4 - Legemiddeløkonomiske analyser: CMA, CEA, CBA. V

Question 1

Kostnadsminimeringsanalyser (CMA)

Answer 1

• CMA er en type helseøkonomisk analyse.

1. Forutsetningene for denne:
   - CMA starter med forutsetninger om at effekten av den nye intervensjonen(behandlingen/LM) er ca lik effekten av sammenligningsalternativet, både når det gjelder effekt og bivirkninger.
   - De må være klinisk likeverdige for å sammenlignes økonomisk.

2- OM JA –> FREMGANGSMÅTE:
- Identifiserer man ressursene som brukes ifm behandling/LM
- kvantifisere kostnad ved å måle hvor mye av hver ressurs som brukes. Beregne tot kost.
- Versette totalkostnader for hvert alternativ. Setter en pris på ressursbruk for hvert alternativ for å sammenligne totalkostnad.

3. Kostnadseffektivitet
   - for å vurdere om et alternativ er kostnadseffektivt vs de totale kostnadene for hvert alternativ. Det som har lavest samlede kostnader vil ses på som mest kostnadseffektivt, gitt at klinisk effekter erlik.

Question 2

Når brukes kostnadsminimeringsanalyser?

Answer 2

• Når den eneste forskjellen mellom to behandlinger eller LM er kostnaden. De er vanligvis ikke aktuelle når behandlingen varierer i effektivitet eller har ulike bivikrningsprofiler.

Utfordring med CMA: å sikre at forutsetningen om likeverdig klinisk effekt faktisk holder, noe som krever solid klinisk bevis.

Question 3

Hva er bridging og når brukes det?

Answer 3

Brukes når man har internasjonale studier og ikke norske. Da må man sammenligne ulike studier. Utfordringer kan være pasient populasjon og at studiene ikke er tilstrekkelig like til å sammeligne.

Question 4

Indirekte sammenligninger og komparator, snakk rundt det

Answer 4

• Kan komme situasjoner hvor direkte sammenlignende data mellom to behandlinger ikke finnes.
• Ved indirekte sammenligning mellom behandling A og KP (komparator), så kan man se på forskjell mellom behandling A og B, finne forskjell på For eksempel 0,5 i favør av A. Deretter trekke fra forskjellen fra B-KP, eks 0,2. 0,5-0,2 = 0,3 i favør av A over KP.

For å sammenligne må forutsetninger være der:
- studiene må ha sammenlignbare inklusjons og ekslusjonskriterier
- behandling som studeres må være administrert på en måte som er representativt for hvordan de vil bli brukt i praksis.
- Behandlingsvarighetene i de ulike studiene bør være tilstrekkelig like.

Question 5

Hva er komparator (KP)?

Answer 5

• brukes i helseøkonomiske analyser som referer til den behandling eller tilstand som ny behandling sammenlignes med.
• KP kan være standardbehandling eller en annen aktiv behandling, placebo eller ingen behandling.

Question 6

Hva er utfordringer med indirekte sammenligner?

Answer 6

• Risiko for bias hvis de opprinnelige studiene varierer i design, populasjon eller gjennomføring.
• kan gi upålitelige sammenligninger.
• Indirekte sammenligninger krever nøye vurdering og til tider kompleks statistiske metoder for å sikre at sammenligningene er gyldige.

Question 7

Hva er CEA?

Answer 7

• Det er kostnadseffekt analyser.
• Den sammenligner kostnadseffektivitet av to eller flere behandlingsalternativer som ikke har sammelignbareffekt.
• CEA anbefales ikke som eneste analysemetode.
• Den finner ut hvilken behandling som gir mest helsegevinst for pengene.

Question 8

Hva er utfordringer ved bruk av CEA?

Answer 8

-vanskelig å velge relevante endepunkter for effektmåling
- er avhengig av bra data, kan bli feil. bias eller ikke generaliserbar.
- vanskelig å sammenligne en som gir effekt om 10 år vs en som gir effekt etter 1 år. helsegevinst og når man får den har noe å si.

• diskontering: når effekter oppstår over flere år må man ta stilling til diskontering av fremtidige kostnader og helseeffekter.
• usikkerheten: ofte mye usikkerhet knyttet til kostnader og effekter. må håndteres på systematisk måte.

Question 9

Hvordan velge effektmål?

