Genska terapija Flashcards
genska terapija je
unošenje nemutiranih gena u stanice s mutiranim genima kako bi se nadomijestio proteinski produkt koji fali
vertikalan prijenos gena je
prijenos funkcionalnog gena u spolne stanice –> prenosi se na buduće generacije (ZABRANJENO)
horizontalan prijenos gena je
prijenos gena samo u somatske stanice ciljanog tkiva
genskom terapijom se liječe poligenske/monogenske bolesti
monogenske –> ne liječe se simptomi nego uzrok
genska terapija in vivo
direktno u tijelo
genska terapija in vitro
unos gena u stanice izvan tijelo i vraćanje u tijelo
kak se može nemutirani gen unijeti u stanicu
liposomima umjetnim kromosomima injekcijom gole DNA antisense DNA/RNA oligonukleotidima virusnim vektorima
kaj je umjetni kromosom
kromosom koji ne utjeće na ostalih 46
sadrži puno heterokromatina (aktivan je dio koji nosi željeni nemutirani gen)
kak oligonukleotidi utječu na transkripciju
komplementarni su s DNA i formiraju trostruki heliks i time sprečavaju transkripciju (npr onkogena)
kaj radi antisense DNA/RNA
vežu se na mRNA i sprečavaju translaciju mutiranog gena
flavr savr
prva genetski modificirana namirnica kojoj je spriječena ekspresija gena za (sa siRNA)
kak bi se mogla liječiti huntingtonova bolest
ubacivanjem siRNA koja sprečava sintezu huntingtina
kak bi se mogel liječiti karcinom cervixa maternice
ubacivanje siRNA koja sprečava sintezu E6 i E7
kaj je histotropizam/citotropizam
preferencija virusa za vezanje za točno određene stanice (ovisno kakve receptore imaju)
zakaj se virusi koriste pri inserciji nemutiranih gena
jer mogu umetnuti svoju DNA u ljudski genom
veđu se za točno određene stanice
koji virusi su korišteni pri genskoj terapiji
retrovirusi
adenovirusi
AAV (adenoassociated viruses)
herpes virusi