INTRA 5 - Choix du groupe témoin

Question 1

Quels sont les 5 types de groupes témoins ?

Answer 1

Placebo, absence de traitement, dose-effet, traitement actif, témoin externe

Question 1

Quels sont les 5 principaux biais à contrôler ?

Answer 1

Confusion : mauvaise conception de l’étude
Sélection : pas de randomisation
Évaluation : mauvais critères de jugement ou tests diagnostiques
Suivi : bris de l’insu
Attrition : désistement ou retrait de l’étude

Question 2

Qu’est-ce que l’effet placebo ?

Answer 2

Soulagement de symptômes subjectifs liés à la prise d’un traitement d’efficacité pharmacologique nulle

Question 3

Quels sont les mécanismes reliés au contexte psychosocial ?

Answer 3

Psychophysiologiques : suggestion (le patient se fait des attentes qu’il a reçu le traitement) et association de stimuli (l’administration répétée d’un placebo déclenche la libération de médiateurs)
Biologiques (stimulus captés par IRM selon les attentes du patient)

Question 4

Qu’est-ce que l’effet nocebo ?

Answer 4

Induction d’attentes négatives donc aggravation des symptômes

Question 5

Quelles sont les 5 circonstances pouvant justifier une étude contrôlée utilisant un placebo ?

Answer 5

1. Il n’existe aucun traitement de référence
2. Le traitement de référence n’est pas meilleur que le placebo (contexte psychosocial > traitement spécifique)
3. Le traitement de référence est le placebo
4. L’indice thérapeutique du traitement de référence est remis en question
5. Un traitement optimal n’est pas accessible à cause du coût ou d’une pénurie

Question 6

Qu’est-ce que le modèle additif ?

Answer 6

La réponse placebo, donc le contexte psychosocial, est semblable dans les deux groupes = la réponse supérieure est associée au traitement spécifique

Question 7

Autre que l’effet placebo, quels effets non spécifiques contribuent à l’effet pharmacologique du médicament ?

Answer 7

Caractéristiques des patients, évolution naturelle de la maladie, régression à la moyenne, traitements concommitants, erreur de mesure

Question 8

Vrai ou faux. Le nombre de groupes dans un essai clinique a pour effet d’augmenter l’ampleur de l’effet placebo.

Answer 8

Vrai, car moins de chances de recevoir le placebo

Question 9

Vrai ou faux. Plus on augmente le nombre de groupes témoins, plus on doit augmenter le nombre de patients pour démontrer l’efficacité du médicament.

Answer 9

Vrai, car l’effet placebo est augmenté donc il faut plus de patients pour démontrer l’efficacité du traitement spécifique = diminution de la puissance de l’étude

Question 10

Vrai ou faux. Une étude incluant un traitement test comparé à un placebo nécessite plus de patients que s’il est comparé à un traitement de référence.

Answer 10

Faux, car il y a moins de différence au niveau de la réponse entre un traitement test et un traitement de référence vs placebo, donc plus il faut de patients pour détecter cette différence

Question 11

Pourquoi les agences gouvernementales recommandent l’usage de placebo ?

Answer 11

Pour démontrer l’efficacité (étude de supériorité) et l’innocuité (étude d’équivalence ou de non-infériorité)

Question 12

Quelles combinaisons avec d’autres groupes témoins permettent l’utilisation d’un groupe placebo ?

Answer 12

Essais à trois bras (placebo + témoin actif), doses additionnelles, plan factoriel

Question 13

Vrai ou faux. Dans un essai clinique, le groupe placebo est utilisé pour reproduire l’effet réel qu’on peut observer en pratique clinique.

Answer 13

Faux, car le placebo reproduit un environnement artificiel

Question 14

Quelles sont les 5 Modifications au Devis Expérimental qui permettent l’utilisation d’un groupe placebo ?

Answer 14

1. Période limitée de traitement par placebo
2. Essai d’adjonction add-on
3. Essai de remplacement
4. Retrait anticipé
5. Retrait randomisé

Question 15

MDE : Période limitée de traitement par placebo

Answer 15

Phase placebo précède la phase de traitement actif (période de qualification / run-in)
Objectifs : sevrage thérapeutique / wash-out, compliance du patient, ligne de base des symptômes et de la maladie

Question 16

MDE : Essai d’adjonction add-on

Answer 16

Groupe 1 : traitement de référence + test
Groupe 2 : traitement de référence + placebo
(Tx de référence pas efficace à 100%)
Objectif : étude de non-infériorité

Question 17

MDE : Essai de remplacement

Answer 17

Test ou placebo est ajouté aléatoirement au traitement de référence qui lui est éliminé graduellement pour éviter tout symptôme de retrait
Objectif : maintien de l’état de base

Question 18

MDE : Retrait anticipé

Answer 18

Patient se retire ou est retiré d’une étude clinique lorsque son état empire ou ne s’améliore pas
Objectif : efficacité à court terme
À revoir pour le lien avec placebo

Question 19

MDE : Retrait randomisé

Answer 19

Sujets avec le test sont randomisés pour soit poursuivre le test ou recevoir le placebo
Objectif : efficacité à long terme (donc déterminer la durée optimale du traitement et la dose de maintien)

Question 20

Qu’est-ce qu’un groupe témoin actif ?

Answer 20

Traitement de référence qui permet de comparer l’effet du test avec des études de supériorité ou de non-infériorité
Supériorité : évidence d’efficacité (différence non significative) ou véritable supériorité (différence significative)

Question 21

Nommer 3 avantages et 1 désavantage pour l’utilisation du groupe témoin actif

Answer 21

Avantages : moins de controverse vs placebo, recrutement facilité, moins d’abandon car confiance d’être soigné
Désavantages : échantillon de grande taille requis pour évaluer l’efficacité car plus de patients sont nécessaires pour détecter la petite différence entre le test et le tx de référence vs le test et le placebo

Question 22

Vrai ou faux. La période de qualification / run-in permet d’éviter qu’il y ait des répondeurs au placebo pendant la période de traitement.

Answer 22

Faux, car on ne peut pas prédire la réponse au placebo

Question 23

Vrai ou faux. Moins de patients sont nécessaires dans le groupe placebo que dans le témoin actif.

Answer 23

Vrai, car plus de différence entre le test et le placebo donc plus facile de détecter cette différence