Answer 9

• vunnet leveår
• utgåtte hendelser som slag
• intermediære mål (BT, Bs)

utfordringer
- aggregerte endepunkter, altså at behandling har flere effekter som embolier og hjerneslag.
- håndtering av bivirkninger samt effekt av LM.

Question 10

Hva er datagrunnlaget for effekt?

Answer 10

• mest mulig ekstern validitet (relevans). PICOS.
• intern validitet
• evidenshierarkiet - meta
• RCT, åpne observasjonsstudier
• Efficacy data vs effectiveness

Question 11

Hva er CBA?

Answer 11

det er en økonomisk analysemetode hvor både helseeffekter og helseutgifter verdsettes i pengeverdi. Det betyr at all kostnad og fordeler konverteres til minetære verdier, så man kan sammenligne kostnader og nytte direkte.

Question 12

Hva krever CBA?

Answer 12

• at man setter en pengeverdi på både helseeffekter og helseutgifter. Må vurdere direkte kostnad for behandling og monetære verdien av helsegevinst.
• hvor mye er samfunnet villig til å betale for helsegevinster?
• CBA fokuserer på netto nytte, forskjell mellom tot kost og den tot nytten målt i penger altså.
• kan sammenligne og rangere ulike tiltak på tvers av sektor. For eksempel kampanje for å fremme bruk av bilbelte og vaksinasjonsprogram for svineinfluensa.

Question 13

Hva er utfordringer ved bruk av CBA?

Answer 13

• å sette pengeverdi på helsegevinster kan være etisk og metodisk utfordrende.
• vanskelig å måle og verdsette uhåndgripelige effekter som livskvalitet og smerte.
• kreves ofte subjektive vurderinger og antakelser, kan gi variabilitet og potensiell bias.

Question 14

Hva er produksjonsgevinster? V

Answer 14

• ser hvor mye en person kan tjene etter en behandling, altså produksjonsgevinst av en behandling. en som er uføre som begynner å jobbe 100% er positiv helseeffekt.

Question 15

Hvordan måles produksjonsgevinster? V

Answer 15

Human capital approach:
- bruttoinntekt til en pers brukes som mål for hvor mye som kan produseres.
- ved å måle nåverdien av hvor mye en per kan produsere om han returnerer til jobb kan man si hvor mye samfunnet tjener på hans behandling.

Friction cost approach:
- ser på kostnad ved å erstatte selve produksjonen til en som er syk, og ikke bruttolønnen til personen.
- om en blir syk så må personen erstattes av en annen arbeider og produksjon er like høy etter en kort tid.
- spørs også arbeidsledigheten og behov, og yrke til personen.

de to metodene vil gi lik verdi dersom bruttolønnen reflekterer produksjonen og om arbeidsledigheten er lik null.

De er ikke realistiske og metodene gir ulike verdier

Question 16

Utfordringer med produksjonsgevister? V

Answer 16

Tekniske utfordringer:
- usikre begreningsmåter: finnes flere metoder for å beregne produksjonsgevinster, som human kapital - tilnærmingen og friksjonsmetoden.
- verdsetter tapt arbeid basert på permens lønn, mens friksjonsmetoden erstatter arbeidstaker. begge har sine antakelser og begrensninger som gir usikkerhet.

manglende dokumentasjon:
- ofte vanskelig å finne nøyaktig data om produktivitetstap eller gevinst som følge av helseintervensjoner.

Fordelingsmessig utfordring:
- str på produksjonsgevinster: kan variere veldig pga inntektsnivå til de som får behandling. For eksempel vil en vellykket behandling av en høyt betalt arbeidstaker gi større økonomiske gevinster enn samme behandling av lavt betalt arbeidstaker.
- fordelingsvirkning: rettferdighet og likeverd i helseøkonomiske vurderinger. behandling som er kostnadseffektivt for høy inntektspas kan favoriseres over de som er kostnadseffektive for lavinntektspas. kan gi ulikheter.

Question 17

Forskjell på human kapital-tilnærming vs friksjonsmetoden?

Answer 17

• human kapital verdsetter tap av produksjon basert på personens inntekt over deres forventede arbeidsliv. om en person ikke kan jobbe, beregnes tapet som summen av alle fremtidige inntekter personen ville tjent.
  –> ser på tap av hele potensielle arbeidsperioden for personen.
• friskjonsmetoden fokuserer på tiden det tar å erstatte syk arbeidstaker og begrenser kostnadene til denne friksjonsperioden.
  –> altså ser på kort periode for å fylle en ledig stilling

Question 18

Istedenfor human kapital og friksjonsmetoden kan WTP brukes. FORKLAR

Answer 18

WTP - willingess t pay er betalingsvillighet for helse.
- man gir dem scenarioer for ulike helsetiltak hvis de først hadde behov for dem og måtte betale for dem.
- kan da observere handlingene deres.
- hvor mye er du villig til å betale for dette?

