5 Essais thérapeutiques ITT NSN Flashcards
Importance du GC
Une étude quasi expérimentale ne permet pas de conclure à l’efficacité d’une intervention
D’autres facteurs: évolution spontanée de la maladie, effet Hawthorne, placebo, phénomène de régression vers la moyenne
Donc ECR
Biais de l’ECR
Randomisation: biais de sélection
Insu: biais de performance, biais d’évaluation/ de mesure
ITT: biais d’attrition
Randomisation
Assure le résultat imprévisible de l’attribution des traitements aux participants de l’essai, et conduit à une répartition identique des malades entre les groupes de l’essai
Groupes comparables
Biais d’attrition def
Biais lié à l’absence de prise en compte de l’ensemble des patients randomisés dans les analyses
Situations à risque de biais d’attrition
=déviations/écarts au protocole
Arrêt prématuré du traitement non prévu par le protocole
Mauvaise observance
Prise du traitement de l’autre groupe
Prise d’un traitement interdit
Violation des critères d’inclusion, patient inclus à tort
Données manquantes
Perdus de vue
Les raisons de sortie d’étude sont + souvent liées au pronostic que au hasard
Csq d’écarter des patients de l’analyse
Déséquilibrer les groupes de randomisation : les groupes ne sont plus comparables
Induire une différence systématique au moment de l’analyse statistique
Limiter les biais d’attrition
Deux principes méthodologiques
Analyse ITT
Imputation des données manquantes
Def ITT
Analyse de tous les patients dans leur groupe de randomisation
- Quelle que soit leur observance au traitement alloué
Quel que soit le traitement réellement reçu
Quel que soit l’éventuel retrait du patient ou déviation du protocole
APP: Analyse Per Protocole def
Analyse uniquement des patients traités en conformité avec le protocole
Exclus de l’analyse:
- Inclusions à tort
- Patients non observant
- Patients traités avec autre traitement
Donc analyse des patients en fonction du traitement
Surestimation de l’efficacité théorique du traitement
En pratique
Analyse en ITT
On décrit à chaque étape d’un essai: inclusion (éligibilité), intervention, suivi, analyse
Flowchart, flow diagram
Pq faire un calcul de NSN
Aspects éthiques: manque de puissance
Aspects financiers: faisabilité de l’étude
Critère censuré = durée avant evt
Puissance def
Probabilité de détecter une différence lorsqu’elle existe réellement
Formule de NSN
Données de base dans le GC/Différence attendue entre le groupe expérimental et le GC *Constante (erreurs alpha et beta)
Données de base
Risque de base (%) vis-à-vis de la survenue du critère de jugement dans le groupe contrôle (pour les variables binaires et censuré)
Variance (écart-type) de la donnée de base dans le GC pour les variables continues.
Les essais les plus faciles sont ceux pour lesquels risque de base élevé et variance faible
Si risque de base très bas on peut choisir critère intermédiaire: si corrélation démontrée ou prédiction des effets
Différence attendue
Hp quantitative formulée par le clinicien: différence de moyennes si continu, % si binaire, taux de survie si censuré
Justesse des infos: +++ si effet traitement > au calcul
