Cours 4 - Développement d'un médicament Flashcards
V ou F : toutes les molécules qui ont une activité bio deviennent des médicaments pour la conso humaine.
FAUX : Ce ne sont pas toutes les molécules ayant une activité biologique qui deviennent des médicaments pour la consommation humaine.
Pour qu’une molécule active biologiquement devienne un médicament qu’est-ce que ça prend?
Répondre à des critères d’efficacité et de sécurité.
De plus, la stratégie thérapeutique doit être validée.
Nomme les 6 étapes du développement d’un médicament.
1- Obtention de nouvelles molécules
2- Screening (échantillonage) de l’activité bio
3- Études pharmacologiques in vitro et chez l’animal
4- Études toxicologiques chez l’animal
5- Études pharmacocinétiques chez l’animal
6- Formulation
Comment peut-on obtenir de nouvelles molécules?
Synthèse chimique
Purification d’une source naturelle
Méthode biotechnologique
Que fait-on lors du screening?
On regarde l’activité biologique des produits obtenus lors de la première étape : combine des simulations informatiques et des études invitro et invivo chez l’animal
Que vise les études pharmacologiques in vitro et chez l’animal?
Vise à caractériser le profil des composés sélectionnés lors de l’étape du screening.
Nomme les 2 types d’études toxicologiques chez l’animal.
1- Études de toxicité aiguë (dose unique)
2- Études de toxicité subaiguë (doses répétées sur plusieurs semaines/mois)
Qu’évaluent les études pharmacocinétiques chez l’animal?
elles évaluent l’absorption, la distribution, le métabolisme et l’élimination du candidat-médicament.
Quel est l’objectif de la première phase lors des études cliniques sur des sujets humains?
L’objectif premier est d’évaluer la sécurité du produit et de déterminer l’échelle des doses tolérées.
Sur quel échantillon la phase 1 des études cliniques sur des sujets humains est-elle réalisée?
Sur un petit groupe de sujets volontaires et sains.
Quel est le but de la 2e phase des études cliniques sur des sujets humains?
Vise à établir l’efficacité du candidat-médicament et à éliminer les produits trop peu actifs.
Permet de déterminer le dosage optimal.
Sur quel type d’échantillon la phase 2 des études cliniques sur des sujets humains est-elle réalisée?
Nbre limité de patients sélectionnés (de 100 à 400)
Qu’est-ce qui est comparé dans la phase 3 des études cliniques sur des sujets humains?
compare l’efficacité thérapeutique et la toxicité du candidat- médicament à celle d’un traitement de référence. (placebo, médicament existant)
Comment est l’échantillon lors de la phase 3 des études cliniques sur des sujets humains?
Échantillon de patients bcp plus large (centaines de patients)
En quoi consiste la commercialisation?
Processus de mise en vente et de marketing.
En quoi consiste la phase 4 des études cliniques sur des sujets humains?
Pharmaco-vigilance : Suivi du médicament après sa mise sur le marché.
Détection des réactions/interactions indésirables suite à une utilisation à long-terme.
Est-ce qu’un médicament peut être utilisé pour une indication autre que celle du fabricant?
Oui, à la discrétion du clinicien.
Que veut dire le mot tératogène?
capacité de produire des malformations congénitales sur le fœtus
Que veut dire carcinogène, cancérigène ou cancérogène?
susceptible de causer/entretenir un cancer
Ex : peuvent accélérer un cancer déjà présent
Que veut dire le mot mutagène?
Pouvoir d’induire des mutations, modification permanente des caractères héréditaires
Nomme les 5 objectifs des études cliniques sur des sujets humains.
1- Approbation d’un nouveau médicament par les autorités.
2- Nouvelle utilisation pr un médicament déjà connu
3- Comparaison entre 2 ou plusieurs médicaments
4- Documenter un effet peu connu
5- Optimiser un traitement ds la pop
En quoi consiste une preuve de concept?
Démontrer que ton idée est faisable.
Pour le dév d’un médicament : on doit démontrer la preuve de son efficacité aux différentes étapes de la conception et aux essais cliniques.
Nomm les 2 questions fondamentales en recherche.
1- Est-ce que le phénomène que j’observe est réellement celui que je prétends observer ?
2- Est-ce que la méthode mesure vraiment ce que je veux mesurer ?
Qu’est-il important de s’assurer en lien avec les changements physiologiques/comportementaux?
il faut s’assurer que les changements physiologiques ou comportementaux soient véritablement causés par le médicament administré et non pas par d’autres causes.
