FC9 : Développement Clinique Des Médicaments Flashcards
Depuis quand on observe une panne de l’innovation
Depuis 1996
Durée du développement d’un médicament
20 ans :
- 2 ans : innovation
- 2 ans : pré clinique
- 4,5 : clinique
- 1,5 : réglementation
- 10 : marché
Quel est le coût de la preuve de conception
Environ 1,5 millions
Quand est ce qu’on met en place la molécule lead
Phase de confirmation de l’innovation (1ère)
Étapes de mise en place du lead
Mise au point d’une cible de triage à haut rendement —> faire les tests —> identification des hit —> identification de leads
Quelles sont les technologies actuelles pour la mise en place de la molécule lead ?
Chimie combinatoire
HTS
Définir le sérendipité
Découverte fortuite d’un effet imprévisible d’un médicament
Différence entre phase de confirmation et d’optimisation de la phase d’innovation (1ère)
- phase de confirmation : obtention de lead par des TESTS DE RÉPLICATION
- phase d’optimisation : sur le lead (améliorer ses effets indésirables, améliorer son affinité)
Quand est ce qu’on obtient l’AMM
- fin de la phase 3 de l’étape 3
- quand on a obtenu le rapport bénéfice / risque
Rôle de l’étape 2
Encadrer la fabrication des médicaments
Quand est ce qu’on dépose un brevet
À la fin de l’étape 2 (préclinique)
Quels sont les modèles utilisés lors de l’étape 2
in vitro
- in vivo
choisis en fonction de leur ressemblance avec le modèle humain sur la base :
- similarités des cibles
- réactions cellulaire, tissulaire
- pharmacocinétique
- pharmacodynamie
- toxicologie
Taux d’échec e la preuve du concept
90%
Objectif de la preuve du concept
Prouver que les observations réalisées in vivo ou in vitro sont valables pour les hommes
Parle moi de la phase 1, phase 2, 3 et 4 de l’étape 3
- phase 1 : recherche de la dose maximale tolérée
- phase 2 : identification d’une relation dose effet chez le malade
—> phase 2A : recherche d’une efficacité minimum
—> phase 2B : optimisation de la dose pour identifier la dose à testée en phase 3
Nombre de sujets dans la phase 1 2 3
10
500
5000
Quel est le dossier d’enregistrement
Common technical document (CTD)
À quoi correspond la période de péri-lancement
Entre la biodisponibilité des résultats cliniques et la disponibilité du médicament pour les patients
Pourquoi le peri-lancement met du temps à?
Fixation des prix
Estimation du SMR par la HAS
Quand est ce qu’un médicament peut être mis en vente plus tôt
Dans le cadre de :
- autorisation temporaire d’utilisation
- programme compassionnel
Quand est ce qu’a lieu la pharmacoéconomie
Phase 3b
Quand est ce qu’a lieu la formation pour l’éducation d’utilisation du médicament et par qui ?
Phase 4
PHRC —> programme hospitalier de recherches cliniques
Réévaluation de l’AMM
Après une période de 5 ans
Qu’est ce qu’on réétudie lors de l’étape 4
- phase 4
- phase 3b
- études des effets à long terme (pharmacovigilance et pharmaco-épidémiologie)
La pharmacodynamie est ce obligatoire ?
Non requise
Les biothérapies sont des médicaments ressemblant à la biothérapie
Vrai
Différence entre générique et biosimilaire
Biosimilaires Semblables mais pas identiques à la molécule de référence donc différent du générique
De quoi a besoin le biosimilaire
De données sur la qualité, la sécurité et l’efficacité clinique
