Randomizowane badania kontrolowane Flashcards
Eksperyment medyczny
= losowe (randomizowane) badanie kontrolowane
Badanie polegające na wprowadzeniu interwencji w grupie osób chorych i porównaniu jej wyników z rezultatami w grupie odniesienia (kontrolnej)
Kliniczne badanie eksperymentalne
badanie naukowe, którego zasadniczym celem jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania produktu leczniczego (leku), wyrobu medycznego lub innej technologii medycznej (zabiegu, testu diagnostycznego).
Przydatność badań interwencyjnych
Testowanie skuteczności:
1) Nowych procedur leczniczych, technologii (sprzęt medyczny, techniki operacyjne, in.)
2) Skuteczność profilaktyki pierwotnej (szczepienia)
3) Procedur opieki medycznej
Cel badań interwencyjnych
ocena jednego czynnika wpływającego na występowanie punktów końcowych w różnych warunkach zmienności biologicznej.
Wykorzystywane są tam gdzie prawie niemożliwe jest uzyskanie identycznej charakterystyki dla wszystkich uczestników badania (w sposób naturalny, podczas biernej obserwacji osób objętych badaniem).
Cele klinicznych badań typu RCT
1) Udokumentować skuteczność kliniczną
2) Porównać skuteczność, bezpieczeństwo oraz tolerancję
3) Wykazać nadrzędność wobec innego leczenia
4) Wykazać biologiczną zgodność i równocenność wobec innego leczenia
5) Wykazać zależność efektu od dawki
NNT
określa liczbę osób, które należy poddać leczeniu (terapii), aby uzyskać pozytywny efekt u jednej osoby
NNH
określa liczbę osób poddanych terapii, na którą przypada jedna osoba, u której wystąpiły niepożądane skutki (objawy)
Badana populacja w badaniach typu RCT
- powinna być bardzo dokładnie zdefiniowana.
- kryteria włączania i wyłączania z badań powinny być jednoznaczne i bardzo precyzyjne
Randomizacja
losowy przydział do grupy interwencyjnej i grupy odniesienia (placebo)
Interwencja populacyjna
• Ocena skuteczności interwencji na poziomie populacji (np. szczepienia)
Ograniczenia:
• Trudność kontrolowania w aspekcie zmiennych zakłócających
• Wysokie koszty interwencji
analiza ITT
= zgodnie z zaplanowanym leczeniem
- Analiza wystąpienia punktów końcowych w grupach, do których badane osoby były wyjściowo przydzielone przez randomizację, niezależnie od tego czy ostatecznie zostały poddane zaplanowanej interwencji, czy nie.
- zachowanie istoty randomizacji, czyli wyjściową równowagę znanych i nieznanych czynników rokowniczych między grupami
analiza PP
= zgodnie z protokołem
• Analizia wyników w grupach wyodrębnionych zgodnie z protokołem badania - grupy tworzą tylko osoby, które faktycznie zostały poddane (grupa eksperymentalna) i niepoddane (grupa kontrolna) badanej interwencji.
- wiarygodność wyników jest podważalna, ponieważ nie ma pewności co do wyjściowego podobieństwa porównywanych grup szczególnie pod względem nieznanych czynników rokowniczych.
W jednym z badań eksperymentalnych autorzy opublikowali informację: “Porównując częstość zgonów pomiędzy grupą chorych lecznoych nowym lekiem a grupą leczoną według zalecanego dotychczas standardowego schematu wyliczono NNT=17”, oznacza to, że:
leczenie 17 chorych nowym lekiem zapobiega śmierci o 1 osoby więcej niż przy standardowym leczeniu
. Znalazłeś badanie eksperymentalne oceniające skutczność nowego leku w leczeniu ChNS. Zastosowanie randomizacji w tym badaniu polega na:
Losowy przydział do grupy interwencyjnej i do grupy odniesienia zapewnia porównywalność tych grup
Badania eksperymentalne są najbardziej wiarygodne ponieważ:
- Badacz kontroluje poziom natężenia czynnika interwencyjnego w czasie badania
- Istnieje możliwość weryfikacji nieoczekiwanych czynników zakłócających które wystąpią w czasie trwania badania