Question 19

WTP utfordringer?

Answer 19

teknisk
- WTP varierer i liten grad med str på helseeffekter. Folkets betalingsvillighet endrer seg ikke proporsjonalt med str på helseeffekten, WTP er vanskelig å bruke da.
- WTP varierer med måte å spørre på. Påvirkes av spørsmålingsformulering.
- summen av WTP sprenger budsjettet. TOT betalingsvillighet kan overstige faktisk budsjett tilgjengelig, og da vanskelig å beslutte allokering av helsebudsjett.

fordelingsmessig:
- betalingsvilje avhengig av betalingsevne. WTP er ofte direkte knyttet til deres inntekt og økonomi, så rike er mer villig til å betale enn mindre velstående.

• tiltak for folk med høy inntekt vil da verdsettes høyere enn tiltak for folk med lav inntekt.

Question 20

Hva er pigge-back analyser?

Answer 20

Legemiddel økonomiske analyser basert på en randomisert klinisk studie alene. ikke modell.

Question 21

Hva er fordeler og ulemper ved legemiddeløkonomiske evalueringer som baserer seg på RCT?

Answer 21

Fordeler:
- får valide data (intern validitet): RCT-er er gullstandard for kliniske studier og gir høy intern validitet pga randomiseringen, som minimerer bias og sikrer at effekt av behandling måles nøyaktig.

• Data for effekt og kostnader fra samme kontekst: RCT gir data som både effekt og kostnader innhentet under kontrollerte forhold, som sikrer at data er direkte sammenlignbare.
• Relativt enkel å gjennomføre.
• transparente: metodene og prosessene i RCT er godt dokumenterte.

Ulemper.
- ekstern validitet: resultat av RCT kan ikke alltid generaliseres da det skjer under veldig kontrollerte forhold. og ting kan avvike fra den reelle kliniske praksisen.
–> konsekvenser av studiedesign: studie kan påvirke relevans av data under kontrollert forsøksforhold.
–> selektert pasientpopulasjon: de som deltar i RCT kan være homogene og ikke representere alle.
–> protokolldrevne kostnader
–> relevans av komparator: valg av komparatow i studien kan påvirke hvordan resultater kan brukes til å informere kliniske beslutninger.
- belyser ikke konsekvens av effekt/kostnad av behandling utover studiets varighet, altså langsiktig effekt og kostnad er ukjente.
- overføringsverdi til klinisk praksis er usikker pga mindre kontrollert og mer variert.

Question 22

Hva betyr protokolldrevne kostnader?

Answer 22

utgifter som er direkte knyttet til gjennomføring av en klinisk studie iht studieprotokollen.
kostnaden inkluderer alle utgifter planlagt er nød for å utføre studien.

Question 23

Forklar analyseformene beslutningstre og markovmodellen

Answer 23

Beslutningstre:
- grafisk verktøy som brukes i beslutningsanalyse for å visualisere beslutningsprosesser.
- den består av noder og grener som representerer ulike beslutninger, tilfeldigheter, utfall og de tilhørende sannsynlighetene eller kostnadene.

• for behandlingsalternativer og potensielle utfall over tidsperioder.

1. beslutningsnoder
2. alternativer med sjanse noder

Markovmodeller:
- brukes til å modellere beslutninger som involverer risiko eller hendelser over tid.
- bra for kroniske sykdommer.
- overgangssannsynljghetene mellom tilstandene er kjerneelementene i markovmodellen.
- den beregner akkumulerte kostnader og helseeffekter over tid.

Question 24

Utfordringer med beslutningstrær og marovmodellen?

Answer 24

beslutningstrær
- om de blir store og komplekse, vanskelig å tolke
- Ofte for kortsiktige beslutninger

markovmodellen:
- er en matematisk modelleringsteknikk som brukes for å analysere beslutningsprosesser hvor utfallene utvikler seg over tid.
- bra for kroniske sykdommer og deres overgang mellom ulike helsetilstand.
- mer komplekse og håndterer langsiktige beslutninger

Question 25

Hvorfor har vi modell-analyser?

