus de vue (souvent <10%)

• Réduits les coûts
• Réduits les délais de l’étude
• Garantis la puissance statistique des résultats du critère de jugement principal

Question 4

LCA: Les 5 paramètres principaux nécessaire au calcul du NSN

Answer 4

1. Risque alpha de 1ere espèce
   • 5% en général (0,05)
   • Proba de conclure à une différence alors qu’elle n’existe pas
   • Plus on veut un risque alpha faible, plus il faut inclure de patient
2. Risque bêta de 2e espèce ou puissance (1-beta)
   • Bêta= 5-20%
   • 1-beta= 80% en générale
   • Proba de ne pas conclure à une différence alors qu’elle existe
3. Taille delta de la différence ou écart à mettre en évidence (cliniquement significative)…
   • Plus la taille de l’effet à mettre en évidence est grande, plus le NSN est grand
   • Il faut que ce soit pertinent cliniquement
4. … selon le type de critère de jugement
   • Quantitatif = variance du critère de jugement estimée sur des etudes antérieures
   • Qualitatif = Risque de base du critère de jugement = risque en l’absence de traitement
5. P = probabilité de survenue ou INCIDENCE du critère principal dans le groupe contrôle
   • Plus l’événement est rare (mort) et plus il faudra inclure de patient pour montrer une différence
   ⚠️ Si critères composite = calcul du NSN doit être fait avec comme incidence, l’INCIDENCE CUMULÉE de tous les critères !!

Question 5

LCA: 2 types de puissance statistique d’une étude
• A priori
• À posteriori

Answer 5

1. Puissance à priori
   = Calcul du NSN
   • Correspond au nombre de patient nécessaire et suffisant prévu dans le protocole
   • Cocher tous les critères nécessaires au calcul du NSN
2. Puissance à posteriori
   • Depend de la validité interne
   - résultats statistiquements significatifs
   - absence de biais ++
   • Dépend de l’effectif de l’échantillon
   - différence entre le nombre de malades analysés et le nombre de malade nécessaire calculé à priori