Les Essais De Supériorité Et De Non-Infériorité Flashcards
Les deux types de critères vérifiés lors d’un essai
- Critères cliniques : qui interessent le patient (mort subite, fracture osseuse)
- Critère intermédiaire : qui intéressent le médecin (HbA1c, anomalie d’ECG)
Il faut cependant prendre surtout en compte le critère clinique !!
Selon quoi le nombre de patient nécessaire varie dans les essais ?
L’efficacité (différence entre deux ttt) !
+ l’efficacité est grande, moins de patient seront nécessaires à l’étude pour montrer la différence. La puissance sera quand même forte ( puissance =/ nb de patients )
La puissance d’une étude est sa capacité à détecter une différence entre deux groupes de
traitement.
Calcul :
1) Risque relatif
2) Réduction risque relatif
1) Risque d’évènement A / risque d’évènement B
2) 1 - RR (on pourra dire “le ttt réduit x% le risque)
Définir l’analyse en intention de traitement
C’est le fait de compter les patients dans les évènements à la fin même si ils ont quitté l’essai
On l’utilise en essai de supériorité, alors qu’en essai de non-infériorité on utilise l’analyse per protocole
Quel biais c’est ?
1) Quand on mesure un marqueur, on traite puis on remesure et il a baissé. On ne peut pas savoir si c’est vraiment le médicament qui a agit à la baisse.
2) quand on inclut une personne selon un seuil qu’il a atteint juste au moment du recrutement. C’est pour cela qu’il faut doser plusieurs fois.
1) Série de cas
2) Régression à la moyenne
Comment éviter les biais ?
- Former des groupes comparables
- Groupes parallèles
- Essai croisé (ttt croisé)
- Placebo en maintenant l’insu entre les patients ou même créer une double insu pour éviter le biais de suivi (pour que les médecins ne prescrivent pas + d’examens à ceux qui ont le médicament)
Définir essai de non-infériorité
Montrer que le traitement fait au moins aussi bien que le traitement de référence. Il faut maintenir une marge de non-infériorité (pour que le médicament ne soit pas non plus inefficace par rapport au ttt de référence)
Les limites des études de non-infériorité
- Sensibles à l’efficacité du bras de référence : donc si on diminue la dose de référence => conclusion à tort
- Sensibles aux traitements concomitants : par exemple le médicament testé reçoit + de dose
- Sensibles aux biais
Définir :
1) Risque 𝛼
2) Risque β
1) Faux positif = conclure à l’efficacité d’un traitement qui ne l’est pas
2) Faux négatif = ne pas conclure à l’efficacité alors que le traitement est efficace
