Thérapies cellulaires : CAR-T, myoblastes et organoïdes Flashcards
Qu’est-ce qu’un organoïde ?
Une structure 3D cultivée à partir de cellules souches, qui mime l’architecture et les fonctions d’un organe réel.
À partir de quelles cellules fabrique-t-on des organoïdes intestinaux ?
Des cellules LGR5+, multipotentes, présentes dans les cryptes intestinales.
Que prouvent les organoïdes LGR5+ ?
Que les LGR5+ sont de véritables cellules souches capables d’auto-organisation et de différenciation en 4 types cellulaires.
Quel est le rôle des cellules de Paneth dans les organoïdes ?
Elles améliorent la structure en sécrétant Wnt et en formant une niche artificielle.
Que contient un organoïde intestinal bien formé ?
Des cryptes, des villosités et les 4 types cellulaires de l’épithélium intestinal.
À quoi servent les organoïdes en recherche ?
À modéliser les maladies, tester des médicaments, ou envisager des greffes thérapeutiques.
Quel est un inconvénient des organoïdes ?
Ils manquent souvent de vascularisation et de systèmes immunitaires, donc ils ne reproduisent pas totalement un organe.
Que sont les CAR-T ?
Des lymphocytes T modifiés génétiquement pour exprimer un récepteur artificiel ciblant une cellule cancéreuse.
Quelle est la cible classique des CAR-T dans les leucémies ?
CD19, une protéine présente à la surface des cellules B tumorales.
Comment sont modifiés les lymphocytes T ?
Par transduction virale ou édition génomique pour exprimer le récepteur CAR.
Quel est l’avantage des CAR-T par rapport à la chimiothérapie ?
Ils ciblent spécifiquement les cellules tumorales et peuvent former une mémoire immunitaire.
Quel est un effet secondaire fréquent des CAR-T ?
Le syndrome de relargage de cytokines (tempête inflammatoire potentiellement dangereuse).
Dans quel type de cancer les CAR-T ont montré de bons résultats ?
Les leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL-B), certains lymphomes.
Quelles sont les limites actuelles des CAR-T ?
Coût élevé, effets secondaires graves, efficacité limitée aux cancers hématologiques pour l’instant.
Quelle innovation améliore la sécurité des CAR-T ?
L’ajout d’un interrupteur moléculaire pour éteindre le traitement en cas d’effet indésirable.
Qu’est-ce qu’un myoblaste ?
Une cellule musculaire précurseur, capable de se fusionner pour former des fibres musculaires.
Quelle est l’idée derrière le transfert de myoblastes ?
Transplanter des myoblastes sains dans un muscle atteint (ex. dystrophie) pour restaurer la production de protéines manquantes (ex. dystrophine).
Quel est un défi du transfert de myoblastes ?
Leur survie dans le muscle hôte est faible, et la répartition reste limitée.
Dans quel cas utilise-t-on des myoblastes autologues ?
Lorsqu’on corrige in vitro les cellules du patient (ex. par CRISPR) avant de les réinjecter.
Quel est l’avantage des cellules autologues ?
Moins de rejet immunitaire, car elles viennent du patient lui-même.
Quelle maladie génétique est visée par cette approche ?
La dystrophie musculaire de Duchenne.
Quelle autre approche cellulaire pourrait remplacer le transfert de myoblastes ?
Utiliser des iPS reprogrammées, différenciées ensuite en cellules musculaires corrigées.
Quels sont les 3 types de thérapies cellulaires ?
- Substitutives (ex. greffe de peau)
- Immunothérapies (ex. CAR-T)
- Régénératives (ex. organoïdes, iPS)
Quel est l’objectif final des thérapies cellulaires ?
Remplacer, réparer ou renforcer une fonction biologique déficiente.
