1 - Rôles des études post-commercialisation

Question 1

Quelles sont les limites des études de phase 3 ?

Answer 1

1. Nombre de sujets exposés limité
2. Effets secondaires rares peuvent être manqués
3. Effets secondaires à long terme peuvent être manqués
4. Essais restrictifs en conditions artificielles / idéales
5. Utilisation hors indication
6. Mesure de marqueurs potentiels d’effets secondaires vs mesure d’évènements cliniques (effets secondaires prédits mais non observés)

Question 2

Que contiennent les utilisations hors indication ?

Answer 2

Populations spéciales = femmes enceintes, pédiatrie, personnes âgées, personnes avec comorbidités

Question 3

En quoi consistent les conditions réelles d’utilisation ?

Answer 3

Population avec l’indication traitée, population d’essais randomisés contrôlés, population traitée hors indication

Question 4

Quand parle-t-on d’effets indésirables rares ?

Answer 4

Fréquence inférieure à 1/1000 dans les études cliniques, causés par : interactions médicamenteuses, interactions liées aux comorbidités, populations spéciales, populations non incluses dans les études cliniques

Question 5

Quelles sont les différentes populations lors des études ?

Answer 5

1. Population à l’étude : incluse dans l’étude qui répond aux critères de sélection
2. Population visée par le traitement : indication déterminée dans la monographie donc susceptible de bénéficier du traitement
3. Population rejointe : vie réelle donc inclut indication et hors indication

Question 6

À quoi sert la recherche post-commercialisation ?

Answer 6

Étudier l’utilisation et les effets des médicaments en vie réelle afin de mieux représenter les bénéfices et les risques = recherche observationnelle et non expérimentale (pas d’études cliniques)

Question 7

Quelle est la différence entre l’épidémiologie et la pharmacoépidémiologie ?

Answer 7

Épidémiologie : fréquence d’apparition d’une maladie dans la population
Pharmacoépidémiologie : études descriptives et analytiques (ie. observationnelles) de l’utilisation et des effets des médicaments dans la population (ce que le Rx fait à la population et ce que la population fait au Rx)

Question 8

Quelle est la relation entre les qualités des évidences et les risques de biais selon la hiérarchie des études épidémiologiques ?

Answer 8

Revues systématiques / méta-analyses : meilleure qualité d’évidences avec le moins de risques de biais
Opinions d’experts : pire qualité d’évidences avec le plus de risques de biais

Question 9

Quelle est la différence entre l’efficacité clinique, l’efficacité réelle et l’efficacité comparative ?

Answer 9

Efficacité clinique : induction de l’effet tel que prévu dans les essais randomisés contrôlés
Efficacité réelle : effet thérapeutique dans des conditions réelles
Efficacité comparative : comparaison des bénéfices et des risques entre différentes options thérapeutiques en conditions réelles

Question 10

Comment évaluer l’efficacité réelle et les risques réels ?

Answer 10

Efficacité : pharmacoépidémiologie
Risque : pharmacoépidémiologie et pharmacovigilance

Question 11

Quelle est la différence entre la pharmacovigilance et la pharmacoépidémiologie ?

Answer 11

Pharmacovigilance : détection d’effets indésirables dans une population exposée
Pharmacoépidémiologie : étude de l’utilisation et des effets des médicaments dans la population

Question 12

Quelle est la méthode pour formuler des questions de recherche ?

Answer 12

P : population
I : intervention
C : comparateur
O : outcome
T : temporalité

Question 13

Donner une exemple de questions selon les différents preneurs de décision ?

Answer 13

Agences réglementaires : Quel est le risque d’effets indésirables chez les patients traités avec médicament donné ?
Efficacité comparative : Quelle est la valeur ajoutée du médicament ?
Traitements alternatifs : Est-ce que le médicament réduit les symptômes de la maladie davantage que les autres alternatives déjà disponibles sur le marché ?
Décideurs provinciaux : Quels médicaments devraient être inclus au formulaire des médicaments remboursés ?
Cliniciens : Est-ce que le médicament est efficace en pratique réelle ?

Question 14

Quelles sont les données nécessaires pour répondre aux questions de recherche ?

Answer 14

1. Histoire naturelle de la maladie (critères d’évaluation, population de patients, prévalence de survenue d’effets adverses) = phase pré-approbation
2. Études d’utilisation avec d’autres options thérapeutiques (adhésion, persistance, changements de traitements dans le temps) = phase pré-approbation
3. Études continues faites pour étudier des évènements cliniques ou déterminer le dénominateur réel = phase post-commercialisation