Medications Flashcards

1
Q

cIDH инхибитор

A

Enasidenib (II) и ivosidenib (I)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
2
Q

Анти CD47 моноклонално антитяло за лечение на ОМЛ, вкл и TP53 (в клинични изпитвания), както и МДС.

A

Магролимаб

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
3
Q

Какви са контраиндикациите за Деферипрон, поради което не се използва при МДС?

A

Неутропения

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
4
Q

Какво лекарство е азацитидина?

A

Пиримидинов аналог на цитарабин

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
5
Q

Какво прави Леналидомида при дел5q?

A

Инхибира два фосфатни регулатора по време на G2/M фазата на клетъчния цикъл. При клетки с del5q, има хаплоинсуфициенция на тези фосфати и това води да апоптоза на тези клетки.

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
6
Q

Компетитивен инхибитор на теломеразната активност при МДС, нисък риск без 5q, във фаза 2 клинично изпитване

A

Иметелстат

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
7
Q

Какъв е механизма на действие на Магролимаб

A

Свързва се със CD47, който се намира на макрофагите и неговата свръхекспресия води до избягване на фагоцитоза. Инхибирането му от макролимаб води до разпознаване на клетката от макрофагите и фагоцитоза.
CD47 - do not eat me signal

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
8
Q

Моноклонално антитяло срещу TIM-3 (имуно-миелоиден регулатор, експресиран на имунни (Т клетки) и левкемични клетки, но не и на нормални ХСК) в клинично изпитване за МДС/ОМЛ

A

Sabotolimab, като инхибирането на TIM-3 води до инхибиране на самообновяващия се потенциал на левкемичните клетки, чрез блокиране на TIM-3/galectin 9

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
9
Q

Механизъм на действие на луспатерсепт

A

Действа като лиганден капан на протеини от TGF бета суперсемейството. Инхибирането на сигнални пътища на TGF-бета, които при нормални условия подтискат съзряването на еритроидните прекурсори, води до преодоляване на неефективната еритропоеза.

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
10
Q

Мутации свързани с резистентност към Дазатиниб?

A

T315I, F317L/V/I/C, V299L

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
11
Q

Мутации свързани с резистентност към Nilotinib?

A

T315I, Y235H, E255K/V, F359V/C/I

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
12
Q

Мутации свързани с резистентност към Bosutinib?

A

T315I, F359C, G250E, V299L

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
13
Q

Кой JAK инхибитор, за ПМФ във фаза клинични изпитвания, може да повлияе анемията и как действа?

A

Момелотиниб, таргетира ACVR1/ ALK2 чернодробната продукция на хепцидин (намалява я) и по този начин мобилизира желязо от резервите и промотира еритропоеза

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
14
Q

Phospoinositide 3-kinase inhibitor (PI3K), който може да се използва за лечение на R/R MZL и все още не е изваден от пазара?

A

Copanlisib

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
15
Q

Биспецифично антитяло при R/R FL?

A

Mosunetuzumab (Lunsumio), свързва се със CD20 и CD3

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
16
Q

Кои са BRAF инхибитори и къде могат да се използват?

A

Vemurafenib (+/- rituximab) - първа линия или R/R косматоклетъчна левкемия
Dabrafenib + trametinib - R/R косматоклетъчна левкемия

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
17
Q

EZH2 инхибитор и при кое заболяване може да се използва (NCCN)?

A

Таземетостат;
при R/R FL, независимо от EZH2 мутационен статус

18
Q

Кои са CAR-T насочени към CD19?

A

Axi-cel (axicabtagene-ciloleucel) ( за трета и поредна линие MZL)
Lisa-cel (lisocabtagene maraleucel) (за R/R MCl)
Tisa-cel (Tisagenlecleucel)
За DLBCL и трета или поредна линия за FL
Brexucabtagene autoleucel - само за R/R MCL.

19
Q

Биспецифично антитяло за DLBCL ( NCCN - R/R FL)

A

Epcoritamab
glofitamab

20
Q

Какво е Пиртобрутиниб?

A

Нековалентен BTKi

21
Q

Таргетен медикамент при ТТП и механизъм на действие?

A

Каплацизумаб, (Кабливи)
Таргет е А1 домейна на ултра големите фон Вилебранд фактори и след като се свърже инхибира интеракцията с Gp Ib-V-IX R на тромбоцитите.

22
Q

Мутации водещи до резистентност към Ибрутиниб

A

Две мутации, открити само след започване на лечение с Ибрутиниб:
- смяна на цистеин със серин на 481 позиция в BTK и съответно невъзможност на ибрутиниб да се свърже с BTK
- gain of function мутация на гена кодиращ PLCgama2, което води до автономен BCR сигнал

23
Q

Anti IL-6 медикамент

A

Siltuximab за болест на Castlemann
Toculizumab анти IL-6 R

24
Q

Какви кремове могат да се използват при ранни стадий на MF?

A

Кортикостероид
Бексаротен
Мехлоретамин

25
Q

Нов медиакмент за лечение на RR MF/SS?

