Genska terapija Flashcards

1
Q

genska terapija je

A

unošenje nemutiranih gena u stanice s mutiranim genima kako bi se nadomijestio proteinski produkt koji fali

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
2
Q

vertikalan prijenos gena je

A

prijenos funkcionalnog gena u spolne stanice –> prenosi se na buduće generacije (ZABRANJENO)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
3
Q

horizontalan prijenos gena je

A

prijenos gena samo u somatske stanice ciljanog tkiva

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
4
Q

genskom terapijom se liječe poligenske/monogenske bolesti

A

monogenske –> ne liječe se simptomi nego uzrok

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
5
Q

genska terapija in vivo

A

direktno u tijelo

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
6
Q

genska terapija in vitro

A

unos gena u stanice izvan tijelo i vraćanje u tijelo

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
7
Q

kak se može nemutirani gen unijeti u stanicu

A
liposomima
umjetnim kromosomima
injekcijom gole DNA
antisense DNA/RNA
oligonukleotidima
virusnim vektorima
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
8
Q

kaj je umjetni kromosom

A

kromosom koji ne utjeće na ostalih 46

sadrži puno heterokromatina (aktivan je dio koji nosi željeni nemutirani gen)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
9
Q

kak oligonukleotidi utječu na transkripciju

A

komplementarni su s DNA i formiraju trostruki heliks i time sprečavaju transkripciju (npr onkogena)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
10
Q

kaj radi antisense DNA/RNA

A

vežu se na mRNA i sprečavaju translaciju mutiranog gena

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
11
Q

flavr savr

A

prva genetski modificirana namirnica kojoj je spriječena ekspresija gena za (sa siRNA)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
12
Q

kak bi se mogla liječiti huntingtonova bolest

A

ubacivanjem siRNA koja sprečava sintezu huntingtina

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
13
Q

kak bi se mogel liječiti karcinom cervixa maternice

A

ubacivanje siRNA koja sprečava sintezu E6 i E7

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
14
Q

kaj je histotropizam/citotropizam

A

preferencija virusa za vezanje za točno određene stanice (ovisno kakve receptore imaju)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
15
Q

zakaj se virusi koriste pri inserciji nemutiranih gena

A

jer mogu umetnuti svoju DNA u ljudski genom

veđu se za točno određene stanice

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
16
Q

koji virusi su korišteni pri genskoj terapiji

A

retrovirusi
adenovirusi
AAV (adenoassociated viruses)
herpes virusi

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
17
Q

koji je bil najčešće korišten retrovirus

A

MuLV (murine leukaemia virus)

18
Q

zakaj je danas zabranjeno korištenje retrovirusa u genskoj terapiji

A

nemaju specifično mjesto vezanja - mogu se ugraditi blizu protoonkogena ili tumor supresora –> INSERCIJSKA MUTAGENEZA

19
Q

ADA je

A

adenosine deaminase deficiency –> dolazi do smrti T limfocita i teške imunodeficijencije =SCID

20
Q

zakaj je SCID kombinirana bolest

A

dolazi do smrti T limfocita zbog koje nema ni aktivacije B limfocita

21
Q

Bubble boy

A

bolovanje od ADA

pokušaj liječenjem retrovirusom

22
Q

DNA virusi koji uzrokuju respiratorne i probavne smetnje su

A

adenovirusi

23
Q

adenovirusi ulaze u stanice

A

respiratornog sustava

24
Q

adenovirusima su se pokušale liječiti

A

cistična fibroza

mutacija p53

25
Q

karakteristike AAV

A

jednolančani DNA virusi

ugrađuju se samo u 19. kromosom

26
Q

AAV su korišteni za

A

stvaranje eritropoetina - neuspješno
stvaranje faktora IX - neuspješno na ljudima
liječenje Duchennove mišiće distrofije (DMD)

27
Q

faktor IX nedostaje kod

A

hemofilije B

28
Q

kaj se moramo stvoriti radi liječenja DMD s virusima

A

minidistrofinski geni - AAV nose samo 4kb, a DMD ima 2,4Mb pa se treba podijeliti na manje dijelove kak bi virus bil efikasan

29
Q

herpes virusi su DNA/RNA virusi

A

DNA

30
Q

herpes virusi prenose _______ gene

A

samoubilačke

31
Q

kak herpes virusi mogu ubijati mutirane stanice

A

npr herpes simplex proizvodi timidin kinazu –> pretvara ganciklovir (koji dodatno stavimo u tijelo) u fosfoganciklovir koji je citotoksičan

32
Q

retrovirusi ne mogu inficirati stanice koje se ne _______, dok adenovirusi i AAV mogu

A

dijele

33
Q

nedostatci adenovirusa

A

izazivaju upalo
prolazna ekspresija (jer nisu ugrađene u genom)
mogu prenositi samo gene kraće duljine

34
Q

kojeg od virusa možemo ubaciti 2 simulatno

A

AAV

35
Q

mogu li AAV sami proliferirati

A

ne, trebaju neki drugi virus (najčešće herpes)

36
Q

virusna DNA od HPV-a niskog rizika je

A

episom

37
Q

episom je

A

izvankromosomski replikacijski element koji može postojati samostalno ili integriran u kromosom

38
Q

koji gen je važan za imunološko prepoznavanje stanica

A

interleukin 2

39
Q

koji virusi sadže gen za timidin kinazu

A

adenovirusi i herpes virusi

40
Q

gen za timidin kinazu je ____ gen

A

samoubilački