Pharmaco C4 Flashcards
V ou F. Les médicaments et vaccins ont considérablement augmenté les chances de survie et la qualité de vie ?
VRAI
2/3 des personnes qui ont un diagnostique de cancer survivent au moins jusqu’à ____ ans
5 ans
Décrire les étapes du développement d’un médicament jusqu’à sa mise en marché
- Phase pré-découverte (sélection de la cible)
- Découverte du médicament (développement)
- Phase préclinique
- Essaies cliniques (Phase 1, Phase 2, Phase 3)
- Soumission de régulation du Rx, enregistrement, approved
- Exclusivité sur le marché, marketing.
Les phases 2 et 3 dure de 3 à 6 ans.
Les essaies cliniques peuvent durer 6-7 ans
Les approbations durent 0.5-2 ans
L’exclusivité dure 8-10 ans.
Combien peut durer le processus de développer un Rx et quel est le coût approximatif ?
- 12-15 ans
- 2,6 milliards
Quelle est la Durée de protection intellectuelle(exclusivité) au Canada?
20 ans
Durée de recherche et développement ?
12-15 ans
Combien de Temps pour l’obtention du remboursement public suite à la commercialisation
1-5 ans
Quel est le # de molécules évaluées pour chaque médicament?
5000 à 10000 molécules
Coûts moyens du développement d’un médicament?
1,5 à 3 milliards
V ou F. Plus les années avancent, moins de molécules sont disponibles, mais plus le coût de recherche et développement augmente
VRAI
Pourquoi les essais cliniques sont-ils importants?
Les essais cliniques fournissent la preuve que le médicament expérimental est sûr et efficace pour l’usage auquel il est destiné.
Dites les Sources possibles des médicaments:
- Animal: insuline (cochon, vache), hormone de croissance (homme)
- Plante: digitalis, morphine (papaver somniferum)
- Inorganique: arsenic, mercure, lithium
- Synthétique: chimique (propanolol), biologique (penicilline), biotechnologie (insuline humaine)
Dans le développement d’un Rx :
La recherche peut être basée sur ______
La recherche peut aussi être basée sur ______
- Sur la physiologie
- Sur le récepteur cible
Donnez deux exemples de médicaments Découvertes fortuites
- Péniciline
- Citrate
Le développement de médicaments qui ont une grande _________ aura une meilleure efficacité et une __________ restreinte
- Spécificité
- Toxicité
V ou F. Il y a une importance immense dans le fait de trouver une cible (récepteur, enzyme, ADN), ensuite comment on fait pour que la molécule arrive au récepteur.
VRAI
Nommez le rôle du biologiste lors de la recherche d’un Rx
IDEM pour le pharmacien
Biologiste : Les biologistes spécialisés évaluent la toxicité des composés dans les études animales
Pharmaciens : Les pharmaciens/pharmacologues examinent les meilleures façons de donner les nouveaux médicaments aux patients
Qu’est-ce qu’on va tester lors de la phase pré-clinique ? (4)
- Pharmacologie (efficacité dose-réponse)
- Toxicologie (DL50)
- Cinétique (Pharmacocinétique)
- Autres (cancérogénicité, fertilité, tératogénicité)
V ou F. Lors de la phase pré-clinique, on l’essaye avant sur un animal (2 espèces rongeur et non rongeur) ?
VRAI
Quels aspects sont à considérer lors de la prise de décision à savoir si on va de l’avant avec le Rx
*Clinique
*Scientifique
*Moral (éthique)
*Administratif
V ou F. Il est extrêmement important qu’on évalue : risques anticipés et les bénéfices anticipés.
VRAI
Qu’est-ce qui est important de planifier lors des étapes préliminaires ?
- La dose à donner lors des premières études chez l’homme (essais cliniques)
- Élaboration d’un plan clinique
- Élaboration du ou des premiers protocoles d’essais cliniques
- Préparation et soumission du “CTA” aux autorités réglementaires
Les essais cliniques sont conçus pour répondre à des _________ spécifiques concernant _______ et _______ et sont régis par des exigences ___________.
- questions
- l’innocuité
- l’efficacité
- réglementaires
Décrivez les phases de la recherche clinique
Phase 0 : premiers essais exploratoires chez l’human (microdosage chez 10-15 volontaires). Dure maximum 7 jours. Sert à assurer l’absence d’effets toxiques.
Phase 1 : “premiers” essais réalisés chez l’humain. Volontaires sains (exception: oncologie, VIH, antiarythmique). De 20 à 80 volontaires par essai / 1 an. On veut voir la tolérance, pharmacocinétique et pharmacodynamie.
