Genska terapija

Question 1

genska terapija je

Answer 1

unošenje nemutiranih gena u stanice s mutiranim genima kako bi se nadomijestio proteinski produkt koji fali

Question 2

vertikalan prijenos gena je

Answer 2

prijenos funkcionalnog gena u spolne stanice –> prenosi se na buduće generacije (ZABRANJENO)

Question 3

horizontalan prijenos gena je

Answer 3

prijenos gena samo u somatske stanice ciljanog tkiva

Question 4

genskom terapijom se liječe poligenske/monogenske bolesti

Answer 4

monogenske –> ne liječe se simptomi nego uzrok

Question 5

genska terapija in vivo

Answer 5

direktno u tijelo

Question 6

genska terapija in vitro

Answer 6

unos gena u stanice izvan tijelo i vraćanje u tijelo

Question 7

kak se može nemutirani gen unijeti u stanicu

Answer 7

liposomima
umjetnim kromosomima
injekcijom gole DNA
antisense DNA/RNA
oligonukleotidima
virusnim vektorima

Question 8

kaj je umjetni kromosom

Answer 8

kromosom koji ne utjeće na ostalih 46

sadrži puno heterokromatina (aktivan je dio koji nosi željeni nemutirani gen)

Question 9

kak oligonukleotidi utječu na transkripciju

Answer 9

komplementarni su s DNA i formiraju trostruki heliks i time sprečavaju transkripciju (npr onkogena)

Question 10

kaj radi antisense DNA/RNA

Answer 10

vežu se na mRNA i sprečavaju translaciju mutiranog gena

Question 11

flavr savr

Answer 11

prva genetski modificirana namirnica kojoj je spriječena ekspresija gena za (sa siRNA)

Question 12

kak bi se mogla liječiti huntingtonova bolest

Answer 12

ubacivanjem siRNA koja sprečava sintezu huntingtina

Question 13

kak bi se mogel liječiti karcinom cervixa maternice

Answer 13

ubacivanje siRNA koja sprečava sintezu E6 i E7

Question 14

kaj je histotropizam/citotropizam

Answer 14

preferencija virusa za vezanje za točno određene stanice (ovisno kakve receptore imaju)

Question 15

zakaj se virusi koriste pri inserciji nemutiranih gena

Answer 15

jer mogu umetnuti svoju DNA u ljudski genom

veđu se za točno određene stanice

Question 16

koji virusi su korišteni pri genskoj terapiji

Answer 16

retrovirusi
adenovirusi
AAV (adenoassociated viruses)
herpes virusi

Question 17

koji je bil najčešće korišten retrovirus

Answer 17

MuLV (murine leukaemia virus)

Question 18

zakaj je danas zabranjeno korištenje retrovirusa u genskoj terapiji

Answer 18

nemaju specifično mjesto vezanja - mogu se ugraditi blizu protoonkogena ili tumor supresora –> INSERCIJSKA MUTAGENEZA

Question 19

ADA je

Answer 19

adenosine deaminase deficiency –> dolazi do smrti T limfocita i teške imunodeficijencije =SCID

Question 20

zakaj je SCID kombinirana bolest

Answer 20

dolazi do smrti T limfocita zbog koje nema ni aktivacije B limfocita

Question 21

Bubble boy

Answer 21

bolovanje od ADA

pokušaj liječenjem retrovirusom

Question 22

DNA virusi koji uzrokuju respiratorne i probavne smetnje su

Answer 22

adenovirusi

Question 23

adenovirusi ulaze u stanice

Answer 23

respiratornog sustava

Question 24

adenovirusima su se pokušale liječiti

Answer 24

cistična fibroza

mutacija p53

Question 25

karakteristike AAV

Answer 25

jednolančani DNA virusi | ugrađuju se samo u 19. kromosom

Question 26

AAV su korišteni za

Answer 26

stvaranje eritropoetina - neuspješno stvaranje faktora IX - neuspješno na ljudima liječenje Duchennove mišiće distrofije (DMD)

Question 27

faktor IX nedostaje kod

Answer 27

hemofilije B

Question 28

kaj se moramo stvoriti radi liječenja DMD s virusima

Answer 28

minidistrofinski geni - AAV nose samo 4kb, a DMD ima 2,4Mb pa se treba podijeliti na manje dijelove kak bi virus bil efikasan

Question 29

herpes virusi su DNA/RNA virusi

Answer 29

DNA

Question 30

herpes virusi prenose _______ gene

Answer 30

samoubilačke

Question 31

kak herpes virusi mogu ubijati mutirane stanice

Answer 31

npr herpes simplex proizvodi timidin kinazu --> pretvara ganciklovir (koji dodatno stavimo u tijelo) u fosfoganciklovir koji je citotoksičan

Question 32

retrovirusi ne mogu inficirati stanice koje se ne _______, dok adenovirusi i AAV mogu

Answer 32

dijele

Question 33

nedostatci adenovirusa

Answer 33

izazivaju upalo prolazna ekspresija (jer nisu ugrađene u genom) mogu prenositi samo gene kraće duljine

Question 34

kojeg od virusa možemo ubaciti 2 simulatno

Answer 34

AAV

Question 35

mogu li AAV sami proliferirati

Answer 35

ne, trebaju neki drugi virus (najčešće herpes)

Question 36

virusna DNA od HPV-a niskog rizika je

Answer 36

episom

Question 37

episom je

Answer 37

izvankromosomski replikacijski element koji može postojati samostalno ili integriran u kromosom

Question 38

koji gen je važan za imunološko prepoznavanje stanica

Answer 38

interleukin 2

Question 39

koji virusi sadže gen za timidin kinazu

Answer 39

adenovirusi i herpes virusi

Question 40

gen za timidin kinazu je ____ gen

Answer 40

samoubilački