Module 7 - Études expérimentales Flashcards
4 facteurs susceptibles d’expliquer la réponse à un traitetement/intervention
- Histoire naturelle de la maladie
- Effet placebo
- Effet de l’attention accordée au sujet
- Effet réel du traitement/intervention
Pour déterminer l’efficacité réelle d’un traitement, il faut contrôler les 3 autres effets
Facteurs influençant une réponse: Histoire naturelle
L’évolution de la maladie est indépendante du traitement , mais peut être confondue avec celle-ci
Formation d’un groupe placebo et un groupe réellement traité permet d’évaluer la réelle évolution de la maladie
Facteurs influençant une réponse: Effet placebo
= croyance en l’efficacité du traitement proposé qui déclenche un processus de soulagement/guérison
Facteurs influençant une réponse: Effet de l’attention accordée au sujet
= le fait de donner de l’attention à un sujet entraine des effets
Ces effets aparemment thérapeutiques doivent donc être pris en compte lorsque l’on veut évaluer les effets d’un traitement.
Facteurs influençant une réponse: Effet réel d’un traitement
Comment l’évaluer?
- Excluer les effets d’histoire, d’attention et de placebo le + possible
- Pour ce faire, on utilise un groupe témoin qui ne recevra pas le traitement, mais qui aurait les 3 autres effets équivalents ⇒ les différences entre les 2 groupes ne peut donc être imputable qu’au traitement
Étude expérimentale: Hasardisée vs non-hasardisée
- Hasardisée = distribution des sujets à faite de façon aléatoire
- Non-hasardisée = distribution non aléatoire
Étude expérimentale: Définir essai communautaire et essai clinique
L’expression “étude expérimentale” possèdent différentes appellations selon le contexte
- Essai clinique: évaluer efficacité d’un nouveau Rx/intervention
- Essai communautaire: évaluer efficacité d’une intervention dans une communauté (ex: campagne de vaccination)
Étude expérimentale: 12 étapes de la démarche utilisée
- Formuler l’hypothèse
- Définir la population cible = population à qui l’on souhaite généraliser les résultats
- Définir la population à l’étude = population de l’échantillon
- Établir les critères d’exclusion et d’inclusion
- Consituter un échantillon
- Former les groupes par hasardisation
- Établir des critères de jugement = mesure les résultats de l’étude
- Déterminer les méthodes de prévention et de contrôle des biais: technique à l’aveugle, co-intervention, stratégie contre pertes de vue, etc
- Faire approuver l’étude par un comité d’éthique
- Analyser les résultats de l’étude
- Rédiger une publication/rapport
Étude expérimentale: Sélection des sujets
Échantillon aléatoire:
- Sélection alétoire dans le groupe à l’étude ⇒ réduit au minimum les biais de sélection
- Rarement utilisé car impossible de définir/connaitre la population à l’étude sans une étude de prévalence qui est très couteuse
Échantillon “électif” ou de “convenance”:
- Recrutement de sujets volontaires
- Possibilité que l’échantillon ne soit pas représentatif ⇒ effet sur validité externe
- Pas d’effets néfastes sur la validité interne
Étude expérimentale: Comment éviter les biais de sélection?
définir clairement les critères d’inclusion et d’exclusion
Étude expérimentale: Répartition des sujets par hasardisation
- Répartir les sujets dans les groupes selon un procédé aléatoire
- Réduction des biais de sélection et de confusion
- Période de “Wash-Out” = période avant la hasardisation où aucun traitement actif n’est administré aux sujets ⇒ objectifs d’éliminer les effets d’un traitement autre qui pourrait intéragir avec le nouveau traitement + s’assurer que les personnes sont bien attainetes de la maladie
- Différentes méthodes: Tables de nombres aléatoires, Générateur de nb aléatoires, Bloc de permutation (quand recrutement se fait dans plusieurs milieux)
Description de la technique en aveugle
Étude expérimentale: Répartition des sujets par hasardisation
Décrire la méthode de Bloc de permutation
Étude expérimentale: Considéraions éthiques pariculières aux essais cliniques
- Pas considéré éthiquement acceptable s’il existe des preuves irréfutables que l’un des traitements est plus efficace que l’autre
- Traitement doit avoir franchi les étapes qui prouvent qu’il a des chances d’être aussi efficace que l’autre
- Chaque hôpital et centre de recherche a des règles pour critiquer les projets d’étude avant même qu’ils ne commencent
- Chaque sujet doit signer un formulaire de consentement
- La puissance statistique est un aspect imprortant à prendre en compte ⇒ si celle-ci est insuffisante, il serait peu “éthique” de procéder à ce projet
Études expérimentales: Décrire les caractéristiques des 2 types + les comprarer
Plan d’étude en parallèle
- Comparer deux groupes simultanément
- Chacun recoit le même traitement tout au long de l’étude
Plan d’étude croisé
- Sujets recoivent deux traitements en alternance lors de deux séquences d’administration
