2- legemiddeløkonomiske analyser: kliniske effekter og effektmål Flashcards
Forklar begrepene ”efficacy” og ”effectiveness”. V
Efficacy → effektiviteten
Effekten av legemiddelet slik det fremkommer i kliniske studier.
Det referer altså til hvor godt et legemiddel eller behandling fungerer under ideelle og kontrollerte forhold, slik som RCT.
Effectiveness → virkeligheten
Effekten av behandlingen slik den fremkommer i den kliniske hverdagen.
Handler om hvordan et legemiddel eller behandling fungerer i den virkelige verden, altså i praksis.
Diskuter begrepene ”efficacy” og ”effectiveness” og hvordan disse henger sammen med intern og ekstern validitet. V
Efficacy → effektiviteten
Effekten av legemiddelet slik det fremkommer i kliniske studier.
Det referer altså til hvor godt et legemiddel eller behandling fungerer under ideelle og kontrollerte forhold, slik som RCT.
Dette er direkte knyttet til intern validitet - hvor høy tillit vi kan ha til at resultatet av en studie reflekterer den sanne effekten av behandlingen uten påvirkning av eksterne faktorer.
Effectiveness → virkeligheten
Effekten av behandlingen slik den fremkommer i den kliniske hverdagen.
Handler om hvordan et legemiddel eller behandling fungerer i den virkelige verden, ALTSÅ I PRAKSIS, der forhold ikke er så godt kontrollert. Dette er relatert til ekstern validitet, som angår i hvilken grad resultatene av en studie kan generaliseres til andre populasjoner.
Hva står effekt i ICER formelen for? V
Står for helseeffekten for behandlingen, ofte målt i QALYs (kvalitetsjusterte leveår) eller leveår generelt for behandling
I ICER kan det være noe variasjon i måten svaret gir utslag på, hvordan? V
Kostnad kan beregnes på samme måte, men å vurdere effekten kan variere avhengig av hva som er relevant i spesifikke situasjoner.
Fokus på overlevelse vs forbedring i livskvalitet vs redusert symptomer.
Forskjell på kostnad/nytte vs nytte/kostnad? V
Kostnad/nytte fokuserer på hva en helseforbedring koster.
Nytte/kostnad fokuserer på hvor mye nytte(helse) som kan skapes for et gitt beløp
Kostnadseffektivitet for nye legemidler formel? V
ICER = merkostnad per mereffekt =
kostnad LM (nytt - eksisterende) / effekt LM (nytt - eksisterende)
Hva betyr merkostnad per mereffekt ift ICER?
Merkostnad: Dette er den ekstra kostnaden som er forbundet med ett behandlingsalternativ sammenlignet med et annet. Det er forskjellen i totale kostnader mellom de to alternativene.
Mereffekt: Dette er den ekstra helsegevinsten som er oppnådd fra det mer kostbare behandlingsalternativet sammenlignet med det billigere alternativet. Dette kan være flere leveår, bedre kvalitet på leveår (kvalitetsjusterte leveår - QALY), eller andre mål på helseforbedring.
Beregning av ICER: For å finne ICER, deler du merkostnaden med mereffekten.
Hva sier resultatet til ICER?
Resultatet forteller deg hvor mye det koster for hver ekstra enhet av helsegevinst.
En ICER på 20 000 kroner indikerer at det koster 20 000 kroner ekstra for hver enhet av ekstra effekt man oppnår ved å velge Legemiddel A over Legemiddel B. I dette tilfellet betyr det at for hver ekstra effektenhet, koster Legemiddel A 20 000 kroner mer enn Legemiddel B.
Hva har sammenlikningsalternativ å si for kostnadseffektiviteten ved lansering av et nytt legemiddel?
Eksisterende legemiddel:
- hvis nye lm er dyrere enn eksiterende, må man vise ber effekt og kvalitet for prisen
- Vurderes opp mot kjente bivirkninger og pas preferanser.
- Vil være vanskelig å bevise kostnadseffektivitet vs placebo som vi ikke har noen effekt å sammenligne mot.
- LM pris og dosering har mye å si for kostnadene
Placebo:
- Effekt er lettere å vise
- kostnadseffektivitet er letter å begrunne og da lavere ICER siden det ikke er noen konkurranse
Hvilke kilder har vi for effektdata? V
Svar på spørsmåls dokument.
META
RCT
OBSERVASJONSSTUDIER (case-control eller kohorte)
Hvilke utfordringer finnes ved vurderingen av effekt for LM økonomiske analyser? V
Ekstern og intern validitet
- intern validitet: grad av sikkerhet under studiet uten kofundere som forstyrrer. Skjer under kontrollerte forhold. Så hvor vidt vi får mål det vi vil uten forstyrrelser.
- ekstern: Skjer i naturlige omgivelser uten kontroll og kan derfor være representativt. Inkluderer større populasjon.
- Effekten kan påvirkes av det å sikre nøyaktige resultater med behov for å sikre relevante resultater for virkelige verden.
Effekt størrelse
- Å måle LM effekt nøyaktig og sikre at den er verdt kostnadene
- Kan være ulike syn på hva er klinisk relevant.
Manglede head-to-head data:
- H2H studier sammenligner direkte to eller flere konkurrerende behandlinger. Mangel på data her gjør det vanskelig å avgjøre hvilket LM som er mest effektivt.
- vs placebo, Økonomisk argument å velge placebo, mindre risiko, større sjanse for å vise effekt.
Utilstrekkelig varighet av kliniske studier
- Korte studier fanger ikke langtidseffekter. Viktig for fordelene og potensielle langsiktig bivirkninger.
- om vi ekstrapolerer i modeller så antar man mye.
Hva er intern validitet og ekstern validitet?
Intern validitet er påliteligheten av studens resultat, og om forskningen egentlig måler det vi vil måle, uten påvirkning av andre variabler.
HØY intern validitet i RCT da det skjer under kontrollerte forhold.
Ekstern validitet
er hvilken grad resultatene i en studie kan generaliseres til andre situasjoner, og populasjoner.
HØY i observasjonsstudie siden man observerer effekter i naturlige omgivelser uten kontroll fra forskere. inkluderer større populasjon og kan være mer representativt, men utsatt for konfunderende faktorer, og dermed lav intern validitet.
Hva er en comparator?
Det er en behandling som et nytt LM sammenlignes med i en kostnadseffektivitetsanalyse.
Kan være
- standard behandling
- annen behandling på maredet
- placebo hvis ingen aktive finnes
