MIELOFIBROSE

Question 1

TRANSFORM-1

Answer 1

Abstract ASH 2023
Estudo fase III em andamento
- População: Paciente com MF com risco intermediário-2 ou alto risco com esplenomegalia e sintomas relacionados a MF que não recebera, nenhum tratamento com inibidor de JAK-2 prévio
- Esquemas: Ruxolitinib + Navitoclax (inibidor BCL-2) VS Ruxolitinib + Placebo

Question 2

CONFORT-1 e CONFORT-2

Answer 2

Ambos avaliaram benefício de Ruxolitinib em pacientes com MF

(A) COMFORT 1
- População: Pacientes com MF primária com alto risco
- Esquemas: Ruxolitinib VS Placebo
- Desfechos: Comparado com placebo, em 24 semanas, Ruxolitinib foi mais eficaz com maior taxa de redução de 35% do tamanho do baço (42% vs 1%) e maior taxa de redução de sintomas (46% vs 5%). Principais efeitos colaterais foram anemia e trombocitopenia, mas raramente levou a descontinuação do medicamento

(B) COMFORT 2 - Blood 2013
- População: Pacientes com MF de alto risco
- Esquemas: Ruxolitinib BS BAT (best available terapy)
- Desfechos: Nesse estudo, quase 50% dos pacientes usaram hidroxiureia como BAT, apesar de muitos desses já terem apresentado progressão com essa medicação. O Ruxolitinib teve maior taxa de redução do baço em 35% (28% vs 5%). A redução do baço foi mantida em 73% dos pacientes com 48 semanas e 50% dos pacientes com 144 semanas. Os efeitos colaterais mais comuns com ruxolitinib foram anemia e trombocitopenia, mas raramente levando a descontinuação. O Ruxolitinib não trouxe benefício em relação a transformação leucêmica.

Question 3

MANIFEST-2

Answer 3

Abstract ASH 2023
Estudo fase III em andamento
- População: Pacientes com Mielofibrose risco intermediário-1 ou maior, com esplenomegalia ou sintomas relacionados a mielofibrose que nunca usaram inibidor de JAK
- Esquemas: Pelabresib (inibidor BET) + Ruxolitinib VS Placebo + Ruxolitinib
- Desfechos: Em andamento

Question 4

RuxoBEAT

Answer 4

Abstract ASH 2023
Estudo fase IIb em andamento
- População: Pacientes com PV de alto risco sem uso prévio de terapia citorredutora
- Esquemas: Ruxolitinib VS BAT (Best Available Therapy)
- Desfechos: Análise interim curta (6 meses apenas), com taxas de CR e ORR semelhantes, mas com hematócrito menor no grupo ruxolitinib, sem significancia estatística, além de menos sintomas constitucionais