Answer 25

har modellanalyse fordi:
- de kliniske studiene gir viktig info om effekt, men ikke mye om langsiktig utfall som livskvaliteten.
- varigheten er begrenset for kliniske studier, og ikke lange nok til å fange opp konsekvenser av behandling. Kan få effekt eller bivirkninger om 10 år som ikke fanges opp.
- modellanalyser: modeller tillater oss å ekstrapolere data fra kliniske studier for å estimere langtidskostnader og effekter. Vi kan da tolke hvordan behandling fungerer i virkelig liv over lenger tid og inkluderer variabelt som ikke er lett å måle i kliniske studier.
- samle info: for å få en fullstendig forståelse av kostnader og effekt av behandling må man ha all info også utover kliniske studier.

Question 26

hva er ulemper med å ekstrapolere i slike modeller?

Answer 26

• usikkerhet: er antakelser omat de observerte trendene vil fortsette likt i fremtiden. Kan være faktorer som påvirker i fremtiden og det gir usikkerheten.
• Endring i behandlingsstandard: behandling kan endre seg over tid. langtidsmodeller som er ekstrapolert tar ikke hensyn.
• uforutsette bivirkninger kan dukke opp av behandling som ikke er kjent ved korte kliniske studieperioder. Ekstrapolering kan overse bivirkningene.

Question 27

Hva er fordeler og ulemper med legemiddeløkonomiske evalueringer basert på modeller?

Answer 27

Fordeler:
- ekstern validitet: modeller kan bruke data fra virkelige situasjoner og er derfor gyldige utover de kontrollerte forholdene i kliniske studier.
- relativt lite kostbare og tidskrevende. tar mindre tid enn å gjennomføre nye store kliniske studier.
- strukturering av komplekse forhold: av helseøkonomiske spm.

Ulemper:
- tilgjengelighet og valg av datagrunnlag (klinisk og økonomisk) gjør objektet for usikkerhet og kritisk. modellene er altså avhengig av tiljgengelig data, og valg av hvilke data som brukes kan gjøre resultatet usikkert.
- manglende transparens - forutsetninger, antagelser, tekniske feil kan være vanskelig å forstå eller fange opp.

Question 28

Hva er hovedutfordringer dersom man ønsker å gjennomføre en CMA analyse?

Answer 28

Det er en type legemiddeløkonomsik analyse, og er vurdering av om behandlingsalternativene har omtrent lik effekt.

• begrenset tilgjengelighet av komparative studier som direkte sammenligner de relevante behandlingsalternativene.
• Mange studier kan inkludere behandlingsalternativ som ikke er relevant i norsk klinisk praksis.
• om direkte sammenlignende data mangler, blir det nødvendig å gjøres direkte sammenligninger av effekt basert på data fra ulike studier, og det krever en bridging prosess.

Question 29

Hva er bridging prosessen?

Answer 29

• innebærer å sammenligne pasientpopulasjon, inklusjons og ekskulsjonskriterier, prosedyrer, vurdering av endepunkter og studievarighet for å sikre at studiene er tilstrekkelig like for en gyldig sammenligning.

Question 30

Du skal gjennomføre en legemiddeløkomonomisk analyse i behandling av pasienter med diabetes for å beregne ICER av et LM vs annet.

1. Hvilke effektmål kunne vært aktuelt å bruke her?
2. Hva er forskjellen på intermediære og endelige endepunkter.
3. Hva kan tale for å bruke intermediære endepunkt i en legemiddeløkonomisk analyse?
4. hva kan tale for å bruke endelig endepunkt?

Answer 30

effektmål:
HbA1c er effektmål
blodsukker fastende
insulinbehov
livskvalitet

intermediære endepunkter: mål som indikerer effekt av en behandling før de endelige helseutfallene kan måles. som HbA1c er intermediære mål. oppnås raskt

endelige endepunkter: er direkte knyttet til pasientens helse som død, hjerteinfarkt, slag. oppnås sakte.

hvorfor bruke intermediære endepunkter?
effekttivt, kostnadseffektivt, kan gi prediksjoner om endelige helseutfall.

for bruk av endelige endepunkter:
klinisk relevant for forbedring i livskvalitet og tilstand.
styrker i bevis for å bruke retningslinjer og er klinisk nyttig.
helseøkonomisk verdi: endepunker her gir mer nøyaktig vurdering av en behandlingsverdi over tid.