A

Mogamulizumab
anti-CCR4
CCR4 - C chemokine receptor type 4

26
Q

Групи цитостатици

A

1, Алкилиращи агенти:
- Аналози на азотен иприт - cyclophosphamide, ifosfamide, chlorambucil, melfalan,
bendamustine
- Алкил сулфонати - busulfan
- Съдържащи платина - cisplatin, carboplatin, oxaliplatin
- Триазени - dacarbazine, procarbazine
2. Антиметаболити:
- Фолатни антагонисти - methotrexate
- Пуринови антагонисти -
– на гуанин -6-mercaptopurine, 6-thioguanine, azathioprine,
– на аденин - fludarabine,
cladribine, clofarabine
-Пиримидинови антагонисти - cytarabine, gemcitabine
- Инхибитори на рибонуклеотид-редуктазата – hydroxyurea
- Други антиметаболити - L-asparaginase
3. Антимикротубулни - винка алкалоиди - винкристин, винбластин
4. Антрациклини - даунорубицин (550/м2), доксорубицин (450-550/м2), Епирубицин (900-1000мг/м2), Идарубицин (150мг/м2)
5. Аналози на ретиноевата киселина
-ретиноиди - All-trans retinoic acid (ATRA) – ретиноева киселина, бексаротен
6. Епиподофилини - етопозид

27
Q

Лекарства при сърповидно клетъчна анемия?

A

Voxelotor - инхибира полимеризация на Хб, като се захваща за алфа веригата и увеличава афинитета за О2
Crizanlisumab - инхибитор на P - селектин - намалява вазооклузивните атаки и болезнените епизоди

28
Q

Какво е Luspatercept?

A

рекомбинантен фузионен протеин
При неефективна еритропоеза се наблюдава усилена TGF-beta активност чрез SMAD2/3 сигнализация, което води до (activin) еритроидно зреене. Реблозил свързва TGF-beta лиганди и по този начин намалява активността на SMAD2/3 и увеличава зрелите еритроцити.
Друг подобен медикамент във клинични изпитвания е sotatercept.

29
Q

Одобрена генна терапия за бета-таласемия?

A

betibeglogene autotemcel (Zynteglo) - beti-cel - добавя функционална HbB ген в ХСК;
разработват се и такива, който нарушават функцията на BCL11A

30
Q

Друга терапия за бета-таласемия и сърповидноклетъчна анемия?

A

Mitapivat - активира пируват киназата, което води до по-висок АТФ и по-дълъг живот на Ери

31
Q

Лекарства повлияващи железния метаболизъм при бета-таласемия?

A

Vamifeport - инхибитоп на феропортин
ранни клинични изпитвания с TMPRSS6 инхибитори (TMPRSS6 води по потискане на HAMP гена, отговорен за синтез на хепцидин

32
Q

Терапии при ПНХ?

A
  1. Инхибитори на терминалния комплемент
    -eculizumab
    - ravulizumab
    - crovalimab
  2. Инхибитори на проксималния комплемент:
    - Pegcetacoplan - на С3
    - Iptacopan - factor B
    - Vemircopan - factor D
  3. Двойна инхибиция
    - Danicopan + Eculizumab/ravulizumab - factor D + C5
33
Q

Таргетна терапия за CHAD?

A

Pegcetacoplan - проучва се
Sutimlimab - anti C1s

34
Q

Таргетна терапия при ТТП?

A

Каплацизумаб - анти VWF нанотяло, преодтвратява свързването на ултраголемите VWF с GP Ib-V-IX на тромбоцитите

35
Q

Нови терапии при ИТП?

A
  1. Fostamatinib - syk inhibitor (splenic tyrosine kinase inhibitor)
  2. Rilzabrutinib - BTK inhibitor - reversible, covalent molecule highly selective of BTK had no effect on platelet aggregation.
  3. Plasma cell targeting therapies - daratumumab, mezagitamab
  4. Sutimlimab
  5. Anti-FcRn - Efgartigimod, Rozanolixizumab
36
Q

Лечение на хемофилия А?

A
  1. Плазмен фактор
  2. Рекомбинантни фактори
    - Octocog alfa, Turoctocog Alfa
  3. Фактори с удължено действие
    - Elocta - efmoroctokog alfa
  4. Байпас фактори
    - Emicizumab (Hemlibra) - свързва Ф9а с Ф10
  5. Генна терапия
    - Роктавиан - AAV, който носи ген за Ф8 и го доставя в хепатоцитите
  6. Други
    - Fitusiran
37
Q

Лечение на хемофилия В?

A
  1. Плазмен фактор
  2. Рекомбинантни фактори
  3. Фактори с удължено действие
    - Eftrenonacog
    - nonacog alfa
    - Alprolix - свързан с Fc молекула
  4. Байпас фактори
    - Eptacog alfa - novoseven
    - FEIBA
  5. Генна терапия
    - Hemgenix - AAV, който носи ген за Ф8 и го доставя в хепатоцитите
  6. други
    - Fitusiran - siRNA, която таргетира АТ, и по този начин стимулира продукцията на тромбин
    - Concizumab - анти TFPI
38
Q

Нова терапия при ОМЛ, неподходящи за интензивна терапия?

A

LDAC + Glasdegib - hedghog pathway inhibitor, които прави левкемичните клетки по-чувствителни на химиотерапия - АраЦ

39
Q

Друга терапия за ХМЛ?

A

Omacetaxine - инхибира синтез на протеини в рибозомите и при ниски дози убива левкемичните клетки с BCR/ABL

40
Q

Лечение на системна мастоцитоза?

A
  1. Мидостаурин
  2. Авапритиниб - KIT inhibitor
41
Q

Нови терапии при ПМФ?

A
  1. pelabresib(ET), Mivebresib - BET inhibitor
  2. Bomedemstat - LSD inhibitor - ензим важен за пролиферацията на ХСК и нейната матурация
  3. Pacritinib - JAK2/FLT3 inhibitor and also inhibits IRAK1, also targets the activin receptor-type 1 (ACVR1/ALK2)
  4. Rogepinterferon
    alpha 2b
  5. Navitoclax
42
Q

Нова терапия при БХ в клинични изпитвания с AVD и биспецифично антитяло?

A

1.Avelumab - anti PD1 monoclonal antibody, и инициира NK-медиирана клетъчна цитолиза
2. AFM13 - CD30 и NK клетки