2 - Méthodologie de la recherche clinique

Question 1

Cadre légal de la recherche clinique

Answer 1

• loi Huriet-Sérusclat (1988)
• révision de la loi Huriet (9 août 2004)
• Loi Jardé
• Convention d’Helsinki

Question 2

Quelles sont les différentes phases de recherche clinique et leurs objectifs ?

Answer 2

Phase I :

• volontaires sains / petit effectif
• Objectifs :
• pharmacocinétique
• tolérance (dose maximale tolérée)

Phase II :

• volontaires malades / petit effectif
• Objectifs :
• pharmacodynamique
• recherche de la dose efficace
• effets secondaires

Phase III :

• volontaires malades / grand effectif
• Objectifs :
• essai clinique
• obtention de l’AMM

Phase IV :

• population générale / après AMM
• Objectifs :
• pharmacovigilance : effets secondaires
• recherche de nouvelles indications

Question 3

Critères de qualité d’un essai clinique ?

Answer 3

Contrôlé
Randomisé +/- stratifié, par blocs ou en bras parallèles
Insu
Multicentrique (augmente la représentativité, le nombre de sujets et la puissance)
ITT : analyse en Intention de Traiter (TOUS LES PATIENTS RANDOMISES, qu’ils aient pris le traitement ou non)

Question 4

Définition de l’analyse en intention de traiter ?

Answer 4

Analyse des résultats des patients dans le groupe dans lequel ils ont été randomisés, qu’ils aient pris le traitement ou non

Question 5

Quels sont les 4 principaux biais et les moyens de les limiter ?

Answer 5

• biais de SELECTION (différences de composition entre le groupe test et le groupe témoin) –> randomisation
• biais de SUIVI (PEC différente) –> double insu
• biais d’ATTRITION (perte de la comparabilité initiale suite à des sorties d’essai ou des interruption de traitement) –> analyse en ITT
• biais de CONFUSION –> groupe contrôle