Fondamentaux de LCA

Question 1

Rationale (anglais)

Qu’est ce que ce mot signifie en français ?

Answer 1

• Vocabulaire
  
  • Rationale = justification scientifique
  • Par abus de langage, dans le monde de la recherche, les gens utilisent le terme “rationnel” pour justifier ceci ou cela
    
    • Exemple
      
      • “Le rationnel derrière la baisse de sa glycémie est…”
• Exemple concret
  
  • The rationale behind oxygen therapy is to increase oxygen delivery to the ischémic myocardium and therbey limit infartc size and subsequent complications.

Question 2

Significativité d’un test = les différents types de p-value

Answer 2

La p-value a 3 différentes natures :

1. Le p de significativité globale
   
   • Pour un OR/RR
2. Le p de tendance (trend test)
   
   • Le risque augmente-t-il de façon croissante à la dose ?
3. Le p d’interaction
   
   1. Est ce que l’effet du FDR est différent selon les catégories de l’exposition

Question 3

IC

Question 4

Risque 𝝰

Answer 4

• C’est la probabilité d’accepter H1 alors que H0 est vraie
• C’est la probabilité de dire qu’un TT présente un bénéfice alors qu’il n’y a pas de bénéfice SIGNIFICATIF
• Autrement dit, c’est la probabilité que ce qu’on observe soit lié à des fluctuations d’échantillonage
• Autrement dit, c’est la probabilité que ce qu’on observe soit lié au hasard
• Autrement dit, c’est la probabilité que le résultat observé ne soit pas significatif

Question 5

Risque β

Puissance

Answer 5

• Rappel sur 𝝰
  
  • P(H₁/H₀ non rejetable)
  • C’est le risque de mettre en évidence une ≠ par hasard/à cause des fluctuationd d’échantillonage
• β
  
  • C’est le risque de ne pas mettre en évidence une différence qui existe réellement
  • Autrement dit, c’est la probabilité de ne pas rejeter H0 alors que H1 est vraie : P(non rejet H₀/H₁)
• Puissance = 1 - β
  
  • C’est la probabilité de mettre en évidence une différence qui existe réellement
  • Autrement dit, c’est la probabilité de rejeter H0 alors que H1 est vraie : P(rejetH₀/H₁)

Question 6

NSN

Question 7

Types d’études

Question 8

OR/RR

Question 9

Définitions de base en épidémiologie

Question 10

Randomisation

Question 11

Analyse per-protocole

Answer 11

• C’est quand on exclue tous les patients qui N’ont PAS strictement respecté le protocole. Quels patients sont-ils exclus ?
  
  • Erreur de randomisation : patients du groupe PLACEBO qui ont reçu le TT testé ou patient du groupe testé qui n’ont pas reçu le 💊 testé
  • Patients qui ont retiré leur consentement
  • Patient qui ont arrêté leur TT pour mauvaise tolérance
  • …
• On peut décider de faire une analyse statistique per protocole. C’est à dire qu’on NE garde QUE les sujets qui ont parfaitement suivi le protocole d’étude.
• 2 INCONVÉNIENTS
  
  1. ↑↑↑ efficacité du TT testé dans le groupe contrôle + ↓↓↓ efficacité du placebo
     
     • Autrement dit, on surestime l’efficacité du TT testé par rapport au groupe placebo.
     • Ce N’est PAS resprésentatif de la vraie vie
       
       • En effet, in real life, des patients arrêteront leur 💊 pour mauvaise tolérance ou l’arrêteront pour mauvais observance ou X-Y raison
  2. Peut détruire la comparabilité des groupes en diminuant l’effet de la randomisation ☞ BIAIS D’ATTRITION
• L’analyse per-protocole est + conservatrice dans un essai non infériorité

Question 12

Analyse ITT

Answer 12

ANALYSE EN INTENTION DE TRAITER (ITT)

• Dans ce type d’analyse, on N’exclue AUCUN patient malgré un arrêt de TT pour mauvaise tolérance ou autre raison, un retrait de consentement…
• Cela a 2 conséquences
  
  1. Préservation de la randomisation
  2. Sous-estimation de l’efficacité réelle du TT testé ☞ des résultats significatifs à l’issue d’une analyse ITT sont rassurants CAR ils signifient que l’effet réél du TT est meilleur.
• C’est l’analyse la + conservatrice dans un essai de supériorité
• Parfois, on est obligé de remplacer les données manquantes pour faire de l’ITT = imputation
  
  • Il s’agit des PDV et des sujets qui meurent avant la fin de l’essai

Question 13

Caractérisation CJP