- Utile lorsque les mesures varient beaucoup chez le sujet et entre les sujets
- Utile pour étudier les phénomènes plus subjectifs comme la douleur ou les bourdonnements d’oreille
Étude expérimentale: Avantages et incovénients
Analyse critique: 3 aspects à vérifier
- Validité des résultats
- Ampleur de l’effet: évaluer la force de l’effet de l’intervention p/r au témoin avec le NPT par exemple
- Généralisation des résultats = validité externe
Analyse critique: Grille d’analye partie 1
Analyse critique: Grille d’analye partie 2
Analyse critique de l’introduction
- But: Vérifier à quoi répond l’article et évaluer les propos des auteurs sur la pertinence de l’étude
- On doit retrouver: caractéristiques de la population à l’étude, description de la population à généraliser, discuter de la provenance de l’échantillon ⇒ permet de juger la pertinence du choix de l’échantillon
- Description des objectifs doit aussi être présente
Analyse critique de la méthode et résultats
Ce que l’on retrouve dans cette section
- Méthode = le plan de travail pour répondre à la question de départ
- Résultat = juger si les travaux ont été réalisés selon le plan prévu, présence de contre-temps, etc
Analyse critique de la méthode et résultats
Aspects à évaluer
Validité interne = vérifier si présence de biais; capacité de l’étude à donner une valeur réelle
- Biais de sélection
- Biais d’information
- Biais de confusion
Validité externe
Présentation du plan d’analyse
Analyse critique de la méthode et résultats
Prévention et contrôle des biais de sélection
- Se fait surtout lors de l’échantillonage, car le contrôle des biais de sélection à l’étape de l’analyse est plus difficle*
- S’assurer que le processus de sélection est bien détaillé
- Rechercher la présence de critères d’exclusion ⇒ favorise l’homogéinité des groupes, mais si trop rigide, va limiter la validité externe
- Rechercher la présence de moyens pour éviter les pertes au suivi ++
= très important
- Lors de l’analyse ⇒ faire une analyse de sensbilité pour mesurer l’impact des refus de participation et des pertes au suivi: refaire analyse en attribuant le moins et le plus favorable des effets pour juger les différents scénarios
Analyse critique de la méthode et résultats
Prévention des biais d’informations
- Vérifier si la technique en simple, double ou triple aveugle est utilisée
- Vérifier si les mesures prises contre les biais d’info ont été prises
- Qualité instruments
- Cractéristiques et limites des instruments
- Homogénéité de la formation des évaluateurs (mesure Kappa)
- À l’étape de l’analyse: difficle de contrôler ce type de biais, possibilité d’estimer les effets avec des mesures indir4ectes ou des comparaisons mais rarement utilisés ⇒ la prévention est le meilleur moyen
Analyse critique de la méthode et résultats
Prévention des biais de confusion
- Critère le plus important = hasardisation
- Analyse en intention de traitement
- = analyser les sujets selon l’allocation initiale du sujet à un traitement, sans tenir compte de l’observance ou de la fidélitédu sujet
- aucun ajustement des résultats nécessaires
- assure le respect de la distribution de tous les facteurs confodants connus et inconnus
- permet d’obtenir l’efficacité réelle
- Analyse par protocole
- analyser les sujets selon le traitement réellement reçu en cours d’étude
- résultats doivent être ajustés en fonction des variables confondantes, car il y a non repsect de la hasardisation
- permet de mesurer l’efficacité théorique
Analyse critique de la méthode et résultats
Variable confondante la + courante
Comment y remedier?
Âge
Analyse par stratification par assortiement ou restriction
Analyse critique de la méthode et des résultats
Facteurs de confusion se présentant après la hasardisation
Co-interventions ⇒ chercheur doit avoir le + d’infos possibles sur celles-ci et estimer les effets de cellles-ci sur l’étude
Observance ⇒ chercheur doit mesurer jusqu’‘à quel point les eujets observent le traitement et en tenir compte dans l’analyse (stratification par observance peut être faite pour aider le lecteur à évaluer l’importance de l’observance)
Analyse critique de la méthode et des résultats
Validité externe
= précision de l’étude
- Peut être amélioré de deux façons: utilisation d’instruments précis et/ou échantillon très grand
- Une étude de validation des instruments est svt faite en début de l’étude
- Vérifier la présence de la puissance statistique et si sa valeur est satisfaisante
Analyse critique de la méthodes et des résultats
Présentation du plan d’analyse
Présentation de la méthode d’analyse des données et les différents outils statistiques utilisés (Ex: mesure kappa)
Analyse critique de la discussio/conslusion
Validité interne
Analyse critique de la discussio/conslusion
Validité externe
Analyse critique de la discussion/conclusion
Déclaration financière
Résumé des pts importants de la lecture critique
Types d’articles de synthèse
