Cours 1 - réglementation Flashcards
Qu’est-ce qu’une étude pivot? sur quoi se base t’elle? dans quelle phase se situe t’elle?
C’est une étude faite lors d’essais cliniques en phase III et IIIb.
Basées sur l’efficacité et la tolérance.
Elle va déterminer le libellé du produit.
à quoi sert de breveté un médicament?
Permet au compagnie pharmaceutique de protéger les droits/que d’autres compagnie ne copient pas leur médicament.
Ainsi ils vont de l’argent.
Qu’est-ce qu’un médicament générique? comment peut-on le concevoir?
Un médicament générique est une copie d’un médicament.
On développe une bioéquivalence (se comporte de la même manière que l’original), le produit actif est le même, les produits non actifs ne sont peut-etre pas les mêmes. Ainsi les effets peuvent varier d’une personne à l’autre.
Qu’est-ce que la pharmacocinétique?
à pour but d’étudier ce que devient une substance active contenue dans un médicament après avoir été administrer dans un organisme.
Qui peut travailler sur le développement de médicament? et quels rôles jouent-ils?
- Les industries coordonne toutes les étapes de développement de nouveaux meds
- Les universités : font bcp de recherches, innovations et découvertes
- Les hopitaux : ce qui en développent le moins. MAIS procure les patients (pour tester)
Lors de la découverte d’un médicament, que cherche t’on à traiter? donnez un exemple pour chacun
La symptomatologie (QUELQUE CHOSE DE PRÉCIS)
- Symptômes (délires, hallucinations…)
- Syndromes (TDAH, anxiété…)
- Comportements (insomnie, agitation…) - pas forcement quelque chose de pathologique, juste dysfonctionnel
- Maladies (Alzheimer, Schizophrénie…)
Qu’est-ce qu’un syndrome?
C’est une constellation de symptômes
ex: Anxiété, TDAH
Quelle est la différence entre signes cliniques et symptômes?
Signes cliniques : ce que le spécialiste peut constater (visible)
Symptômes : ce que le patient rapporte
Qu’est-ce qu’une bioéquivalence?
Lorsque l’on copie un médicament, on cherche à trouver une façon que l’agent actif se comporte de la même façon que l’original
Qu’est-ce que la pharmacodynamique?
c’est l’étude détaillée de l’interaction entre récepteur et substance active
Qu’est-ce qu’un libellé?
Ce pour quoi le produit a été testé, usage spécifique (études ont été faites pour cet usage)
Qu’est-ce qu’une monographie?
Ce à quoi on doit s’attendre d’un médicament
Qu’est-ce qu’un effet nocebo?
Apparition d’effets secondaires suite à la prise d’un produit placebo
Que veut dire l’acronyme FDA? quel est son role?
Food, Drug and Cosmetic Act
- Pharmacovigilance (+ grande contribution)
- Standardisation de manufacturation
- Contrôle industriel
Qu’est-ce que l’innocuité?
Qu’un produit soit non toxique/nocif
Quelles sont les différents rôles que joue Santé Canada?
- Réglementer sur la qualité, l’innocuité et l’efficacité des produits pharmaceutiques
- Vérifier les preuves scientifiques (evidence based medicine)
- Vérifier les normes de fabrication et de mise en marché
- Procède à l’inspection et l’agrémentation de laboratoires ou installations de production
- Autorise la vente
Sur qui Santé Canada a un impact? et dans quels domaines?
- Patients (consommateurs)
- Professionnels de la santé
- Chercheurs
- Économistes
- Décideurs politiques
Industrie, Universités, Pharmacies, Hôpitaux
Qu’est-ce que la thalidomide?
Thalidomide : meds qui a causé de la phocomélie (‘’petits membres’’ chez foétus). Meds qui a été créé pour diminuer les nausées pendant grossesse.
Qu’est-ce que veut dire l’acronyme PMPRB? quel est son role?
Conseil Canadien d’examen des prix des médicaments (PMPRB)
= Police, instance fédérale
Vérification des prix de vente des produits vendu par le fabricant à tous les acheteurs (grossistes, pharmacies, hopitaux…)
Rend annuellement compte au Parlement/Ministre de la Santé -> des tendances de prix des meds, des facteurs d’augmentation des coûts et de l’utilisation des médicaments pour les régimes publiques d’assurances meds.
Qu’est-ce que le CADTH? et son role?
Agence Canadienne du médicament et des technologies de la santé.
CADTH : fédéral. Vérifie l’efficacité de tous appareils médicaux/pour la santé, vérifie la littérature scientifique *est-ce que ça apporte quelque chose de positif ? est-ce que le produit est utile/efficace ? Ce sont des gens qui étudie l’impact épidémiologique (ne prennent pas de décisions), ce sont des scientifiques qui influencent le gouvernement. Il faut que la mise en marché du produit est un but thérapeutique. Est-ce qu’efficacité bien démontrée ? se base sur méta-analyses, données désintéressées. S’intéresse à l’aspect pragmatique.
Qu’est-ce que l’INESSS et son role?
Institut National d’Excellence en Santé et en Services Sociaux
INESSS : est-ce qu’on devrait rembourser med ou pas ? Basé sur données scientifiques. Question par rapport aux bénéfices pharmaco thérapeutiques (ex : med pour dépression, augmente qualité de vie, retour au travail puis augmente productivité dans pays)
Les Ministères provinciaux de la santé établissent des listes de médicaments disponibles par les établissements de santé pour lesquels il est possible d’obtenir un remboursement à même les fonds publics (assurances médicaments)
- Ces remboursements sont spécifiques aux indications cliniques des produits (donc des fois restreints à certains types de patients ou de situations)
- Permet réglementation de la pratique médicale, de la pharmacie et des autres professionnels de la santé (car médecins peuvent prescrire ce qu’ils veulent quand ils le veulent)
Qu’est-ce que la nosologie psychiatrique? Qu’est-ce qui lui est particulier?
