Bench to clinic Flashcards
Noem een voorbeeld van een symptomatische behandeling voor een bepaalde ziekte
L-DOPA bij Parkinson’s
Wat zijn nadelen van L-DOPA?
Bij lang gebruik werkt het medicijn niet goed meer (refractoir) en het medicijn heeft veel voorkomende bijwerkingen.
Wat doet een cholinesterase inhibitor?
Deze blokkeert het enzym cholinesterase dat acetylcholine afbreekt, hierdoor blijft er meer ACh over. Wordt gebruikt bij Alzheimer’s.
Wat doet een NMDA-receptor blocker?
Bij neuronale schade, zorgt dit voor een overmaat aan glutamaat. Dit zorgt voor overstimulatie van de NMDA-receptoren, wat voor een verhoogd calciuminflux zorgt, wat leidt tot excitotoxiciteit. Door de receptor te blokkeren voorkom je dus dat de overmaat aan glutamaat schade veroorzaakt.
Waarvoor is glutamaat verantwoordelijk?
Voor leren en geheugen.
Waar betrekken we disease modifying behandelingen op als het aankomt op neurodegeneratieve ziektes?
Een behandeling die zorgt voor de inhibitie van vormende aggregerende eiwitten, inhibitie van aggregaten en het weghalen van aggregaten.
Wat is actieve immunisatie?
Een vaccin met een antigen, wat voor activatie van het immuunsysteem zorgt.
Wat is het nadeel van actieve immunisatie?
Dat er bijwerkingen kunnen zijn, doordat het immuunsysteem zelf zijn werk doet.
Wat is passieve immunisatie?
Een vaccin met een antilichaam, het immuunsysteem van de patiënt wordt hiermee niet belast/
Waarom wordt L-DOPA als medicijn gegeven en niet gewoon als dopamine?
Omdat L-DOPA de precursor is van dopamine. L-DOPA is een klein molecuul, die als enige wel over de BBB kunnen. Dopamine kan niet over de BBB.
Wat zijn de verschillende fasen van een klinisch onderzoek?
- Preklinische fase: zoeken naar actieve onderdelen, toxicologisch onderzoek op diermodellen.
- Fase I: onderzoek bij gezonde vrijwillgers op effecten van medicijn.
- Fase II: RCT op gelimiteerd aantal patiënten voor onderzoek naar effectiviteit en tolerability.
- Fase III: RCT met placebo/standard comperator op een grotere groep patiënten voor onderzoek naar effectiviteit en tolerability.
- Registratie medicijn
- Fase IV: klinisch onderzoek wordt op grotere schaal voortgezet.
Welke eisen moeten patiënten aan voldoen om het mogelijk te maken dat er resultaten behaald kunnen worden uit een klinisch onderzoek?
- patiënt moet de ziekte hebben of gaan ontwikkelen
- de patiënt zit in een vroeg stadium van de ziekte
- de patiënt moet vooruitgang boeken binnen de periode van de trial.