Phase 2 : sujets malades - groupe homogène / population restreinte (inclusion stricte). (100-500 pts) par essai / 2 ans). C’est la phase Proof of Concept”.
Phase 3 : 1000pts et plus par essai / 2-5 ans, confirmation de l’efficacité. comparaison de l’efficacité et de l’innocuité du médicament et de celle du «traitement standard».
Phase 4 : Surveillance post- commercialisation. Pharmaco-vigilance.
V ou F. L’étape d’enregistrement est très importante. C’est une Revue très rigoureuse:. C’est à cette étape qu’on présente des dossiers de présentation de drogue nouvelle
VRAI
À qui il faut présenter les dossiers au Canada ?
NDS
NDA
FDA (USA)
Est-ce qu’il y a une surveillance post-marketing ?
OUI. Surveillance d’utilisation. Résultats à long terme
La Pharmacovigilance et de gestion des risques sont __________
«Pour la vie»
Expliquez :
- Essai monocentrique
- Essai multicentrique
- Essai multicentrique et multinational
- Essai réalisé dans un seul centre, un seul protocole et un seul centre de recherche
- Plus grands nombre de patients, donc plus grande représentation de la population, Rapidité de recrutement. 1 seul protocole, mais plus d’un centre de recherche.
- Plus d’un centre de recherche dans
différents pays.
Les essais comparatif servent à quoi ?
Les essais comparatifs visent à comparer l’efficacité du médicament à l’étude à celle d’un placebo ou d’un comparateur actif.
Essais non comparatifs = aucune comparaison de produits
Quel type d’essais sont utilisés lors d’essais comparatif et quels études lors d’essais non comparatif ?
- Essais contrôlés (groupe contrôle, groupe témoin)
- Étude pilote, étude post-marketing
Définir Placebo
Substance inerte n’exerçant aucune action pharmacologique et fabriquée de façon à avoir la même apparence que le médicament à l’étude.
V ou F. Les placebos ont démontré être efficaces dans 50 - 60 % des sujets atteints: de douleur, dépression, maladies cardiaques, ulcères gastriques. Aussi la migraine, maux de dos, douleur post-opératoire, polyarthrite rhumatoïde, angine de poitrine peuvent très bien répondre à un placebo.
VRAI
Définir Comparateur actif
Un comparateur actif est un médicament approuvé qui exerce un effet semblable à l’effet prévu du médicament à l’étude. Donc c’est un Rx approuvé
Dans quelles phases on retrouve :
- Essais contrôlés pour évaluer efficacité
- Placebo
- Comparateur actif
- Phase IIb
- Phase IIB
- Phase III
Définir Randomisation
La répartition aléatoire constitue la méthode qui permet de s’assurer que chaque patient recevra un traitement de façon imprévisible (au hasard). Donc ↓Biais de sélection
Définir Essais parallèles
Lors des essais parallèles, les sujets sont répartis de façon aléatoire dans différents groupes de traitement et reçoivent généralement le même produit pendant toute la durée de l’essai.
Définir Essais croisés
Lors des essais croisés, chacun des sujets reçoit tous les produits comparés
Chez quel type de patients est plus utilisé le modèle essais croisés ?
Ce plan est utilisé chez les patients qui présentent un état stable, le plus souvent chronique: Cancer, CV,
diabète, MPOC, asthme, obésité, Alzheimer, douleur palliative, etc.
Quel est le but de ESSAIS AVEC ÉTIQUETAGE EN CLAIR OU À L’INSU (Anonymat)
Réduire le risque de biais dus à l’observateur (interprétation subjective) et au patient en cachant l’identité du traitement administré
Expliquez les essais avec étiquetage en clair
Le sujet et l’investigateur savent tous les deux quel produit est administré
Expliquez Essais à simple insu
Lors des essais à simple insu, seul le sujet ne sait pas quel produit il reçoit
Quel est le design d’essais le mieux contrôlé ?
Essais à double insu. Utilisé lors de procédures d’urgence.
Expliquez Essais à double insu
Lors des essais à double insu, ni le sujet ni l’investigateur ne savent quel produit est administré.
Dites et expliquez les Trois importants normes réglementaires
- Bonnes pratiques de fabrication (BPF): comment produire les produits aux normes de qualité
- Bonnes pratiques de laboratoire (BPL): comment tester les produits in vitro et chez l’animal
- Bonnes pratiques cliniques (BPC): comment tester des produits chez les humains (protection de leurs droits, assurer la validité des résultats)