Étude des critères de classification des maladies mentales
Complexe, car chaque individu vit son trouble de façon différente.
Qui est James Lind?
Premier scientifique à faire une ‘‘étude’’ sur le scorbut.
Test différents remèdes (citron/orange, cidre, eau de mer, vitriol, élixir, vinaigre) sur les matelots.
Qui est Pierre Charles Alexandre Louis?
1er scientifique à utiliser des bilans statistiques pour l’étude d’une épidémie de diphtérie.
Utilise aussi l’observation naturelle (quotidienne) de la population.
Vrai ou Faux.
C’est le gouvernement provincial qui est responsable du remboursement de médicament.
VRAI.
Qui sont Gull et Sutton?
Découverte et observation d’effets thérapeutiques de placebo (eau de menthe)
Fièvre rhumatoïde + eau de menthe = rémissions spontanées (effets placebo & substances placebo)
Qui sont R. Doll & A. Bradfort Hill?
Étude de l’incidence (approche -> études longitudinales cancer du poumon)
Étude prospective, méthode statistique
Qui font les tâches suivantes?
- Contrôle industriel
- Standardisation de manufacturation
- Suivi (pharmacovigilance)
FDA - Food, Drug and Cosmetic Act
Quel est le nom du manuscrit comprenant les monographies des produits?
CPS - Compendium des produits et spécialités pharmaceutiques
Qu’est-ce que signifie l’acronyme BPC?
Une BPC (bonnes pratiques cliniques) est une NORME DE QUALITÉ DÉONTOLOGIQUE et scientifique internationale pour tout ce qui concerne la conception, la conduite et le rapport d’études cliniques sur des sujets humains.
S’adressent principalement aux investigateurs et autres personnels impliqués dans les essais cliniques menés par les sociétés pharmaceutiques.
La conformité à cette norme garantie aussi que les droits, la sécurité et le bien-être des sujets humains sont protégés conformément aux principes d’éthique de la Déclaration d’Heisinki de l’Association médicale mondiale.
Qu’est-ce que le RXMB?
C’est une regroupement de compagnies faisant de la recherche sur le développement des meds (des lobbystes)
Qu’est-ce que de la mutagénèse?
Est-ce que si on donne un meds a un rat (ou autre être vivant) et qu’il donne naissance à d’autres rats, il y a présence de mutation génétique?
Qu’est-ce que la toxicité subaigue?
Effet dû à des doses plus faibles, se produisant à court terme, sur des organes cibles, parfois réversible
Qu’est-ce que la toxicité chronique?
Causant des effets irréversibles à long terme par une absorption continue de petites doses de polluants ou des effets cumulatifs (doses multiples sur 1 à 2 ans)
Qu’est-ce qu’un cytochrome?
Coenzymes intermédiaires de la chaine respiratoire
Qu’est-ce que la toxicité aigue?
dose causant la mort ou des désordres physiologiques important immédiatement ou peu de temps après l’exposition (parfois notée LD50)
Qu’évalue t’on dans les études précliniques?
Tests in vivo (sur 2 espèces animales) et in vitro (labo de façon cellulaire)
- liaison au récepteur
- activité enzymatique
- cytochromes
- fonction cellulaire
- tissu ou organe isolé
- toxicité aigue (doses multiples, NOAEL & LD50, 2 espèces ET 2 voies)
- toxicité subaigue (doses multiples, 2 espèces, 6 mois)
- toxicité chronique (doses multiples, 1 à 2 ans)
- reproduction/mutagenèse
- Cancerogenèse (2 ans, 2 espèces)
Que se passe t’il dans la phase 1 des études cliniques?
1ere administration sur l’homme
Objectifs : doses tolérées, pharmacocinétiques (administration unique, répétées, voies, courbes doses-effets, élimination)
Participants : petits échantillon (
Que signifie le critère d’efficacité : EndPoint?
Que ce n’est pas parce qu’il y a présence d’effets statistiquement significatifs que c’est cliniquement significatif. Il doit y avoir une bonne quantité de réussite clinique pour le prouver. Un psychologue évalue donc les effets cliniques.
ex: binge eating, lorsque les épisodes diminuent de 10 à 5 fois par semaine = ENDPOINT
Que se passe t’il dans la phase 2 des études cliniques?
On teste sur des personnes malades (avec la maladie visée seulement)
Objectifs : Dose- efficacité, dose-tolérabilité, comparaison de plusieurs doses (3-10)
Participants : petits échantillons (
Que se passe t’il dans la phase 3 et 3b des études cliniques?
- Études pivots : centrées sur l’efficacité et tolérance, déterminera le libellé du produit
- Minimum de 2 études
- Participants : gros échantillons (500-2000) impliquant population cible
- Protocoles rigides (Placebo ou comparateur, randomisation, double aveugle, multicentrique, données retraçables, groupes parallèles, chassé-croisé, sevrage…)
Vrai ou faux.
Une étude pivot est toujours basé sur le libellé.
VRAI
Que se passe t’il dans la phase 4 des études cliniques?
- Post-marketing
- Évaluation du bénéfice escompté et des paramètres écologiques (qualité de vie, comorbidités, médications concomittantes, est-il correctement prescrit?…)
- Échantillon de très grande taille (2000 à 6000)
