INTRA 5 - Choix du groupe témoin Flashcards
Quels sont les 5 types de groupes témoins ?
Placebo, absence de traitement, dose-effet, traitement actif, témoin externe
Quels sont les 5 principaux biais à contrôler ?
Confusion : mauvaise conception de l’étude
Sélection : pas de randomisation
Évaluation : mauvais critères de jugement ou tests diagnostiques
Suivi : bris de l’insu
Attrition : désistement ou retrait de l’étude
Qu’est-ce que l’effet placebo ?
Soulagement de symptômes subjectifs liés à la prise d’un traitement d’efficacité pharmacologique nulle
Quels sont les mécanismes reliés au contexte psychosocial ?
Psychophysiologiques : suggestion (le patient se fait des attentes qu’il a reçu le traitement) et association de stimuli (l’administration répétée d’un placebo déclenche la libération de médiateurs)
Biologiques (stimulus captés par IRM selon les attentes du patient)
Qu’est-ce que l’effet nocebo ?
Induction d’attentes négatives donc aggravation des symptômes
Quelles sont les 5 circonstances pouvant justifier une étude contrôlée utilisant un placebo ?
- Il n’existe aucun traitement de référence
- Le traitement de référence n’est pas meilleur que le placebo (contexte psychosocial > traitement spécifique)
- Le traitement de référence est le placebo
- L’indice thérapeutique du traitement de référence est remis en question
- Un traitement optimal n’est pas accessible à cause du coût ou d’une pénurie
Qu’est-ce que le modèle additif ?
La réponse placebo, donc le contexte psychosocial, est semblable dans les deux groupes = la réponse supérieure est associée au traitement spécifique
Autre que l’effet placebo, quels effets non spécifiques contribuent à l’effet pharmacologique du médicament ?
Caractéristiques des patients, évolution naturelle de la maladie, régression à la moyenne, traitements concommitants, erreur de mesure
Vrai ou faux. Le nombre de groupes dans un essai clinique a pour effet d’augmenter l’ampleur de l’effet placebo.
Vrai, car moins de chances de recevoir le placebo
Vrai ou faux. Plus on augmente le nombre de groupes témoins, plus on doit augmenter le nombre de patients pour démontrer l’efficacité du médicament.
Vrai, car l’effet placebo est augmenté donc il faut plus de patients pour démontrer l’efficacité du traitement spécifique = diminution de la puissance de l’étude
Vrai ou faux. Une étude incluant un traitement test comparé à un placebo nécessite plus de patients que s’il est comparé à un traitement de référence.
Faux, car il y a moins de différence au niveau de la réponse entre un traitement test et un traitement de référence vs placebo, donc plus il faut de patients pour détecter cette différence
Pourquoi les agences gouvernementales recommandent l’usage de placebo ?
Pour démontrer l’efficacité (étude de supériorité) et l’innocuité (étude d’équivalence ou de non-infériorité)
Quelles combinaisons avec d’autres groupes témoins permettent l’utilisation d’un groupe placebo ?
Essais à trois bras (placebo + témoin actif), doses additionnelles, plan factoriel
Vrai ou faux. Dans un essai clinique, le groupe placebo est utilisé pour reproduire l’effet réel qu’on peut observer en pratique clinique.
Faux, car le placebo reproduit un environnement artificiel
Quelles sont les 5 Modifications au Devis Expérimental qui permettent l’utilisation d’un groupe placebo ?
- Période limitée de traitement par placebo
- Essai d’adjonction add-on
- Essai de remplacement
- Retrait anticipé
- Retrait randomisé
MDE : Période limitée de traitement par placebo
Phase placebo précède la phase de traitement actif (période de qualification / run-in)
Objectifs : sevrage thérapeutique / wash-out, compliance du patient, ligne de base des symptômes et de la maladie
MDE : Essai d’adjonction add-on
Groupe 1 : traitement de référence + test
Groupe 2 : traitement de référence + placebo
(Tx de référence pas efficace à 100%)
Objectif : étude de non-infériorité
MDE : Essai de remplacement
Test ou placebo est ajouté aléatoirement au traitement de référence qui lui est éliminé graduellement pour éviter tout symptôme de retrait
Objectif : maintien de l’état de base
MDE : Retrait anticipé
Patient se retire ou est retiré d’une étude clinique lorsque son état empire ou ne s’améliore pas
Objectif : efficacité à court terme
À revoir pour le lien avec placebo
MDE : Retrait randomisé
Sujets avec le test sont randomisés pour soit poursuivre le test ou recevoir le placebo
Objectif : efficacité à long terme (donc déterminer la durée optimale du traitement et la dose de maintien)
Qu’est-ce qu’un groupe témoin actif ?
Traitement de référence qui permet de comparer l’effet du test avec des études de supériorité ou de non-infériorité
Supériorité : évidence d’efficacité (différence non significative) ou véritable supériorité (différence significative)
Nommer 3 avantages et 1 désavantage pour l’utilisation du groupe témoin actif
Avantages : moins de controverse vs placebo, recrutement facilité, moins d’abandon car confiance d’être soigné
Désavantages : échantillon de grande taille requis pour évaluer l’efficacité car plus de patients sont nécessaires pour détecter la petite différence entre le test et le tx de référence vs le test et le placebo
Vrai ou faux. La période de qualification / run-in permet d’éviter qu’il y ait des répondeurs au placebo pendant la période de traitement.
Faux, car on ne peut pas prédire la réponse au placebo
Vrai ou faux. Moins de patients sont nécessaires dans le groupe placebo que dans le témoin actif.
Vrai, car plus de différence entre le test et le placebo donc plus facile de détecter cette différence
